Randomizovaná studie rhTPO versus placebo pro MDS s nízkým/středním rizikem-1 s trombocytopenií

Myelodysplastický syndrom (MDS) je druh klonálního myeloidního nádoru. Hlavním projevem je úbytek tří linií krve v důsledku neúčinné a abnormální krvetvorby, z nichž některé mohou přejít v akutní myeloidní leukémii. Podle mezinárodního prognostického skórovacího systému (IPSS) MDS má asi 10 % pacientů s nízkým/středním rizikem-1 MDS těžkou trombocytopenii (PLT < 30 × 109/l). Tito pacienti mají jak snížený počet krevních destiček, tak dysfunkci krevních destiček, což má za následek vysoké riziko krvácení. V novém prognostickém skóre, jako je IPSS-r, je stupeň trombocytopenie považován za špatný prognostický faktor. Transfuze krevních destiček se používá hlavně při léčbě tohoto druhu pacientů. Indikace transfuze zahrnují krvácivé příhody nebo závažné snížení počtu krevních destiček (< 10 × 109 / l). Transfuze krevních destiček však může vést pouze ke krátkodobé elevaci krevních destiček, zatímco opakovaná transfuze zvyšuje možnost infekce a neúčinné transfuze krevních destiček. TPO je nově objevený hematopoetický stimulační faktor, který se může specificky vázat na TPO receptor na buňce a podílet se na regulaci proliferace, diferenciace, zrání a dělení megakaryocytů za vzniku funkčních krevních destiček. V zahraničních studiích byla úspěšně potvrzena účinnost a bezpečnost agonistů TPO receptoru eltrombopagu a romiplostimu v léčbě trombocytopenie u pacientů s nízkým/středním rizikem-1 MDS. Rekombinantní lidský trombopoetin (rhTPO) je také druh agonisty TPO receptoru, což je vysoce specifický faktor stimulující krevní destičky. V současné době neexistuje žádná velká zpráva o aplikaci rhTPO u takových pacientů. Účelem této studie je prozkoumat krátkodobý a dlouhodobý terapeutický účinek a bezpečnost rhTPO u pacientů s MDS s nízkým/středním rizikem-1.