IOPD 치료를 위한 ATB200/AT2221에 대한 확장된 액세스
2025년 9월 9일 업데이트: Amicus Therapeutics
영아 발병 폼페병 환자를 위한 재조합 인간 산성 알파-글루코시다제/N-부틸-데옥시노지리마이신(ATB200/AT2221)의 사용 확대
이는 ATB200/AT2221에 대한 액세스를 제공하도록 설계된 적격 참가자를 위한 확장 액세스 프로그램(EAP)입니다.
연구 개요
상세 설명
이 프로그램은 환자별로 제공됩니다.
연구 유형
확장된 액세스
확장 액세스 유형
- 중간 규모 인구
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1초 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
설명
포함 기준:
- 환자는 남성 또는 여성이고 0세에서 18세 미만입니다.
- 환자는 IOPD와 관련된 변이를 보여주는 GAA 유전자형 문서를 기반으로 폼페병 진단을 받았습니다.
- 환자가 현재 진행 중인 상업적 약물 후원 임상 시험에 등록할 자격이 없거나 등록할 수 없습니다(예: 위치 등으로 인해).
- 환자는 현재 승인된 ERT로 치료를 받고 있으며 치료 의사의 임상적 판단에 따라 쇠퇴하고 있습니다(예: 운동 기능, 호흡 기능/변수, 심장 기능 등의 악화).
- 환자의 법적 보호자 또는 대리인은 ATB200/AT2221을 모든 국가 요구 사항과 일치하는 방식으로 투여하기 전에 치료에 대한 정보에 입각한 동의(및 지역 요구 사항에 적합한 연령인 경우 동의)를 제공했습니다.
- 생식 가능성이 있고 성적으로 활동적인 경우, 여성 피험자는 치료 기간 동안 그리고 ATB200/AT2221의 마지막 투여 후 최대 90일 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다.
제외 기준:
- 환자는 ATB200, 알글루코시다제 알파 또는 AT2221의 부형제에 과민증이 있습니다.
- 환자는 조사자 및/또는 Amicus의 의견에 따라 환자에게 과도한 안전 위험을 초래할 수 있는 의학적 또는 기타 참작할 수 있는 상태 또는 상황이 있습니다.
- miglitol(예: Glyset), miglustat(예: Zavesca)의 비AT2221 형태, acarbose(예: Precose 또는 Glucobay), voglibose(예: Volix, Vocarb 또는 Volibo)의 병용
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 3월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 3월 27일
처음 게시됨 (실제)
2020년 3월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 9월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 9월 9일
마지막으로 확인됨
2025년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ATB200-15
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
ATB200에 대한 임상 시험
-
Amicus Therapeutics완전한폼페병(후기 발병)미국, 호주, 일본, 대만, 벨기에, 슬로베니아, 뉴질랜드, 독일, 영국, 프랑스, 아르헨티나, 캐나다, 스페인, 보스니아 헤르체고비나, 스웨덴, 헝가리, 오스트리아, 불가리아, 덴마크, 그리스, 이탈리아, 네덜란드, 폴란드, 대한민국
-
Amicus Therapeutics모집하지 않고 적극적으로폼페병(후기 발병)미국, 호주, 일본, 캐나다, 이탈리아, 독일
-
Amicus Therapeutics완전한폼페병미국, 네덜란드, 영국, 호주, 독일, 뉴질랜드
-
Amicus Therapeutics완전한폼페병(후기 발병)미국, 독일, 대만, 벨기에, 호주, 슬로베니아, 스페인, 네덜란드, 일본, 오스트리아, 영국, 프랑스, 헝가리, 아르헨티나, 캐나다, 스웨덴, 덴마크, 뉴질랜드, 그리스, 이탈리아, 보스니아 헤르체고비나, 폴란드, 대한민국
-
Amicus Therapeutics모병