Laajennettu pääsy ATB200/AT2221:lle IOPD:n hoitoon
tiistai 9. syyskuuta 2025 päivittänyt: Amicus Therapeutics
Ihmisen rekombinanttihappo-alfa-glukosidaasin/N-butyylideoksinojirimysiinin (ATB200/AT2221) laajennettu käyttö potilaille, joilla on lapsena alkanut Pompen tauti
Tämä on laajennettu pääsyohjelma (EAP) osallistujille, jotka on suunniteltu tarjoamaan pääsy ATB200/AT2221:een.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Saatavilla
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä ohjelma tarjotaan potilaskohtaisesti.
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeus
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Keskikokoinen väestö
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Padua, Italia
- Saatavilla
- University Hospital Of Padova
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 10002
- Saatavilla
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- Saatavilla
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- Saatavilla
- UF Health Shands Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 sekunti - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilas on mies tai nainen ja 0-<18-vuotias.
- Potilaalla on Pompen taudin diagnoosi, joka perustuu GAA-genotyypityksen dokumentaatioon, joka osoittaa IOPD:hen liittyviä variantteja.
- Potilas ei tällä hetkellä täytä vaatimuksia tai ei voi ilmoittautua (esim. sijainnin vuoksi) mihinkään kaupalliseen lääkkeiden tukemaan meneillään olevaan kliiniseen tutkimukseen.
- Potilasta hoidetaan parhaillaan hyväksytyllä ERT:llä ja heikkenee (esim. motoristen toimintojen, hengitystoiminnan/parametrien, sydämen toiminnan heikkeneminen jne.) hoitavan lääkärin kliinisen arvion perusteella.
- Potilaan laillinen huoltaja tai edustaja on antanut tietoon perustuvan suostumuksen (ja suostumuksen, kun ikä on alueellisiin vaatimuksiin sopiva) hoitoon ennen ATB200/AT2221:n antamista tavalla, joka on yhdenmukainen kaikkien kansallisten vaatimusten kanssa.
- Jos naiset ovat lisääntymiskykyisiä ja seksuaalisesti aktiivisia, he suostuvat käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää koko hoidon ajan ja jopa 90 päivää viimeisen ATB200/AT2221-annoksensa jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilas on yliherkkä jollekin ATB200:n, alglukosidaasi alfan tai AT2221:n apuaineille
- Potilaalla on lääketieteellinen tai muu lieventävä tila tai seikka, joka voi tutkijan ja/tai Amicuksen mielestä aiheuttaa kohtuuttoman turvallisuusriskin potilaalle.
- Miglitolin (esim. Glyset), ei-AT2221-muotoisen miglustaatin (esim. Zavesca), akarboosin (esim. Precose tai Glucobay), vogliboosin (esim. Volix, Vocarb tai Volibo) samanaikainen käyttö
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 27. maaliskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 27. maaliskuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 31. maaliskuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 10. syyskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 9. syyskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Glykogeenin varastointisairaus
- Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II
Muut tutkimustunnusnumerot
- ATB200-15
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .