Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířený přístup pro ATB200/AT2221 pro léčbu IOPD

9. září 2025 aktualizováno: Amicus Therapeutics

Rozšířené použití rekombinantní lidské kyselé alfa-glukosidázy/N-butyl-deoxynojirimycinu (ATB200/AT2221) pro pacienty s Pompeho nemocí s nástupem u kojenců

Jedná se o rozšířený přístupový program (EAP) pro oprávněné účastníky určený k poskytování přístupu k ATB200/AT2221.

Přehled studie

Postavení

Dostupný

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tento program je nabízen pro každého pacienta.

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Středně velká populace

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Padua, Itálie
        • Dostupný
        • University Hospital of Padova
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Dostupný
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Dostupný
        • UF Health Shands Hospital
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 10002
        • Dostupný
        • National Taiwan University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacient je muž nebo žena ve věku 0 až < 18 let.
  2. Pacient má diagnózu Pompeho choroby na základě dokumentace genotypizace GAA prokazující varianty spojené s IOPD.
  3. Pacient v současné době nesplňuje podmínky nebo se nemůže zapsat (např. kvůli umístění atd.) do žádné komerční probíhající klinické studie sponzorované léčivy.
  4. Pacient je v současné době léčen schválenou ERT a na základě klinického úsudku ošetřujícího lékaře klesá (např. zhoršení motorických funkcí, respiračních funkcí/parametrů, srdeční funkce atd.).
  5. Zákonný zástupce nebo zástupce pacienta udělil informovaný souhlas (a souhlas, pokud je to věk vhodný pro regionální požadavky) s léčbou před podáním ATB200/AT2221 způsobem, který je v souladu se všemi národními požadavky.
  6. Pokud mají reprodukční potenciál a jsou sexuálně aktivní, ženy souhlasí s používáním vysoce účinné metody antikoncepce po celou dobu trvání léčby a až 90 dnů po poslední dávce ATB200/AT2221.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacient má přecitlivělost na kteroukoli pomocnou látku v ATB200, alglukosidáze alfa nebo AT2221
  2. Pacient má zdravotní nebo jakýkoli jiný polehčující stav nebo okolnost, která může podle názoru zkoušejícího a/nebo společnosti Amicus představovat pro pacienta nepřiměřené bezpečnostní riziko.
  3. Současné užívání miglitolu (např. Glyset), non-AT2221 formy miglustatu (např. Zavesca), akarbózy (např. Precose nebo Glucobay), voglibózy (např. Volix, Vocarb nebo Volibo)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amicus Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. března 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. března 2020

První zveřejněno (Aktuální)

31. března 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ATB200-15

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na 200 ATB

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ireland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit