Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzony dostęp do ATB200/AT2221 do leczenia IOPD

9 września 2025 zaktualizowane przez: Amicus Therapeutics

Rozszerzone zastosowanie rekombinowanej ludzkiej alfa-glukozydazy kwasowej/N-butylo-deoksynojirimycyny (ATB200/AT2221) u pacjentów z chorobą Pompego o początku wczesnodziecięcym

Jest to program rozszerzonego dostępu (EAP) dla kwalifikujących się uczestników, którego celem jest zapewnienie dostępu do ATB200/AT2221.

Przegląd badań

Status

Do dyspozycji

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ten program jest oferowany indywidualnie dla każdego pacjenta.

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Populacja średniej wielkości

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Do dyspozycji
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • Do dyspozycji
        • UF Health Shands Hospital
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 10002
        • Do dyspozycji
        • National Taiwan University Hospital
  • Włochy
      • Padua, Włochy
        • Do dyspozycji
        • University Hospital of Padova

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjent jest płci męskiej lub żeńskiej i ma od 0 do <18 lat.
  2. U pacjenta rozpoznanie choroby Pompego na podstawie dokumentacji genotypowania GAA wykazującej warianty związane z IOPD.
  3. Pacjent obecnie nie kwalifikuje się lub nie może się zapisać (np. ze względu na lokalizację itp.) do żadnego komercyjnego trwającego badania klinicznego sponsorowanego przez lek.
  4. Pacjent jest obecnie leczony zatwierdzoną ERT i jego stan pogarsza się (np. pogorszenie funkcji motorycznych, funkcji/parametrów oddechowych, funkcji serca itp.) na podstawie oceny klinicznej lekarza prowadzącego.
  5. Opiekun prawny lub przedstawiciel pacjenta wyraził świadomą zgodę (oraz zgodę, jeśli wiek jest odpowiedni dla wymagań regionalnych) na leczenie przed podaniem ATB200/AT2221 w sposób zgodny ze wszystkimi wymogami krajowymi.
  6. Kobiety zdolne do reprodukcji i aktywne seksualnie wyrażają zgodę na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji przez cały czas trwania leczenia i do 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki ATB200/AT2221.

Kryteria wyłączenia:

  1. U pacjenta występuje nadwrażliwość na którąkolwiek substancję pomocniczą preparatu ATB200, alglukozydazę alfa lub AT2221
  2. U pacjenta występują medyczne lub inne okoliczności łagodzące, które w opinii badacza i/lub Amicusa mogą stanowić nadmierne zagrożenie dla bezpieczeństwa pacjenta.
  3. Jednoczesne stosowanie miglitolu (np. Glyset), postaci miglustatu innej niż AT2221 (np. Zavesca), akarbozy (np. Precose lub Glucobay), woglibozy (np. Volix, Vocarb lub Volibo)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 marca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 marca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 marca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ATB200-15

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na ATB200

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Denmark

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj