Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo produktu Odevixibat u dzieci z atrezją dróg żółciowych, które przeszły operację Kasai HPE (POKRYTE)

27 marca 2024 zaktualizowane przez: Albireo

Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo Odevixibat (A4250) u dzieci z atrezją dróg żółciowych, które przeszły hepatoportoenterostomię Kasai

Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie III fazy mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa odewiksybatu w porównaniu z placebo u dzieci z atrezją dróg żółciowych, które przeszły hepatoportoenterostomię Kasai.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Do tego badania zostanie zainicjowanych do 70 miejsc w Ameryce Północnej, Europie, na Bliskim Wschodzie iw regionie Azji i Pacyfiku.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

245

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Parkville, Australia, 3052
        • Rekrutacyjny
        • Royal Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Winita Hardikar, PhD
      • Sydney, Australia
        • Rekrutacyjny
        • The Children´s Hospital at Westmead
        • Kontakt:
          • Michael Stormon, MD
  • Belgia
      • Gent, Belgia
        • Rekrutacyjny
        • UZ Gent
        • Kontakt:
          • Ruth De Bruyne, MD, PhD
  • Chiny
      • Shanghai, Chiny
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Children's Hospital of Fudan University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
        • Kontakt:
          • Jiakang Yu
  • Francja
      • Bron, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Femme Mère Enfant
        • Kontakt:
          • Mathias Ruiz, MD
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Bicetre Hospital
        • Kontakt:
          • Emmanuel Gonzales, MD, PhD
      • Lille, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Jeanne de Flandre Hospital
        • Kontakt:
          • Madeleine Aumar, MD
      • Paris, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Necker University Hospital - Enfants malades
        • Kontakt:
          • Florence Lacaille, MD
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Kontakt:
          • Jesús Quintero, MD, PhD
  • Holandia
      • Groningen, Holandia
        • Rekrutacyjny
        • University Medical Center Groningen
        • Kontakt:
          • Hendrik Jan Verkade, MD, PhD
  • Indyk
      • Ankara, Indyk
        • Rekrutacyjny
        • Hacettepe University Ihsan Dogramaci Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Hasan Özen, MD
      • Antalya, Indyk
        • Rekrutacyjny
        • Akdeniz University Medical Faculty
        • Kontakt:
          • Reha Artan, MD
      • Istanbul, Indyk
        • Rekrutacyjny
        • Istanbul University, Istanbul Medical Faculty
        • Kontakt:
          • Ozlem Durmaz, MD
  • Izrael
      • Petah tikva, Izrael
        • Rekrutacyjny
        • Schneider Children´s Medical Center of Israel
        • Kontakt:
          • Orith Waisbourd-Zinman, MD
  • Kanada
      • Montréal, Kanada
        • Rekrutacyjny
        • CHU Sainte-Justine
        • Kontakt:
          • Fernando Alvarez, MD
      • Toronto, Kanada
        • Rekrutacyjny
        • The Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
          • Vicky Ng, MD
  • Malezja
      • Kota Bharu, Malezja
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Raja Perempuan Zainab II
        • Kontakt:
          • Wan Mohd Ruzaimie Wan Mohamad Noor, MD
      • Kuala Lumpur, Malezja
        • Rekrutacyjny
        • University of Malaya Medical Centre
        • Kontakt:
          • Way Seah Lee, MD
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
        • Kontakt:
          • Philip Bufler, MD
      • Hamburg, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf UKE
        • Kontakt:
          • Konrad Reinshagen, MD
      • Hanover, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • Hannover Medical School
        • Kontakt:
          • Ulrich Baumann, MD
      • Tuebingen, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • University Children´s Hospital Tuebingen
        • Kontakt:
          • Ekkehard Sturm, MD, PhD
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia
        • Rekrutacyjny
        • Starship Child Health
        • Kontakt:
          • Helen Evans, MD
  • Polska
      • Warsaw, Polska
        • Rekrutacyjny
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
        • Kontakt:
          • Piotr Czubkowski, MD, PhD
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei
        • Rekrutacyjny
        • Samsung Medical Center
        • Kontakt:
          • Yon Ho Choe, MD
      • Seoul, Republika Korei
        • Rekrutacyjny
        • Seoul National University Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Joong Kee Youn, MD
        • Główny śledczy:
          • Joong Kee Youn, MD
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
          • Rohit Kohli, MD
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Rekrutacyjny
        • Stanford Children's Health
        • Kontakt:
          • Amrita Narang, MD
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rekrutacyjny
        • Rady Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Laura Bauman, MD
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • Rekrutacyjny
        • UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco
        • Kontakt:
          • Phillip Rosenthal, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Colorado
        • Kontakt:
          • Shikha Sundaram, MD
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Rekrutacyjny
        • Nemours/Alfred I. DuPont Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Adebowale Adeyemi, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Zakończony
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33146
        • Rekrutacyjny
        • University of Miami
        • Kontakt:
          • Jennifer Garcia, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Saul Karpen, MD, PhD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Alyssa Kriegermeier, MD
        • Główny śledczy:
          • Alyssa Kriegermeier, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Rekrutacyjny
        • Indiana University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Jean Molleston, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Rekrutacyjny
        • Johns Hopkins Children's Center
        • Kontakt:
          • Wikrom Karnsakul, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Rekrutacyjny
        • Boston Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Andrew Wehrman, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Rekrutacyjny
        • University of Michigan Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Maclovio Lopez, MD
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Rekrutacyjny
        • Children's Mercy Hospital
        • Kontakt:
          • Ryan Fischer, MD
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University in St. Louis
        • Kontakt:
          • Janis M. Stoll, MD
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Rekrutacyjny
        • The Children's Hospital at Montefiore
        • Kontakt:
          • Pan Debra, MD
        • Główny śledczy:
          • Pan Debra, MD
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Rekrutacyjny
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Kontakt:
          • Jaime Chu, MD
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Rekrutacyjny
        • NYU Grossman School of Medicine
        • Kontakt:
          • Nadia Ovchinsky, MD
        • Główny śledczy:
          • Nadia Ovchinsky
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Rekrutacyjny
        • NewYork-Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Dana Goldner, MD
        • Główny śledczy:
          • Dana Goldner, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Michael Rogers, MD
        • Główny śledczy:
          • Michael Rogers, MD
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Rekrutacyjny
        • Cleveland Clinic
        • Kontakt:
          • Vera Hupertz, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Rekrutacyjny
        • Oregon Health & Science University
        • Kontakt:
          • Henry Lin, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • The Children´s Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
          • Kathleen Loomes, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Rekrutacyjny
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Kontakt:
          • James Squires, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Rekrutacyjny
        • UT Southwestern Medical Center
        • Kontakt:
          • Amal Aqul, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Rekrutacyjny
        • University of Utah
        • Kontakt:
          • Kyle Jensen, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Rekrutacyjny
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Evelyn Hsu, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Zakończony
        • Medical College of Wisconsin
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan
        • Rekrutacyjny
        • National Taiwan University Hospital
        • Kontakt:
          • Huey-Ling Chen, PhD, MD
  • Węgry
      • Budapest, Węgry
        • Rekrutacyjny
        • Semmelweis Egyetem I.sz Gyermekgyógyászati Klinika
        • Kontakt:
          • Antal Dezsöfi, MD, PhD
  • Włochy
      • Bergamo, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • ASST Papa Giovanni XXIII
        • Kontakt:
          • Lorenzo D'Antiga, MD
      • Florence, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Meyer Children´s University Hospital
        • Kontakt:
          • Giuseppe Indolfi, MD, PhD
      • Padova, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital of Padova
        • Kontakt:
          • Mara Cananzi, MD, PhD
      • Palermo, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
        • Kontakt:
          • Silvia Riva, MD
      • Roma, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Kontakt:
          • Giuseppe Maggiore, MD
      • Turin, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Regina Margherita Children´s Hospital
        • Kontakt:
          • Pier Luigi Calvo, MD
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Birmingham Women´s and Children´s Hospital
        • Kontakt:
          • Chayarani Kelgeri, MD
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Leeds General Infirmary
        • Kontakt:
          • Naved Alizai

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 1 rok (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent płci męskiej lub żeńskiej z rozpoznaniem klinicznym BA
  • Wiek w Kasai HPE ≤90 dni
  • Kwalifikuje się do rozpoczęcia leczenia w ramach badania w ciągu 3 tygodni po Kasai HPE

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Pacjenci z nieuleczalnym wodobrzuszem
  • Operacja resekcji jelita krętego
  • AlAT ≥10× górna granica normy (GGN) podczas badania przesiewowego
  • Pacjenci polegający wyłącznie na całkowitym żywieniu pozajelitowym lub niezdolni do doustnego przyjmowania badanego leku podczas randomizacji
  • Ostre wstępujące zapalenie dróg żółciowych (pacjenci mogą być randomizowani po ustąpieniu ostrego wstępującego zapalenia dróg żółciowych)
  • Choroba torbielowata choledochalna
  • INR >1,6 (pacjent może być leczony dożylnie witaminą K; próbkę można ponownie pobrać, a jeśli INR wynosi ≤1,6 przy ponownym pobraniu próbki, pacjent może zostać zrandomizowany)
  • Wszelkie inne stany lub nieprawidłowości, w tym wady wrodzone, poważna operacja kardiochirurgiczna, choroby wątroby, dróg żółciowych lub przewodu pokarmowego, które w opinii badacza lub monitora medycznego mogą zagrozić bezpieczeństwu pacjenta, integralności wyników badań lub przestrzeganiu przez pacjenta zaleceń z wymogami studiów
  • Waga <3,5 kg w momencie randomizacji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Odevixibat (A4250)
Kapsułki do podawania doustnego raz dziennie przez 104 tygodnie.
Lek: Odevixibat
Odevixibat jest małocząsteczkowym i selektywnym inhibitorem IBAT.
Komparator placebo: Placebo
Kapsułki do podawania doustnego (dopasowanie aktywne) raz dziennie przez 104 tygodnie.
Lek: Placebo
Placebo identyczne pod względem wyglądu z lekiem eksperymentalnym (odevixibat).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Czas od randomizacji do pierwszego wystąpienia przeszczepu wątroby lub śmierci
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 104. tygodnia
Od wartości początkowej do 104. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do wystąpienia jakichkolwiek zdarzeń wartowniczych
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 104
Czas do wystąpienia jakichkolwiek zdarzeń wartowniczych
Od punktu początkowego do tygodnia 104
Czas do osiągnięcia punktacji w końcowym stadium choroby wątroby u dzieci (PELD) >15
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 104
Czas do osiągnięcia punktacji w końcowym stadium choroby wątroby u dzieci (PELD) >15
Od punktu początkowego do tygodnia 104
Poziomy bilirubiny całkowitej
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodni 13, 26, 52 i 104
Poziom bilirubiny całkowitej po 13, 26, 52 i 104 tygodniach leczenia badanym lekiem
Od punktu początkowego do tygodni 13, 26, 52 i 104
Poziomy kwasów żółciowych w surowicy
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodni 13, 26, 52 i 104
Stężenie kwasu żółciowego w surowicy po 13, 26, 52 i 104 tygodniach leczenia badanym
Od punktu początkowego do tygodni 13, 26, 52 i 104
Odsetek uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 104. tygodnia
Zdarzenie niepożądane to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, czasowo związane z zastosowaniem interwencji badawczej, niezależnie od tego, czy uważa się ją za związaną z interwencją badaną, czy nie.
Od wartości początkowej do 104. tygodnia
Odsetek uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne zmiany w badaniu fizykalnym
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 104. tygodnia
Zgłoszony zostanie odsetek uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne zmiany w wynikach badania fizykalnego. Znaczenie kliniczne zostanie ocenione przez badacza.
Od wartości początkowej do 104. tygodnia
Odsetek uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne zmiany parametrów laboratoryjnych (chemia krwi, hematologia i krzepnięcie)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 104. tygodnia
Zgłoszony zostanie odsetek uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne zmiany parametrów laboratoryjnych (chemia krwi, hematologia i krzepnięcie). Znaczenie kliniczne zostanie ustalone przez badacza.
Od wartości początkowej do 104. tygodnia
Odsetek uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne zmiany w wynikach USG jamy brzusznej
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 26. i 104. tygodnia
Zgłoszony zostanie odsetek uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne zmiany w wynikach USG jamy brzusznej. Znaczenie kliniczne zostanie ustalone przez badacza.
Od wartości początkowej do 26. i 104. tygodnia
Odsetek pacjentów po przeszczepieniu wątroby
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 104. tygodnia
Odsetek pacjentów, którzy żyją i nie przeszli przeszczepu wątroby
Od wartości początkowej do 104. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Albireo

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Ipsen Medical Director, Ipsen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 lipca 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 czerwca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 lipca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 marca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 kwietnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 kwietnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • A4250-011

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania ze wszystkimi poprawkami, formularza raportu przypadku z adnotacjami, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych.

Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badania zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania.

Wszelkie prośby należy składać na stronie www.vivli.org do oceny przez niezależną naukową komisję odwoławczą.

Ramy czasowe udostępniania IPD

W stosownych przypadkach dane z kwalifikujących się badań są dostępne 6 miesięcy po zatwierdzeniu badanego leku i wskazania w USA i UE lub po przyjęciu do publikacji pierwotnego manuskryptu opisującego wyniki, w zależności od tego, co nastąpi później.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Więcej szczegółów na temat kryteriów udostępniania danych Ipsen, kwalifikujących się badań i procesu udostępniania można znaleźć tutaj (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Odevixibat

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Gambia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj