Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidet tilgang for ATB200/AT2221 for behandling av IOPD

25. juli 2023 oppdatert av: Amicus Therapeutics

Utvidet bruk av rekombinant human syre alfa-glukosidase/N-butyl-deoksynojirimycin (ATB200/AT2221) for pasienter med infantil-debut Pompe-sykdom

Dette er et utvidet tilgangsprogram (EAP) for kvalifiserte deltakere designet for å gi tilgang til ATB200/AT2221.

Studieoversikt

Status

Tilgjengelig

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette programmet tilbys pasient for pasient.

Studietype

Utvidet tilgang

Utvidet tilgangstype

  • Befolkning av middels størrelse

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Tilgjengelig
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • Tilgjengelig
        • UF Health Shands Hospital
  • Italia
      • Padova, Italia
        • Tilgjengelig
        • University Hospital of Padova
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Tilgjengelig
        • National Taiwan University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 sekund til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

N/A

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienten er mann eller kvinne og 0 til < 18 år gammel.
  2. Pasienten har en diagnose Pompes sykdom, basert på dokumentasjon av GAA-genotyping som viser varianter assosiert med IOPD.
  3. Pasienten kvalifiserer for øyeblikket ikke for eller er ikke i stand til å melde seg (f.eks. på grunn av beliggenhet osv.) i noen kommersielle medikament-sponsede pågående kliniske studier.
  4. Pasienten behandles for tiden med godkjent ERT og avtar (f.eks. forverring av motorisk funksjon, respirasjonsfunksjon/-parametre, hjertefunksjon, etc) basert på behandlende leges kliniske vurdering.
  5. Pasientens juridiske verge eller representant har gitt informert samtykke (og samtykke når alder passer for regionale krav) til behandling før administrering av ATB200/AT2221 på en måte som er i samsvar med alle nasjonale krav.
  6. Hvis de har reproduktivt potensial og er seksuelt aktive, samtykker kvinnelige forsøkspersoner til å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode under hele behandlingen og i opptil 90 dager etter siste dose ATB200/AT2221.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienten har overfølsomhet overfor noen av hjelpestoffene i ATB200, alglukosidase alfa eller AT2221
  2. Pasienten har en medisinsk eller annen formildende tilstand eller omstendighet som etter etterforskeren og/eller Amicus kan utgjøre en unødig sikkerhetsrisiko for pasienten.
  3. Samtidig bruk av miglitol (f.eks. Glyset), ikke-AT2221-form av miglustat (f.eks. Zavesca), akarbose (f.eks. Precose eller Glucobay), voglibose (f.eks. Volix, Vocarb eller Volibo)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. mars 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. mars 2020

Først lagt ut (Faktiske)

31. mars 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. juli 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. juli 2023

Sist bekreftet

1. juli 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ATB200-15

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på ATB200

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere