Un ensayo aleatorizado de rhTPO versus placebo para SMD de riesgo bajo/intermedio-1 con trombocitopenia

El síndrome mielodisplásico (SMD) es un tipo de tumor mieloide clonal. La principal manifestación es la disminución de los tres linajes de sangre debido a una hematopoyesis ineficaz y anormal, algunos de los cuales pueden progresar a leucemia mieloide aguda. Según el sistema internacional de puntuación de pronóstico (IPSS) de SMD, alrededor del 10 % de los pacientes con SMD de riesgo bajo/intermedio-1 tienen trombocitopenia grave (PLT < 30 × 109/ L). Estos pacientes tienen disminución del recuento de plaquetas y disfunción plaquetaria, lo que resulta en un alto riesgo de hemorragia. En el nuevo score pronóstico, como el IPSS-r, el grado de trombocitopenia se considera un factor de mal pronóstico. La transfusión de plaquetas se utiliza principalmente en el tratamiento de este tipo de pacientes. Las indicaciones de transfusión incluyen eventos hemorrágicos o reducción grave del recuento de plaquetas (< 10 × 109/L). Sin embargo, la transfusión de plaquetas solo puede conducir a una elevación de plaquetas a corto plazo, mientras que la transfusión repetida aumenta la posibilidad de infección y transfusión de plaquetas ineficaz. La TPO es un factor promotor de la hematopoyética recientemente descubierto, que puede unirse específicamente al receptor de la TPO en la célula y participar en la regulación de la proliferación, diferenciación, maduración y división de megacariocitos para formar plaquetas funcionales. La eficacia y seguridad de los agonistas del receptor de TPO eltrombopag y romiplostim en el tratamiento de la trombocitopenia en pacientes con SMD de riesgo bajo/intermedio-1 se han confirmado con éxito en estudios extranjeros. La trombopoyetina humana recombinante (rhTPO) también es un tipo de agonista del receptor de TPO que es un factor estimulante de plaquetas altamente específico. En la actualidad, no existe un gran informe sobre la aplicación de rhTPO en tales pacientes. El propósito de este estudio es explorar el efecto terapéutico a corto y largo plazo y la seguridad de la rhTPO en pacientes con SMD de riesgo bajo/intermedio-1.