RhTPO 与安慰剂治疗伴有血小板减少症的低/中 1 风险 MDS 的随机试验

骨髓增生异常综合征（MDS）是一种克隆性髓系肿瘤。 主要表现为因造血功能无效异常而导致血三系减少，部分可进展为急性髓性白血病。 根据MDS的国际预后评分系统（IPSS），约10%的低/中危1级MDS患者存在严重的血小板减少症（PLT<30×109/L）。 这些患者血小板计数减少和血小板功能障碍，导致高出血风险。 在IPSS-r等新的预后评分中，血小板减少的程度被视为不良预后因素。 血小板输注主要用于此类患者的治疗。 输血指征包括出血事件或严重的血小板计数减少（<10×109/L）。 但输注血小板只能导致短期的血小板升高，而反复输注会增加感染和血小板输注无效的可能性。 TPO是一种新发现的造血促进因子，能特异性结合细胞上的TPO受体，参与调控巨核细胞的增殖、分化、成熟和分裂，形成功能性血小板。 TPO受体激动剂eltrombopag和romiplostim治疗低/中危-1 MDS患者血小板减少症的有效性和安全性已在国外研究中得到成功证实。 重组人血小板生成素（rhTPO）也是一种TPO受体激动剂，是一种高度特异性的血小板刺激因子。 目前尚无大量关于rhTPO应用于此类患者的报道。 本研究的目的是探讨 rhTPO 对低/中风险-1 MDS 患者的短期和长期治疗效果和安全性。