IOPD の治療のための ATB200/AT2221 の拡張アクセス
2025年9月9日 更新者：Amicus Therapeutics
乳児発症ポンペ病患者に対する組換えヒト酸アルファ-グルコシダーゼ/N-ブチル-デオキシノジリマイシン (ATB200/AT2221) の使用拡大
これは、ATB200/AT2221 へのアクセスを提供するように設計された、適格な参加者向けの拡張アクセス プログラム (EAP) です。
調査の概要
詳細な説明
このプログラムは、患者ごとに提供されています。
研究の種類
アクセスの拡大
拡張アクセス タイプ
- 中規模人口
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1秒～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
なし
説明
包含基準:
- 患者は男性または女性で、0歳から18歳未満です。
- -患者は、IOPDに関連するバリアントを示すGAAジェノタイピングの文書に基づいて、ポンペ病と診断されています。
- -患者は現在、市販薬が後援する進行中の臨床試験に登録する資格がない、または登録できない（例：場所など）。
- -患者は現在承認されたERTで治療されており、医師の臨床的判断に基づいて低下しています（例：運動機能、呼吸機能/パラメータ、心機能などの悪化）。
- 患者の法定後見人または代理人は、ATB200/AT2221 を投与する前に、すべての国の要件に一致する方法で治療にインフォームド コンセント (および地域の要件に適した年齢の場合は同意) を与えています。
- 生殖能があり、性的に活発な場合、女性被験者は、治療期間中およびATB200/AT2221の最終投与後90日まで、非常に効果的な避妊方法を使用することに同意します.
除外基準:
- -患者はATB200、アルグルコシダーゼアルファ、またはAT2221のいずれかの賦形剤に対して過敏症を持っています
- 患者は、研究者および/またはAmicusの意見では、患者に過度の安全上のリスクをもたらす可能性のある医学的またはその他の酌量すべき状態または状況を持っています。
- ミグリトール（Glysetなど）、AT2221以外のミグルスタット（Zavescaなど）、アカルボース（PrecoseまたはGlucobayなど）、ボグリボース（Volix、Vocarb、またはVoliboなど）の併用
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
試験登録日
最初に提出
2020年3月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年3月27日
最初の投稿 (実際)
2020年3月31日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年9月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年9月9日
最終確認日
2025年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ATB200-15
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。