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Accès étendu pour ATB200/AT2221 pour le traitement de l'IOPD

9 septembre 2025 mis à jour par: Amicus Therapeutics

Utilisation élargie de l'alpha-glucosidase acide humaine recombinante/N-butyl-désoxynojirimycine (ATB200/AT2221) pour les patients atteints de la maladie de Pompe infantile

Il s'agit d'un programme d'accès élargi (EAP) pour les participants éligibles conçu pour fournir un accès à ATB200/AT2221.

Aperçu de l'étude

Statut

Disponible

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Ce programme est offert patient par patient.

Type d'étude

Accès étendu

Type d'accès étendu

  • Population de taille intermédiaire

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Italie
      • Padua, Italie
        • Disponible
        • University Hospital Of Padova
  • Taïwan
      • Taipei, Taïwan, 10002
        • Disponible
        • National Taiwan University Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • Disponible
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • Disponible
        • UF Health Shands Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 seconde à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

N/A

La description

Critère d'intégration:

  1. Le patient est un homme ou une femme et âgé de 0 à < 18 ans.
  2. Le patient a un diagnostic de maladie de Pompe, basé sur la documentation du génotypage GAA démontrant des variantes associées à l'IOPD.
  3. Le patient n'est actuellement pas admissible ou n'est pas en mesure de s'inscrire (par exemple, en raison de son emplacement, etc.) à un essai clinique en cours sponsorisé par un médicament commercial.
  4. Le patient est actuellement traité avec un ERT approuvé et son état décline (p. ex., aggravation de la fonction motrice, fonction/paramètres respiratoires, fonction cardiaque, etc.) selon le jugement clinique du médecin traitant.
  5. Le tuteur légal ou le représentant du patient a donné son consentement éclairé (et son consentement lorsque l'âge est approprié pour les exigences régionales) au traitement avant d'administrer ATB200/AT2221 d'une manière conforme à toutes les exigences nationales.
  6. Si elles sont en âge de procréer et sexuellement actives, les femmes s'engagent à utiliser une méthode de contraception hautement efficace pendant toute la durée du traitement et jusqu'à 90 jours après leur dernière dose d'ATB200/AT2221.

Critère d'exclusion:

  1. Le patient présente une hypersensibilité à l'un des excipients de l'ATB200, de l'alglucosidase alfa ou de l'AT2221
  2. Le patient a une condition médicale ou toute autre condition ou circonstance atténuante qui peut, de l'avis de l'investigateur et/ou d'Amicus, poser un risque indu pour la sécurité du patient.
  3. Utilisation concomitante de miglitol (par exemple, Glyset), d'une forme de miglustat non-AT2221 (par exemple, Zavesca), d'acarbose (par exemple, Precose ou Glucobay), de voglibose (par exemple, Volix, Vocarb ou Volibo)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amicus Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 mars 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 mars 2020

Première publication (Réel)

31 mars 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 septembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 septembre 2025

Dernière vérification

1 septembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ATB200-15

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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