扩大 ATB200/AT2221 治疗 IOPD 的途径
2025年9月9日 更新者：Amicus Therapeutics
重组人酸性α-葡萄糖苷酶/N-丁基-脱氧野尻霉素 (ATB200/AT2221) 在婴儿期庞贝病患者中的扩展应用
这是一项针对符合条件的参与者的扩展访问计划 (EAP)，旨在提供对 ATB200/AT2221 的访问。
研究概览
详细说明
该计划是根据患者的情况提供的。
研究类型
扩展访问
扩展访问类型
- 中型人口
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1秒 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不适用
描述
纳入标准：
- 患者是男性或女性，年龄在 0 至 < 18 岁之间。
- 根据证明与 IOPD 相关的变体的 GAA 基因分型文件，患者被诊断为庞贝病。
- 患者目前不符合或无法参加（例如，由于地点等）任何商业药物赞助的正在进行的临床试验。
- 患者目前正在接受批准的 ERT 治疗，并且根据治疗医师的临床判断正在下降（例如，运动功能、呼吸功能/参数、心脏功能等恶化）。
- 在以符合所有国家要求的方式给予 ATB200/AT2221 之前，患者的法定监护人或代表已就治疗给予知情同意（并在适合区域要求的年龄时同意）。
- 如果具有生殖潜力和性活跃，女性受试者同意在整个治疗期间和最后一次服用 ATB200/AT2221 后长达 90 天内使用高效避孕方法。
排除标准：
- 患者对 ATB200、阿糖苷酶 alfa 或 AT2221 中的任何赋形剂过敏
- 研究者和/或 Amicus 认为，患者的医疗或任何其他情有可原的情况或情况可能会对患者造成不当的安全风险。
- 同时使用米格列醇（例如 Glyset）、非 AT2221 形式的米格司他（例如 Zavesca）、阿卡波糖（例如 Precose 或 Glucobay）、伏格列波糖（例如 Volix、Vocarb 或 Volibo）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究注册日期
首次提交
2020年3月27日
首先提交符合 QC 标准的
2020年3月27日
首次发布 (实际的)
2020年3月31日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年9月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年9月9日
最后验证
2025年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- ATB200-15
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.