Odevixibat 对接受过 Kasai HPE 的胆道闭锁儿童的疗效和安全性（粗体）
2026年7月1日 更新者：Albireo, an Ipsen Company
一项双盲、随机、安慰剂对照研究，以评估 Odevixibat (A4250) 在接受 Kasai 肝门肠吻合术的胆道闭锁儿童中的疗效和安全性
双盲、随机、安慰剂对照的 3 期研究旨在调查 odevixibat 与安慰剂相比对接受 Kasai 肝门肠吻合术的胆道闭锁儿童的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
这项研究将在北美、欧洲、中东和亚太地区启动多达 70 个站点。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
254
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Shanghai、中国
- Children's Hospital of Fudan University
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
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Jerusalem、以色列
- Shaare Zedek Medical Center
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Petah Tikva、以色列
- Schneider Children´s Medical Center of Israel
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Montreal、加拿大
- CHU Sainte-Justine
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Toronto、加拿大
- The Hospital for Sick Children
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Budapest、匈牙利
- Semmelweis Egyetem I.sz Gyermekgyógyászati Klinika
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Taipei、台湾
- National Taiwan University Hospital
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Taipei、台湾
- Taipei Veterans General Hospital
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Ankara、土耳其（türkiye）
- Hacettepe University Ihsan Dogramaci Childrens Hospital
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Antalya、土耳其（türkiye）
- Akdeniz University Medical Faculty
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Istanbul、土耳其（türkiye）
- Istanbul University, Istanbul Medical Faculty
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Berlin、德国
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Hamburg、德国
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf UKE
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Hanover、德国
- Hannover Medical School
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Munich、德国
- Dr von Hauner Children´s Hospital LMU
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Tübingen、德国
- University Children´s Hospital Tuebingen
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Bergamo、意大利
- Asst Papa Giovanni Xxiii
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Florence、意大利
- Meyer Children´s University Hospital
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Padova、意大利
- University Hospital Of Padova
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Palermo、意大利
- ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
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Roma、意大利
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Turin、意大利
- Regina Margherita Children´s Hospital
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Auckland、新西兰
- Starship Child Health
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Brussels、比利时
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Ghent、比利时
- UZ Gent
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Bron、法国
- Hopital Femme Mere Enfant
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Le Kremlin-Bicêtre、法国
- Bicetre Hospital
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Lille、法国
- Jeanne de Flandre Hospital
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Paris、法国
- Necker University Hospital - Enfants malades
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Warsaw、波兰
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
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Parkville、澳大利亚、3052
- Royal Children's Hospital
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Sydney、澳大利亚
- The Children´s Hospital at Westmead
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South Australia
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North Adelaide、South Australia、澳大利亚
- Women's and Children's Hospital (Women's and Children's Health Network, Incorporated.)
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California
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Los Angeles、California、美国、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Palo Alto、California、美国、94304
- Stanford Children's Health
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San Diego、California、美国、92123
- Rady Children's Hospital
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San Francisco、California、美国、94158
- UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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Delaware
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Wilmington、Delaware、美国、19803
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Miami、Florida、美国、33146
- University of Miami
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Indiana University School of Medicine
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- Johns Hopkins Children's Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- University of Michigan Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国、64108
- Children's Mercy Hospital
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St Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University in St. Louis
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New York
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New York、New York、美国、10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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New York、New York、美国、10032
- NewYork-Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
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New York、New York、美国、10016
- NYU Grossman School of Medicine
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The Bronx、New York、美国、10467
- The Children's Hospital at Montefiore
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke Central Tower
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- Cleveland Clinic
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- The Children´s Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75390
- UT Southwestern Medical Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84113
- University of Utah
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Medical College of Wisconsin
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Birmingham、英国
- Birmingham Women´s and Children´s Hospital
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Leeds、英国
- Leeds General Infirmary
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Groningen、荷兰
- University Medical Center Groningen
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Barcelona、西班牙
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Seoul、韩国
- Samsung Medical Center
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Seoul、韩国
- Seoul National University Children's Hospital
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Kota Bharu、马来西亚
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
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Kuala Lumpur、马来西亚
- University of Malaya Medical Centre
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 3年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 临床诊断为 BA 的男性或女性患者
- 在 Kasai HPE 的年龄≤90 天
- 有资格在 Kasai HPE 后 3 周内开始研究治疗
关键排除标准：
- 顽固性腹水患者
- 回肠切除手术
- 筛查时 ALT ≥ 10× 正常值上限 (ULN)
- 随机分组时仅依赖全肠外营养或不能口服研究药物的患者
- 急性上行性胆管炎（患者可在急性上行性胆管炎消退后随机分组）
- 胆总管囊肿病
- INR >1.6（患者可能接受静脉内维生素 K 治疗；样本可能会重新抽取，如果重新取样时 INR ≤1.6，患者可能会被随机分组）
- 任何其他情况或异常，包括先天性异常、重大心脏手术、肝脏、胆道或胃肠道疾病，研究者或医疗监督员认为这些疾病可能危及患者的安全、研究结果的完整性或患者的依从性有学习要求
- 随机分组时体重<3.5kg
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Odevixibat (A4250)
口服胶囊，每天一次，持续 104 周。
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Odevixibat 是一种小分子和选择性 IBAT 抑制剂。
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安慰剂比较：安慰剂
口服胶囊（配合活性物质），每天一次，持续 104 周。
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安慰剂在外观上与实验药物 (odevixibat) 相同。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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从随机分组到首次进行肝移植或死亡的时间
大体时间：从基线到第 104 周
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从基线到第 104 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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任何哨兵事件发生的时间
大体时间：从基线到第 104 周
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任何哨兵事件发生的时间
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从基线到第 104 周
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小儿终末期肝病 (PELD) 评分 >15 的时间
大体时间：从基线到第 104 周
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小儿终末期肝病 (PELD) 评分 >15 的时间
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从基线到第 104 周
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总胆红素水平
大体时间：从基线到第 13、26、52 和 104 周
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研究治疗 13、26、52 和 104 周后的总胆红素水平
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从基线到第 13、26、52 和 104 周
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血清胆汁酸水平
大体时间：从基线到第 13、26、52 和 104 周
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研究治疗 13、26、52 和 104 周后的血清胆汁酸水平
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从基线到第 13、26、52 和 104 周
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经历过不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者的百分比
大体时间：从基线到第 104 周
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AE 是临床研究参与者中发生的任何不良医疗事件，暂时与研究干预的使用相关，无论是否被认为与研究干预相关。
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从基线到第 104 周
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体检中出现临床显着变化的参与者的百分比
大体时间：从基线到第 104 周
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将报告体检结果出现临床显着变化的参与者的百分比。
临床意义将由研究者分级。
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从基线到第 104 周
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实验室参数（血液化学、血液学和凝血）出现临床显着变化的参与者百分比
大体时间：从基线到第 104 周
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将报告实验室参数（血液化学、血液学和凝血）发生临床显着变化的参与者的百分比。
临床意义将由研究者决定。
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从基线到第 104 周
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腹部超声检查结果出现临床显着变化的参与者百分比
大体时间：从基线到第 26 周和第 104 周
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将报告腹部超声检查结果出现临床显着变化的参与者的百分比。
临床意义将由研究者决定。
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从基线到第 26 周和第 104 周
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肝移植患者比例
大体时间：从基线到第 104 周
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存活且未接受肝移植的患者比例
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从基线到第 104 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Ipsen Medical Director、Ipsen
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年7月8日
初级完成 (实际的)
2026年6月22日
研究完成 (实际的)
2026年6月22日
研究注册日期
首次提交
2020年3月27日
首先提交符合 QC 标准的
2020年4月3日
首次发布 (实际的)
2020年4月7日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月1日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- A4250-011
- 2019-003807-37 (EudraCT编号)
- 2024-512086-14-00 (克蒂斯)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
合格的研究人员可以请求访问患者水平数据和相关研究文件，包括临床研究报告、带有任何修订的研究方案、带注释的病例报告表、统计分析计划和数据集规范。
患者级别的数据将被匿名化，研究文件将被编辑，以保护研究参与者的隐私。
任何请求应提交至 www.vivli.org 由独立的科学审查委员会进行评估。
IPD 共享时间框架
在适用的情况下，合格研究的数据可在所研究的药物和适应症在美国和欧盟获得批准后 6 个月内或在描述结果的主要手稿被接受发表后（以较晚者为准）获得。
IPD 共享访问标准
有关 Ipsen 共享标准、合格研究和共享流程的更多详细信息，请访问此处 (https://vivli.org/members/ourmembers/)。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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