Acesso expandido para ATB200/AT2221 para o tratamento de IOPD

Critério de inclusão:

1. O paciente é do sexo masculino ou feminino e de 0 a < 18 anos de idade.
2. O paciente tem diagnóstico de doença de Pompe, com base na documentação da genotipagem GAA demonstrando variantes associadas à DPIO.
3. O paciente não se qualifica atualmente ou não pode se inscrever (por exemplo, devido à localização, etc.) em qualquer ensaio clínico em andamento patrocinado por medicamento comercial.
4. O paciente está atualmente sendo tratado com um ERT aprovado e está em declínio (por exemplo, piora na função motora, função/parâmetros respiratórios, função cardíaca, etc.) com base no julgamento clínico do médico assistente.
5. O tutor ou representante legal do paciente deu consentimento informado (e consentimento quando a idade for apropriada para os requisitos regionais) para o tratamento antes da administração do ATB200/AT2221 de maneira consistente com todos os requisitos nacionais.
6. Se as mulheres tiverem potencial reprodutivo e forem sexualmente ativas, concordam em usar um método anticoncepcional altamente eficaz durante todo o tratamento e por até 90 dias após a última dose de ATB200/AT2221.

Critério de exclusão:

1. O paciente tem hipersensibilidade a qualquer um dos excipientes em ATB200, alglucosidase alfa ou AT2221
2. O paciente tem uma condição médica ou qualquer outra condição atenuante ou circunstância que possa, na opinião do investigador e/ou Amicus, representar um risco de segurança indevido para o paciente.
3. Uso concomitante de miglitol (por exemplo, Glyset), forma não AT2221 de miglustat (por exemplo, Zavesca), acarbose (por exemplo, Precose ou Glucobay), voglibose (por exemplo, Volix, Vocarb ou Volibo)