Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ATB200/AT2221 kiterjesztett hozzáférése az IOPD kezelésére

2025. szeptember 9. frissítette: Amicus Therapeutics

A rekombináns humán sav alfa-glükozidáz/N-butil-dezoxinojirimicin (ATB200/AT2221) kiterjesztett alkalmazása csecsemőkorban kezdődő Pompe-kórban szenvedő betegek számára

Ez egy kiterjesztett hozzáférési program (EAP) a jogosult résztvevők számára, hogy hozzáférést biztosítson az ATB200/AT2221-hez.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Elérhető

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ezt a programot betegenként ajánljuk.

Tanulmány típusa

Kiterjesztett hozzáférés

Kiterjesztett hozzáférési típus

  • Közepes méretű lakosság

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • Elérhető
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • Elérhető
        • UF Health Shands Hospital
  • Olaszország
      • Padua, Olaszország
        • Elérhető
        • University Hospital Of Padova
  • Tajvan
      • Taipei, Tajvan, 10002
        • Elérhető
        • National Taiwan University Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 másodperc (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

N/A

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A beteg férfi vagy nő, 0 és 18 év közötti.
  2. A betegnél Pompe-kórt diagnosztizáltak, a GAA genotipizálás dokumentációja alapján, amely IOPD-vel kapcsolatos változatokat mutat be.
  3. A páciens jelenleg nem jogosult vagy nem tud beiratkozni (pl. hely miatt stb.) semmilyen kereskedelmi forgalomban lévő, gyógyszerekkel szponzorált folyamatban lévő klinikai vizsgálatra.
  4. A beteget jelenleg jóváhagyott ERT-vel kezelik, és a kezelőorvos klinikai megítélése alapján csökkenő tendencia (pl. a motoros funkció, a légzésfunkció/paraméterek, a szívműködés stb. romlása).
  5. A beteg törvényes gyámja vagy képviselője tájékozott beleegyezését adta (és beleegyezését, ha életkora a regionális követelményeknek megfelelő) az ATB200/AT2221 beadása előtt, az összes nemzeti követelménynek megfelelő módon.
  6. Reproduktív potenciállal rendelkező és szexuálisan aktív női alanyok vállalják, hogy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaznak a kezelés teljes időtartama alatt, és az utolsó ATB200/AT2221 adag beadását követő 90 napig.

Kizárási kritériumok:

  1. A beteg túlérzékeny az ATB200, alfa-alglükozidáz vagy AT2221 bármely segédanyagára
  2. A betegnek olyan egészségügyi vagy egyéb enyhítő állapota vagy körülménye van, amely a vizsgáló és/vagy az Amicus véleménye szerint indokolatlan biztonsági kockázatot jelenthet a beteg számára.
  3. Miglitol (pl. Glyset), nem AT2221 típusú miglusztát (pl. Zavesca), akarbóz (pl. Precose vagy Glucobay), voglibóz (pl. Volix, Vocarb vagy Volibo) egyidejű alkalmazása

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Amicus Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. március 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. március 27.

Első közzététel (Tényleges)

2020. március 31.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. szeptember 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. szeptember 9.

Utolsó ellenőrzés

2025. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ATB200-15

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel