Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Uitgebreide toegang voor ATB200/AT2221 voor de behandeling van IOPD

9 september 2025 bijgewerkt door: Amicus Therapeutics

Uitgebreid gebruik van recombinant humaan zuur alfa-glucosidase/N-butyl-deoxynojirimycine (ATB200/AT2221) voor patiënten met de ziekte van Pompe met infantiele aanvang

Dit is een uitgebreid toegangsprogramma (EAP) voor in aanmerking komende deelnemers, ontworpen om toegang te bieden tot ATB200/AT2221.

Studie Overzicht

Toestand

Verkrijgbaar

Conditie

Ziekte van Pompe infantiele aanvang

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit programma wordt patiënt per patiënt aangeboden.

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

Bevolking van gemiddelde grootte

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Italië
- - Padua, Italië
    - Verkrijgbaar
    - University Hospital Of Padova
Taiwan
- - Taipei, Taiwan, 10002
    - Verkrijgbaar
    - National Taiwan University Hospital
Verenigde Staten
- California
  - Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
    - Verkrijgbaar
    - UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
- Florida
  - Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
    - Verkrijgbaar
    - UF Health Shands Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 seconde tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Patiënt is man of vrouw en 0 tot < 18 jaar oud.
Patiënt heeft een diagnose van de ziekte van Pompe, gebaseerd op documentatie van GAA-genotypering die varianten aantoont die verband houden met IOPD.
Patiënt komt momenteel niet in aanmerking voor of kan zich niet inschrijven (bijv. vanwege locatie, enz.) voor een door een commercieel geneesmiddel gesponsord lopend klinisch onderzoek.
Patiënt wordt momenteel behandeld met een goedgekeurde ERT en gaat achteruit (bijv. verslechtering van de motorische functie, ademhalingsfunctie/parameters, hartfunctie, enz.) op basis van het klinische oordeel van de behandelend arts.
De wettelijke voogd of vertegenwoordiger van de patiënt heeft voorafgaand aan de toediening van ATB200/AT2221 geïnformeerde toestemming gegeven (en ingestemd wanneer de leeftijd geschikt is voor de regionale vereisten) op een manier die in overeenstemming is met alle nationale vereisten.
Vrouwelijke proefpersonen die zich kunnen voortplanten en seksueel actief zijn, stemmen ermee in een zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken gedurende de gehele behandeling en tot 90 dagen na hun laatste dosis ATB200/AT2221.

Uitsluitingscriteria:

Patiënt is overgevoelig voor een van de hulpstoffen in ATB200, alglucosidase alfa of AT2221
Patiënt heeft een medische of andere verzachtende aandoening of omstandigheid die naar de mening van de onderzoeker en/of Amicus een onnodig veiligheidsrisico voor de patiënt kan vormen.
Gelijktijdig gebruik van miglitol (bijv. Glyset), niet-AT2221-vorm van miglustat (bijv. Zavesca), acarbose (bijv. Precose of Glucobay), voglibose (bijv. Volix, Vocarb of Volibo)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 maart 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 maart 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

31 maart 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 september 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

ATB200-15

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .