Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенный доступ к ATB200/AT2221 для лечения IOPD

9 сентября 2025 г. обновлено: Amicus Therapeutics

Расширенное использование рекомбинантной человеческой кислой альфа-глюкозидазы/N-бутилдезоксиногиримицина (ATB200/AT2221) у пациентов с болезнью Помпе с инфантильным началом

Это программа расширенного доступа (EAP) для правомочных участников, предназначенная для предоставления доступа к ATB200/AT2221.

Обзор исследования

Статус

Доступный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Эта программа предлагается от пациента к пациенту.

Тип исследования

Расширенный доступ

Расширенный тип доступа

  • Население среднего размера

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Италия
      • Padua, Италия
        • Доступный
        • University Hospital Of Padova
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Доступный
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • Доступный
        • UF Health Shands Hospital
  • Тайвань
      • Taipei, Тайвань, 10002
        • Доступный
        • National Taiwan University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 секунда до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Описание

Критерии включения:

  1. Пациент мужчина или женщина в возрасте от 0 до < 18 лет.
  2. Пациент имеет диагноз болезни Помпе, основанный на документации генотипирования GAA, демонстрирующей варианты, связанные с IOPD.
  3. В настоящее время пациент не соответствует требованиям или не может зарегистрироваться (например, из-за местоположения и т. д.) в каком-либо текущем клиническом исследовании, спонсируемом коммерческим препаратом.
  4. В настоящее время пациент проходит лечение утвержденной ФЗТ, и его состояние ухудшается (например, ухудшение двигательной функции, респираторной функции/параметров, сердечной функции и т. д.) на основании клинического заключения лечащего врача.
  5. Законный опекун или представитель пациента дал информированное согласие (и согласие, если возраст соответствует региональным требованиям) на лечение до введения ATB200/AT2221 в соответствии со всеми национальными требованиями.
  6. Женщины, обладающие репродуктивным потенциалом и ведущие активную половую жизнь, соглашаются использовать высокоэффективный метод контрацепции на протяжении всего периода лечения и в течение 90 дней после приема последней дозы ATB200/AT2221.

Критерий исключения:

  1. У пациента гиперчувствительность к любому из вспомогательных веществ в ATB200, алглюкозидазе альфа или AT2221.
  2. Пациент имеет медицинское или любое другое смягчающее обстоятельство или состояние, которое, по мнению исследователя и/или Amicus, может представлять неоправданный риск для безопасности пациента.
  3. Одновременное применение миглитола (например, Glyset), формы миглюстата, отличной от AT2221 (например, Zavesca), акарбозы (например, Precose или Glucobay), воглибозы (например, Volix, Vocarb или Volibo)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Amicus Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 марта 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 марта 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

31 марта 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 сентября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 сентября 2025 г.

Последняя проверка

1 сентября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ATB200-15

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться