Эффективность и безопасность одевиксибата у детей с атрезией желчевыводящих путей, перенесших HPE Касаи (жирный шрифт)
1 июля 2026 г. обновлено: Albireo, an Ipsen Company
Двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование по оценке эффективности и безопасности одевиксибата (A4250) у детей с атрезией желчевыводящих путей, перенесших гепатопортоэнтеростомию по Касаи
Двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование фазы 3 по изучению эффективности и безопасности одевикибата по сравнению с плацебо у детей с атрезией желчевыводящих путей, перенесших гепатопортоэнтеростомию по Касаи.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Для этого исследования будет создано до 70 площадок в Северной Америке, Европе, на Ближнем Востоке и в Азиатско-Тихоокеанском регионе.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
254
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Parkville, Австралия, 3052
- Royal Children's Hospital
-
Sydney, Австралия
- The Children´s Hospital at Westmead
-
-
South Australia
-
North Adelaide, South Australia, Австралия
- Women's and Children's Hospital (Women's and Children's Health Network, Incorporated.)
-
-
-
-
-
Brussels, Бельгия
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
Ghent, Бельгия
- UZ Gent
-
-
-
-
-
Budapest, Венгрия
- Semmelweis Egyetem I.sz Gyermekgyógyászati Klinika
-
-
-
-
-
Berlin, Германия
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Hamburg, Германия
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf UKE
-
Hanover, Германия
- Hannover Medical School
-
Munich, Германия
- Dr von Hauner Children´s Hospital LMU
-
Tübingen, Германия
- University Children´s Hospital Tuebingen
-
-
-
-
-
Jerusalem, Израиль
- Shaare Zedek Medical Center
-
Petah Tikva, Израиль
- Schneider Children´s Medical Center of Israel
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
-
-
-
-
Bergamo, Италия
- Asst Papa Giovanni Xxiii
-
Florence, Италия
- Meyer Children´s University Hospital
-
Padova, Италия
- University Hospital Of Padova
-
Palermo, Италия
- ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
-
Roma, Италия
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Turin, Италия
- Regina Margherita Children´s Hospital
-
-
-
-
-
Montreal, Канада
- CHU Sainte-Justine
-
Toronto, Канада
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Shanghai, Китай
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Китай
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
-
-
-
-
-
Kota Bharu, Малайзия
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
-
Kuala Lumpur, Малайзия
- University of Malaya Medical Centre
-
-
-
-
-
Groningen, Нидерланды
- University Medical Center Groningen
-
-
-
-
-
Auckland, Новая Зеландия
- Starship Child Health
-
-
-
-
-
Warsaw, Польша
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Birmingham, Соединенное Королевство
- Birmingham Women´s and Children´s Hospital
-
Leeds, Соединенное Королевство
- Leeds General Infirmary
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
- Stanford Children's Health
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
- Rady Children's Hospital
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33146
- University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Johns Hopkins Children's Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
- University of Michigan Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University in St. Louis
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- NewYork-Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
- NYU Grossman School of Medicine
-
The Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
- The Children's Hospital at Montefiore
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Duke Central Tower
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- The Children´s Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Taipei, Тайвань
- National Taiwan University Hospital
-
Taipei, Тайвань
- Taipei Veterans General Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Турция (Туркие)
- Hacettepe University Ihsan Dogramaci Childrens Hospital
-
Antalya, Турция (Туркие)
- Akdeniz University Medical Faculty
-
Istanbul, Турция (Туркие)
- Istanbul University, Istanbul Medical Faculty
-
-
-
-
-
Bron, Франция
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Le Kremlin-Bicêtre, Франция
- Bicetre Hospital
-
Lille, Франция
- Jeanne de Flandre Hospital
-
Paris, Франция
- Necker University Hospital - Enfants malades
-
-
-
-
-
Seoul, Южная Корея
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Южная Корея
- Seoul National University Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 3 года (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациент мужского или женского пола с клиническим диагнозом БА
- Возраст в Kasai HPE ≤90 дней
- Право на начало исследуемого лечения в течение 3 недель после Kasai HPE
Ключевые критерии исключения:
- Пациенты с трудноизлечимым асцитом
- Хирургия резекции подвздошной кишки
- АЛТ ≥10× верхняя граница нормы (ВГН) при скрининге
- Пациенты, зависящие только от полного парентерального питания или не способные принимать исследуемые препараты перорально, при рандомизации
- Острый восходящий холангит (пациенты могут быть рандомизированы после разрешения острого восходящего холангита)
- Холедохальная кистозная болезнь
- МНО > 1,6 (пациент может получать витамин К внутривенно; образец может быть взят повторно, и если МНО ≤ 1,6 при повторном взятии образца, пациент может быть рандомизирован)
- Любые другие состояния или аномалии, включая врожденные аномалии, серьезные операции на сердце, заболевания печени, желчевыводящих путей или желудочно-кишечного тракта, которые, по мнению исследователя или медицинского наблюдателя, могут поставить под угрозу безопасность пациента, достоверность результатов исследования или соблюдение пациентом режима лечения. с требованиями к учебе
- Вес <3,5 кг при рандомизации
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Одевиксибат (A4250)
Капсулы для приема внутрь один раз в сутки в течение 104 недель.
|
Одевиксибат представляет собой небольшую молекулу и селективный ингибитор IBAT.
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Капсулы для приема внутрь (для соответствия активным веществам) один раз в сутки в течение 104 недель.
|
Плацебо по внешнему виду идентично экспериментальному препарату (одевиксибат).
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Время от рандомизации до первого случая трансплантации печени или смерти
Временное ограничение: От исходного уровня до 104-й недели
|
От исходного уровня до 104-й недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Время до наступления любых дозорных событий
Временное ограничение: От исходного уровня до 104-й недели
|
Время до наступления любых дозорных событий
|
От исходного уровня до 104-й недели
|
|
Время до достижения терминальной стадии заболевания печени у детей (PELD) >15 баллов
Временное ограничение: От исходного уровня до 104-й недели
|
Время до достижения терминальной стадии заболевания печени у детей (PELD) >15 баллов
|
От исходного уровня до 104-й недели
|
|
Общий уровень билирубина
Временное ограничение: От исходного уровня до 13, 26, 52 и 104 недель
|
Уровень общего билирубина через 13, 26, 52 и 104 недели исследуемого лечения
|
От исходного уровня до 13, 26, 52 и 104 недель
|
|
Уровни желчных кислот в сыворотке
Временное ограничение: От исходного уровня до 13, 26, 52 и 104 недель
|
Уровень желчных кислот в сыворотке через 13, 26, 52 и 104 недели исследуемого лечения
|
От исходного уровня до 13, 26, 52 и 104 недель
|
|
Процент участников, испытывающих нежелательные явления (НЯ) и серьезные нежелательные явления (СНЯ)
Временное ограничение: От исходного уровня до 104-й недели
|
НЯ – это любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования, временно связанное с использованием исследуемого вмешательства, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым вмешательством или нет.
|
От исходного уровня до 104-й недели
|
|
Процент участников с клинически значимыми изменениями при физическом осмотре
Временное ограничение: От исходного уровня до 104-й недели
|
Будет сообщен процент участников с клинически значимыми изменениями в результатах физического осмотра.
Клиническую значимость будет оценивать исследователь.
|
От исходного уровня до 104-й недели
|
|
Процент участников с клинически значимыми изменениями лабораторных показателей (химический анализ крови, гематология и коагуляция)
Временное ограничение: От исходного уровня до 104-й недели
|
Будет сообщен процент участников с клинически значимыми изменениями лабораторных показателей (химический анализ крови, гематология и коагуляция).
Клиническое значение будет определяться исследователем.
|
От исходного уровня до 104-й недели
|
|
Процент участников с клинически значимыми изменениями в результатах УЗИ брюшной полости
Временное ограничение: От исходного уровня до 26-й и 104-й недель.
|
Будет сообщен процент участников с клинически значимыми изменениями в результатах УЗИ брюшной полости.
Клиническое значение будет определяться исследователем.
|
От исходного уровня до 26-й и 104-й недель.
|
|
Доля пациентов с трансплантацией печени
Временное ограничение: От исходного уровня до 104-й недели
|
Доля пациентов, которые живы и не перенесли трансплантацию печени
|
От исходного уровня до 104-й недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Ipsen Medical Director, Ipsen
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
8 июля 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
22 июня 2026 г.
Завершение исследования (Действительный)
22 июня 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
27 марта 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
3 апреля 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
7 апреля 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
2 июля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
1 июля 2026 г.
Последняя проверка
1 июля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- A4250-011
- 2019-003807-37 (Номер EudraCT)
- 2024-512086-14-00 (Ктис)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и соответствующим документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, аннотированную форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных.
Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования.
Любые запросы следует отправлять на сайт www.vivli.org. для оценки независимой научной экспертной комиссией.
Сроки обмена IPD
Там, где это применимо, данные соответствующих исследований доступны через 6 месяцев после того, как изучаемый препарат и показание были одобрены в США и ЕС или после того, как первичная рукопись, описывающая результаты, была принята к публикации, в зависимости от того, что наступит позже.
Критерии совместного доступа к IPD
Более подробную информацию о критериях обмена информацией Ipsen, соответствующих исследованиях и процессе обмена можно найти здесь (https://vivli.org/members/ourmembers/).
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .