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Erweiterter Zugang für ATB200/AT2221 zur Behandlung von IOPD

9. September 2025 aktualisiert von: Amicus Therapeutics

Erweiterte Verwendung von rekombinanter humaner saurer Alpha-Glucosidase/N-Butyl-Desoxynojirimycin (ATB200/AT2221) für Patienten mit Morbus Pompe im Kindesalter

Dies ist ein erweitertes Zugangsprogramm (EAP) für berechtigte Teilnehmer, das den Zugang zu ATB200/AT2221 ermöglichen soll.

Studienübersicht

Status

Verfügbar

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dieses Programm wird von Patient zu Patient angeboten.

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

  • Population mittlerer Größe

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Padua, Italien
        • Verfügbar
        • University Hospital of Padova
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Verfügbar
        • National Taiwan University Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Verfügbar
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Verfügbar
        • UF Health Shands Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Patient ist männlich oder weiblich und 0 bis < 18 Jahre alt.
  2. Der Patient hat eine Diagnose von Morbus Pompe, basierend auf der Dokumentation der GAA-Genotypisierung, die Varianten zeigt, die mit IOPD assoziiert sind.
  3. Der Patient ist derzeit nicht für eine kommerzielle, von Arzneimitteln gesponserte, laufende klinische Studie qualifiziert oder kann sich (z. B. aufgrund des Standorts usw.) nicht für eine solche anmelden.
  4. Der Patient wird derzeit mit einer zugelassenen ERT behandelt und verschlechtert sich (z. B. Verschlechterung der motorischen Funktion, Atmungsfunktion/-parameter, Herzfunktion usw.), basierend auf der klinischen Einschätzung des behandelnden Arztes.
  5. Der gesetzliche Vormund oder Vertreter des Patienten hat vor der Verabreichung von ATB200/AT2221 in Übereinstimmung mit allen nationalen Anforderungen eine informierte Zustimmung (und Zustimmung, wenn das Alter den regionalen Anforderungen entspricht) zur Behandlung gegeben.
  6. Frauen, die gebärfähig und sexuell aktiv sind, stimmen zu, während der gesamten Dauer der Behandlung und bis zu 90 Tage nach ihrer letzten ATB200/AT2221-Dosis eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

  1. Der Patient hat eine Überempfindlichkeit gegen einen der sonstigen Bestandteile von ATB200, Alglucosidase alfa oder AT2221
  2. Der Patient leidet unter einem medizinischen oder anderen mildernden Zustand oder Umstand, der nach Ansicht des Prüfarztes und/oder von Amicus ein unangemessenes Sicherheitsrisiko für den Patienten darstellen kann.
  3. Gleichzeitige Anwendung von Miglitol (z. B. Glyset), Nicht-AT2221-Form von Miglustat (z. B. Zavesca), Acarbose (z. B. Precose oder Glucobay), Voglibose (z. B. Volix, Vocarb oder Volibo)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. März 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. März 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

31. März 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ATB200-15

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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