此页面是自动翻译的,不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

Odevixibat 对接受过 Kasai HPE 的胆道闭锁儿童的疗效和安全性(粗体)

2024年4月26日 更新者:Albireo

一项双盲、随机、安慰剂对照研究,以评估 Odevixibat (A4250) 在接受 Kasai 肝门肠吻合术的胆道闭锁儿童中的疗效和安全性

双盲、随机、安慰剂对照的 3 期研究旨在调查 odevixibat 与安慰剂相比对接受 Kasai 肝门肠吻合术的胆道闭锁儿童的疗效和安全性。

研究概览

地位

招聘中

条件

详细说明

这项研究将在北美、欧洲、中东和亚太地区启动多达 70 个站点。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

245

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

      • Shanghai、中国
        • 主动,不招人
        • Children's Hospital of Fudan University
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国
        • 招聘中
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
        • 接触:
          • Jiakang Yu
      • Petah tikva、以色列
        • 招聘中
        • Schneider Children´s Medical Center of Israel
        • 接触:
          • Orith Waisbourd-Zinman, MD
      • Montréal、加拿大
        • 招聘中
        • CHU Sainte-Justine
        • 接触:
          • Fernando Alvarez, MD
      • Toronto、加拿大
        • 招聘中
        • The Hospital for Sick Children
        • 接触:
          • Vicky Ng, MD
      • Budapest、匈牙利
        • 招聘中
        • Semmelweis Egyetem I.sz Gyermekgyógyászati Klinika
        • 接触:
          • Antal Dezsöfi, MD, PhD
      • Taipei、台湾
        • 招聘中
        • National Taiwan University Hospital
        • 接触:
          • Huey-Ling Chen, PhD, MD
      • Seoul、大韩民国
        • 招聘中
        • Samsung Medical Center
        • 接触:
          • Yon Ho Choe, MD
      • Seoul、大韩民国
        • 招聘中
        • Seoul National University Children's Hospital
        • 接触:
          • Joong Kee Youn, MD
        • 首席研究员:
          • Joong Kee Youn, MD
      • Berlin、德国
        • 招聘中
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
        • 接触:
          • Philip Bufler, MD
      • Hamburg、德国
        • 招聘中
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf UKE
        • 接触:
          • Konrad Reinshagen, MD
      • Hanover、德国
        • 招聘中
        • Hannover Medical School
        • 接触:
          • Ulrich Baumann, MD
      • Tuebingen、德国
        • 招聘中
        • University Children´s Hospital Tuebingen
        • 接触:
          • Ekkehard Sturm, MD, PhD
      • Bergamo、意大利
        • 招聘中
        • ASST Papa Giovanni XXIII
        • 接触:
          • Lorenzo D'Antiga, MD
      • Florence、意大利
        • 招聘中
        • Meyer Children´s University Hospital
        • 接触:
          • Giuseppe Indolfi, MD, PhD
      • Padova、意大利
        • 招聘中
        • University Hospital of Padova
        • 接触:
          • Mara Cananzi, MD, PhD
      • Palermo、意大利
        • 招聘中
        • ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
        • 接触:
          • Silvia Riva, MD
      • Roma、意大利
        • 招聘中
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • 接触:
          • Giuseppe Maggiore, MD
      • Turin、意大利
        • 招聘中
        • Regina Margherita Children´s Hospital
        • 接触:
          • Pier Luigi Calvo, MD
      • Auckland、新西兰
        • 招聘中
        • Starship Child Health
        • 接触:
          • Helen Evans, MD
      • Gent、比利时
        • 招聘中
        • UZ Gent
        • 接触:
          • Ruth De Bruyne, MD, PhD
      • Bron、法国
        • 招聘中
        • Hopital Femme Mere Enfant
        • 接触:
          • Mathias Ruiz, MD
      • Le Kremlin-Bicêtre、法国
        • 招聘中
        • Bicetre Hospital
        • 接触:
          • Emmanuel Gonzales, MD, PhD
      • Lille、法国
        • 招聘中
        • Jeanne de Flandre Hospital
        • 接触:
          • Madeleine Aumar, MD
      • Paris、法国
        • 招聘中
        • Necker University Hospital - Enfants malades
        • 接触:
          • Florence Lacaille, MD
      • Warsaw、波兰
        • 招聘中
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
        • 接触:
          • Piotr Czubkowski, MD, PhD
      • Parkville、澳大利亚、3052
        • 招聘中
        • Royal Children's Hospital
        • 接触:
          • Winita Hardikar, PhD
      • Sydney、澳大利亚
        • 招聘中
        • The Children´s Hospital at Westmead
        • 接触:
          • Michael Stormon, MD
      • Ankara、火鸡
        • 招聘中
        • Hacettepe University Ihsan Dogramaci Childrens Hospital
        • 接触:
          • Hasan Özen, MD
      • Antalya、火鸡
        • 招聘中
        • Akdeniz University Medical Faculty
        • 接触:
          • Reha Artan, MD
      • Istanbul、火鸡
        • 招聘中
        • Istanbul University, Istanbul Medical Faculty
        • 接触:
          • Ozlem Durmaz, MD
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • 招聘中
        • Children's Hospital Los Angeles
        • 接触:
          • Rohit Kohli, MD
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • 招聘中
        • Stanford Children's Health
        • 接触:
          • Amrita Narang, MD
      • San Diego、California、美国、92123
        • 招聘中
        • Rady Children's Hospital
        • 接触:
          • Laura Bauman, MD
      • San Francisco、California、美国、94158
        • 招聘中
        • UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco
        • 接触:
          • Phillip Rosenthal, MD
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • 招聘中
        • Children's Hospital Colorado
        • 接触:
          • Shikha Sundaram, MD
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、美国、19803
        • 招聘中
        • Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
        • 接触:
          • Adebowale Adeyemi, MD
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20010
        • 终止
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33146
        • 招聘中
        • University of Miami
        • 接触:
          • Jennifer Garcia, MD
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • 招聘中
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
        • 接触:
          • Saul Karpen, MD, PhD
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • 招聘中
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
        • 接触:
          • Alyssa Kriegermeier, MD
        • 首席研究员:
          • Alyssa Kriegermeier, MD
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • 招聘中
        • Indiana University School of Medicine
        • 接触:
          • Jean Molleston, MD
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • 招聘中
        • Johns Hopkins Children's Center
        • 接触:
          • Wikrom Karnsakul, MD
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • 招聘中
        • Boston Children's Hospital
        • 接触:
          • Andrew Wehrman, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • 招聘中
        • University of Michigan Children's Hospital
        • 接触:
          • Maclovio Lopez, MD
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64108
        • 招聘中
        • Children's Mercy Hospital
        • 接触:
          • Ryan Fischer, MD
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • 招聘中
        • Washington University in St. Louis
        • 接触:
          • Janis M. Stoll, MD
    • New York
      • Bronx、New York、美国、10467
        • 招聘中
        • The Children's Hospital at Montefiore
        • 接触:
          • Pan Debra, MD
        • 首席研究员:
          • Pan Debra, MD
      • New York、New York、美国、10029
        • 招聘中
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • 接触:
          • Jaime Chu, MD
      • New York、New York、美国、10016
        • 招聘中
        • NYU Grossman School of Medicine
        • 接触:
          • Nadia Ovchinsky, MD
        • 首席研究员:
          • Nadia Ovchinsky
      • New York、New York、美国、10032
        • 招聘中
        • NewYork-Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
        • 接触:
          • Dana Goldner, MD
        • 首席研究员:
          • Dana Goldner, MD
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • 招聘中
        • Cincinnati Children's Hospital
        • 接触:
          • Michael Rogers, MD
        • 首席研究员:
          • Michael Rogers, MD
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • 招聘中
        • Cleveland Clinic
        • 接触:
          • Vera Hupertz, MD
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • 招聘中
        • Oregon Health & Science University
        • 接触:
          • Henry Lin, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 招聘中
        • The Children´s Hospital of Philadelphia
        • 接触:
          • Kathleen Loomes, MD
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • 招聘中
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • 接触:
          • James Squires, MD
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • 招聘中
        • UT Southwestern Medical Center
        • 接触:
          • Amal Aqul, MD
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84113
        • 招聘中
        • University of Utah
        • 接触:
          • Kyle Jensen, MD
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • 招聘中
        • Seattle Children's Hospital
        • 接触:
          • Evelyn Hsu, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • 终止
        • Medical College of Wisconsin
      • Birmingham、英国
        • 招聘中
        • Birmingham Women´s and Children´s Hospital
        • 接触:
          • Chayarani Kelgeri, MD
      • Leeds、英国
        • 招聘中
        • Leeds General Infirmary
        • 接触:
          • Naved Alizai
      • Groningen、荷兰
        • 招聘中
        • University Medical Center Groningen
        • 接触:
          • Hendrik Jan Verkade, MD, PhD
      • Barcelona、西班牙
        • 招聘中
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • 接触:
          • Jesús Quintero, MD, PhD
      • Kota Bharu、马来西亚
        • 招聘中
        • Hospital Raja Perempuan Zainab II
        • 接触:
          • Wan Mohd Ruzaimie Wan Mohamad Noor, MD
      • Kuala Lumpur、马来西亚
        • 招聘中
        • University of Malaya Medical Centre
        • 接触:
          • Way Seah Lee, MD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 1年 (孩子)

接受健康志愿者

描述

纳入标准:

  • 临床诊断为 BA 的男性或女性患者
  • 在 Kasai HPE 的年龄≤90 天
  • 有资格在 Kasai HPE 后 3 周内开始研究治疗

关键排除标准:

  • 顽固性腹水患者
  • 回肠切除手术
  • 筛查时 ALT ≥ 10× 正常值上限 (ULN)
  • 随机分组时仅依赖全肠外营养或不能口服研究药物的患者
  • 急性上行性胆管炎(患者可在急性上行性胆管炎消退后随机分组)
  • 胆总管囊肿病
  • INR >1.6(患者可能接受静脉内维生素 K 治疗;样本可能会重新抽取,如果重新取样时 INR ≤1.6,患者可能会被随机分组​​)
  • 任何其他情况或异常,包括先天性异常、重大心脏手术、肝脏、胆道或胃肠道疾病,研究者或医疗监督员认为这些疾病可能危及患者的安全、研究结果的完整性或患者的依从性有学习要求
  • 随机分组时体重<3.5kg

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:Odevixibat (A4250)
口服胶囊,每天一次,持续 104 周。
Odevixibat 是一种小分子和选择性 IBAT 抑制剂。
安慰剂比较:安慰剂
口服胶囊(配合活性物质),每天一次,持续 104 周。
安慰剂在外观上与实验药物 (odevixibat) 相同。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
大体时间
从随机分组到首次进行肝移植或死亡的时间
大体时间:从基线到第 104 周
从基线到第 104 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
任何哨兵事件发生的时间
大体时间:从基线到第 104 周
任何哨兵事件发生的时间
从基线到第 104 周
小儿终末期肝病 (PELD) 评分 >15 的时间
大体时间:从基线到第 104 周
小儿终末期肝病 (PELD) 评分 >15 的时间
从基线到第 104 周
总胆红素水平
大体时间:从基线到第 13、26、52 和 104 周
研究治疗 13、26、52 和 104 周后的总胆红素水平
从基线到第 13、26、52 和 104 周
血清胆汁酸水平
大体时间:从基线到第 13、26、52 和 104 周
研究治疗 13、26、52 和 104 周后的血清胆汁酸水平
从基线到第 13、26、52 和 104 周
经历过不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者的百分比
大体时间:从基线到第 104 周
AE 是临床研究参与者中发生的任何不良医疗事件,暂时与研究干预的使用相关,无论是否被认为与研究干预相关。
从基线到第 104 周
体检中出现临床显着变化的参与者的百分比
大体时间:从基线到第 104 周
将报告体检结果出现临床显着变化的参与者的百分比。 临床意义将由研究者分级。
从基线到第 104 周
实验室参数(血液化学、血液学和凝血)出现临床显着变化的参与者百分比
大体时间:从基线到第 104 周
将报告实验室参数(血液化学、血液学和凝血)发生临床显着变化的参与者的百分比。 临床意义将由研究者决定。
从基线到第 104 周
腹部超声检查结果出现临床显着变化的参与者百分比
大体时间:从基线到第 26 周和第 104 周
将报告腹部超声检查结果出现临床显着变化的参与者的百分比。 临床意义将由研究者决定。
从基线到第 26 周和第 104 周
肝移植患者比例
大体时间:从基线到第 104 周
存活且未接受肝移植的患者比例
从基线到第 104 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

调查人员

  • 研究主任:Ipsen Medical Director、Ipsen

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年7月8日

初级完成 (估计的)

2026年6月30日

研究完成 (估计的)

2026年7月31日

研究注册日期

首次提交

2020年3月27日

首先提交符合 QC 标准的

2020年4月3日

首次发布 (实际的)

2020年4月7日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月29日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月26日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他研究编号

  • A4250-011

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

是的

IPD 计划说明

合格的研究人员可以请求访问患者水平数据和相关研究文件,包括临床研究报告、带有任何修订的研究方案、带注释的病例报告表、统计分析计划和数据集规范。

患者级别的数据将被匿名化,研究文件将被编辑,以保护研究参与者的隐私。

任何请求应提交至 www.vivli.org 由独立的科学审查委员会进行评估。

IPD 共享时间框架

在适用的情况下,合格研究的数据可在所研究的药物和适应症在美国和欧盟获得批准后 6 个月内或在描述结果的主要手稿被接受发表后(以较晚者为准)获得。

IPD 共享访问标准

有关 Ipsen 共享标准、合格研究和共享流程的更多详细信息,请访问此处 (https://vivli.org/members/ourmembers/)。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

Odevixibat的临床试验

3
订阅