葛西HPEを受けた胆道閉鎖症の小児におけるオデビキシバットの有効性と安全性 (BOLD)
2026年7月1日 更新者：Albireo, an Ipsen Company
葛西肝門脈吻合術を受けた胆道閉鎖症の小児におけるオデビキシバット（A4250）の有効性と安全性を評価するための二重盲検無作為化プラセボ対照試験
葛西肝門脈吻合術を受けた胆道閉鎖症の小児を対象に、オデビキシバットの有効性と安全性をプラセボと比較して調査するための、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、第 III 相試験。
調査の概要
詳細な説明
この研究では、北米、ヨーロッパ、中東、およびアジア太平洋で最大 70 のサイトが開始されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
254
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford Children's Health
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San Diego、California、アメリカ、92123
- Rady Children's Hospital
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Delaware
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Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33146
- University of Miami
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
-
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Indiana University School of Medicine
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins Children's Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Children's Mercy Hospital
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University in St. Louis
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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New York、New York、アメリカ、10032
- NewYork-Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
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New York、New York、アメリカ、10016
- NYU Grossman School of Medicine
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The Bronx、New York、アメリカ、10467
- The Children's Hospital at Montefiore
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke Central Tower
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Children´s Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- UT Southwestern Medical Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- University of Utah
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-
Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Medical College of Wisconsin
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Birmingham、イギリス
- Birmingham Women´s and Children´s Hospital
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Leeds、イギリス
- Leeds General Infirmary
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Jerusalem、イスラエル
- Shaare Zedek Medical Center
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Petah Tikva、イスラエル
- Schneider Children´s Medical Center of Israel
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Bergamo、イタリア
- Asst Papa Giovanni Xxiii
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Florence、イタリア
- Meyer Children´s University Hospital
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Padova、イタリア
- University Hospital Of Padova
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Palermo、イタリア
- ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
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Roma、イタリア
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Turin、イタリア
- Regina Margherita Children´s Hospital
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Groningen、オランダ
- University Medical Center Groningen
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Parkville、オーストラリア、3052
- Royal Children's Hospital
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Sydney、オーストラリア
- The Children´s Hospital at Westmead
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South Australia
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North Adelaide、South Australia、オーストラリア
- Women's and Children's Hospital (Women's and Children's Health Network, Incorporated.)
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Montreal、カナダ
- CHU Sainte-Justine
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Toronto、カナダ
- The Hospital for Sick Children
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Barcelona、スペイン
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Ankara、トルコ（Türkiye）
- Hacettepe University Ihsan Dogramaci Childrens Hospital
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Antalya、トルコ（Türkiye）
- Akdeniz University Medical Faculty
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Istanbul、トルコ（Türkiye）
- Istanbul University, Istanbul Medical Faculty
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Berlin、ドイツ
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Hamburg、ドイツ
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf UKE
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Hanover、ドイツ
- Hannover Medical School
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Munich、ドイツ
- Dr von Hauner Children´s Hospital LMU
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Tübingen、ドイツ
- University Children´s Hospital Tuebingen
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Auckland、ニュージーランド
- Starship Child Health
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Budapest、ハンガリー
- Semmelweis Egyetem I.sz Gyermekgyógyászati Klinika
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Bron、フランス
- Hopital Femme Mere Enfant
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Le Kremlin-Bicêtre、フランス
- Bicetre Hospital
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Lille、フランス
- Jeanne de Flandre Hospital
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Paris、フランス
- Necker University Hospital - Enfants malades
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Brussels、ベルギー
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Ghent、ベルギー
- UZ Gent
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Warsaw、ポーランド
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
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Kota Bharu、マレーシア
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
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Kuala Lumpur、マレーシア
- University of Malaya Medical Centre
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Shanghai、中国
- Children's Hospital of Fudan University
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国
- Guangzhou Women And Children's Medical Center
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Taipei、台湾
- National Taiwan University Hospital
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Taipei、台湾
- Taipei Veterans General Hospital
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Seoul、韓国
- Samsung Medical Center
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Seoul、韓国
- Seoul National University Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年歳未満 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -BAの臨床診断を受けた男性または女性の患者
- カサイHPEでの年齢≤90日
- 葛西HPE後3週間以内に研究治療を開始する資格がある
主な除外基準:
- 難治性腹水患者
- 回腸切除術
- -スクリーニング時のALT≧10倍の正常上限（ULN）
- -無作為化時に、完全非経口栄養のみに依存している、または治験薬を経口摂取できない患者
- 急性上行性胆管炎（患者は急性上行性胆管炎の解消後に無作為化される場合があります）
- 総胆嚢嚢胞症
- -INR > 1.6（患者は静脈内ビタミンKで治療される場合があります;サンプルは再採取される場合があり、再サンプリング時にINRが≤1.6の場合、患者は無作為化される場合があります）
- -先天性異常、主要な心臓手術、肝臓、胆道、または消化管疾患を含むその他の状態または異常は、治験責任医師または医療モニターの意見では、患者の安全性、研究結果の完全性、または患者のコンプライアンスを損なう可能性があります学習要件あり
- 無作為化時の体重 <3.5kg
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：オデビキシバット (A4250)
104 週間、1 日 1 回経口投与するカプセル。
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Odevixibat は低分子であり、IBAT の選択的阻害剤です。
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プラセボコンパレーター：プラセボ
104 週間、1 日 1 回経口投与用のカプセル (アクティブに合わせて)。
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実験薬（odevixibat）と外観が同一のプラセボ。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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無作為化から最初の肝移植または死亡までの時間
時間枠：ベースラインから 104 週目まで
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ベースラインから 104 週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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センチネル イベントの開始時間
時間枠：ベースラインから104週まで
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センチネル イベントの開始時間
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ベースラインから104週まで
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小児末期肝疾患 (PELD) スコア > 15 までの時間
時間枠：ベースラインから104週まで
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小児末期肝疾患 (PELD) スコア > 15 までの時間
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ベースラインから104週まで
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総ビリルビン値
時間枠：ベースラインから 13、26、52、104 週まで
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試験治療の13、26、52、および104週間後の総ビリルビンレベル
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ベースラインから 13、26、52、104 週まで
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血清胆汁酸値
時間枠：ベースラインから 13、26、52、104 週まで
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試験治療の13、26、52、および104週間後の血清胆汁酸レベル
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ベースラインから 13、26、52、104 週まで
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有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) を経験した参加者の割合
時間枠：ベースラインから 104 週目まで
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AE とは、研究介入に関連しているとみなされるかどうかにかかわらず、研究介入の使用に一時的に関連する、臨床研究参加者における望ましくない医学的出来事です。
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ベースラインから 104 週目まで
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身体検査で臨床的に重大な変化が見られた参加者の割合
時間枠：ベースラインから 104 週目まで
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身体検査所見に臨床的に重大な変化が見られた参加者の割合が報告されます。
臨床的重要性は研究者によって等級付けされます。
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ベースラインから 104 週目まで
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臨床検査パラメータ（血液化学、血液学、凝固）に臨床的に重大な変化があった参加者の割合
時間枠：ベースラインから 104 週目まで
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臨床検査パラメータ（血液化学、血液学、凝固）に臨床的に重大な変化が見られた参加者の割合が報告されます。
臨床的意義は研究者によって決定されます。
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ベースラインから 104 週目まで
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腹部超音波所見に臨床的に重大な変化が見られた参加者の割合
時間枠：ベースラインから 26 週目および 104 週目まで
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腹部超音波所見に臨床的に重大な変化が見られた参加者の割合が報告されます。
臨床的意義は研究者によって決定されます。
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ベースラインから 26 週目および 104 週目まで
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肝移植を受けた患者の割合
時間枠：ベースラインから 104 週目まで
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生存していて肝移植を受けていない患者の割合
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ベースラインから 104 週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Ipsen Medical Director、Ipsen
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年7月8日
一次修了 (実際)
2026年6月22日
研究の完了 (実際)
2026年6月22日
試験登録日
最初に提出
2020年3月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年4月3日
最初の投稿 (実際)
2020年4月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月1日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- A4250-011
- 2019-003807-37 (EudraCT番号)
- 2024-512086-14-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
資格のある研究者は、患者レベルのデータと、臨床研究報告書、修正を含む研究計画書、注釈付き症例報告書、統計解析計画、データセット仕様などの関連研究文書へのアクセスを要求できます。
研究参加者のプライバシーを保護するために、患者レベルのデータは匿名化され、研究文書は編集されます。
リクエストはすべて www.vivli.org に送信してください。 独立した科学審査委員会による評価のために。
IPD 共有時間枠
該当する場合、適格な研究からのデータは、研究対象の医薬品および適応症が米国および EU で承認されてから 6 か月後、または結果を説明する一次原稿が出版に受理されてから、いずれか遅い方の時点で利用可能になります。
IPD 共有アクセス基準
イプセンの共有基準、対象となる研究、共有プロセスの詳細については、こちら (https://vivli.org/members/ourmembers/) をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。