Uno studio randomizzato di rhTPO rispetto al placebo per MDS a rischio basso/intermedio-1 con trombocitopenia

La sindrome mielodisplastica (MDS) è una specie di tumore mieloide clonale. La manifestazione principale è la diminuzione delle tre linee di sangue a causa di un'ematopoiesi inefficace e anormale, alcune delle quali possono progredire in leucemia mieloide acuta. Secondo il sistema internazionale di punteggio della prognosi (IPSS) delle MDS, circa il 10% dei pazienti con MDS a rischio basso/intermedio-1 presenta trombocitopenia grave (PLT < 30 × 109/L). Questi pazienti presentano sia una conta piastrinica ridotta sia una disfunzione piastrinica, con conseguente elevato rischio di sanguinamento. Nel nuovo punteggio prognostico, come l'IPSS-r, il grado di trombocitopenia è considerato un fattore prognostico sfavorevole. La trasfusione di piastrine è utilizzata principalmente nel trattamento di questo tipo di pazienti. Le indicazioni alla trasfusione includono eventi di sanguinamento o grave riduzione della conta piastrinica (< 10 × 109 / L). Tuttavia, la trasfusione di piastrine può portare solo a un aumento delle piastrine a breve termine, mentre la trasfusione ripetuta aumenta la possibilità di infezione e trasfusioni di piastrine inefficaci. Il TPO è un fattore promotore ematopoietico recentemente scoperto, che può legarsi specificamente al recettore TPO sulla cellula e partecipare alla regolazione della proliferazione, differenziazione, maturazione e divisione dei megacariociti per formare piastrine funzionali. L'efficacia e la sicurezza degli agonisti del recettore TPO eltrombopag e romiplostim nel trattamento della trombocitopenia nei pazienti affetti da SMD a rischio 1 basso/intermedio sono state confermate con successo in studi stranieri. La trombopoietina umana ricombinante (rhTPO) è anche una specie di agonista del recettore TPO che è un fattore stimolante piastrinico altamente specifico. Al momento, non esiste un ampio rapporto sull'applicazione di rhTPO in tali pazienti. Lo scopo di questo studio è esplorare l'effetto terapeutico a breve e lungo termine e la sicurezza di rhTPO su pazienti con MDS a rischio basso/intermedio-1.