Effekt och säkerhet av Odevixibat hos barn med biliär atresi som har genomgått en Kasai HPE (FET)
1 juli 2026 uppdaterad av: Albireo, an Ipsen Company
En dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Odevixibat (A4250) hos barn med biliär atresi som har genomgått en Kasai-hepatoportoenterostomi
Dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, fas 3-studie för att undersöka effektiviteten och säkerheten av odevixibat jämfört med placebo hos barn med gallatresi som har genomgått en Kasai-hepatoportoenterostomi.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Upp till 70 platser kommer att initieras för denna studie i Nordamerika, Europa, Mellanöstern och Asien och Stillahavsområdet.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
254
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Parkville, Australien, 3052
- Royal Children's Hospital
-
Sydney, Australien
- The Children´s Hospital at Westmead
-
-
South Australia
-
North Adelaide, South Australia, Australien
- Women's and Children's Hospital (Women's and Children's Health Network, Incorporated.)
-
-
-
-
-
Brussels, Belgien
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
Ghent, Belgien
- UZ Gent
-
-
-
-
-
Bron, Frankrike
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike
- Bicetre Hospital
-
Lille, Frankrike
- Jeanne de Flandre Hospital
-
Paris, Frankrike
- Necker University Hospital - Enfants malades
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Stanford Children's Health
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92123
- Rady Children's Hospital
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33146
- University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- Johns Hopkins Children's Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
- University of Michigan Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University in St. Louis
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- NewYork-Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
-
New York, New York, Förenta staterna, 10016
- NYU Grossman School of Medicine
-
The Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
- The Children's Hospital at Montefiore
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Duke Central Tower
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- The Children´s Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel
- Shaare Zedek Medical Center
-
Petah Tikva, Israel
- Schneider Children´s Medical Center of Israel
-
-
-
-
-
Bergamo, Italien
- Asst Papa Giovanni Xxiii
-
Florence, Italien
- Meyer Children´s University Hospital
-
Padova, Italien
- University Hospital Of Padova
-
Palermo, Italien
- ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
-
Roma, Italien
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Turin, Italien
- Regina Margherita Children´s Hospital
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada
- CHU Sainte-Justine
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Shanghai, Kina
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
-
-
-
-
-
Kota Bharu, Malaysia
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
-
Kuala Lumpur, Malaysia
- University of Malaya Medical Centre
-
-
-
-
-
Groningen, Nederländerna
- University Medical Center Groningen
-
-
-
-
-
Auckland, Nya Zeeland
- Starship Child Health
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien
- Birmingham Women´s and Children´s Hospital
-
Leeds, Storbritannien
- Leeds General Infirmary
-
-
-
-
-
Seoul, Sydkorea
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Sydkorea
- Seoul National University Children's Hospital
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan
- National Taiwan University Hospital
-
Taipei, Taiwan
- Taipei Veterans General Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Turkiet (Türkiye)
- Hacettepe University Ihsan Dogramaci Childrens Hospital
-
Antalya, Turkiet (Türkiye)
- Akdeniz University Medical Faculty
-
Istanbul, Turkiet (Türkiye)
- Istanbul University, Istanbul Medical Faculty
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Hamburg, Tyskland
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf UKE
-
Hanover, Tyskland
- Hannover Medical School
-
Munich, Tyskland
- Dr von Hauner Children´s Hospital LMU
-
Tübingen, Tyskland
- University Children´s Hospital Tuebingen
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern
- Semmelweis Egyetem I.sz Gyermekgyógyászati Klinika
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Inte äldre än 3 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- En manlig eller kvinnlig patient med en klinisk diagnos av BA
- Ålder vid Kasai HPE ≤90 dagar
- Kvalificerad att påbörja studiebehandling inom 3 veckor efter Kasai HPE
Viktiga uteslutningskriterier:
- Patienter med svårbehandlad ascites
- Ilealresektionskirurgi
- ALT ≥10× övre normalgräns (ULN) vid screening
- Patienter som endast är beroende av total parenteral näring, eller inte kan ta studiemedicin oralt, vid randomisering
- Akut ascendens kolangit (patienter kan randomiseras efter upplösning av akut stigande kolangit)
- Choledochal cystisk sjukdom
- INR >1,6 (patienten kan behandlas med vitamin K intravenöst; provet kan tas om och om INR är ≤1,6 vid ny provtagning kan patienten randomiseras)
- Alla andra tillstånd eller abnormiteter, inklusive medfödda abnormiteter, större hjärtkirurgi, lever-, gall- eller gastrointestinala sjukdomar som, enligt utredarens eller medicinska övervakarens åsikt, kan äventyra patientens säkerhet, studieresultatens integritet eller patientens följsamhet med studiekrav
- Vikt <3,5 kg vid randomisering
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Odevixibat (A4250)
Kapslar för oral administrering en gång dagligen i 104 veckor.
|
Odevixibat är en liten molekyl och selektiv hämmare av IBAT.
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Kapslar för oral administrering (för att matcha aktiv) en gång dagligen i 104 veckor.
|
Placebo identisk till utseendet med experimentellt läkemedel (odevixibat).
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Tid från randomisering till första förekomsten av levertransplantation eller död
Tidsram: Från baslinjen till vecka 104
|
Från baslinjen till vecka 104
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Dags för att eventuella sentinelhändelser börjar
Tidsram: Från baslinjen till vecka 104
|
Dags för att eventuella sentinelhändelser börjar
|
Från baslinjen till vecka 104
|
|
Tid till pediatrisk slutstadium leversjukdom (PELD) poäng >15
Tidsram: Från baslinjen till vecka 104
|
Tid till pediatrisk slutstadium leversjukdom (PELD) poäng >15
|
Från baslinjen till vecka 104
|
|
Totala bilirubinnivåer
Tidsram: Från baslinjen till vecka 13, 26, 52 och 104
|
Total bilirubinnivå efter 13, 26, 52 och 104 veckors studiebehandling
|
Från baslinjen till vecka 13, 26, 52 och 104
|
|
Serum gallsyranivåer
Tidsram: Från baslinjen till vecka 13, 26, 52 och 104
|
Serum gallsyranivå efter 13, 26, 52 och 104 veckors studiebehandling
|
Från baslinjen till vecka 13, 26, 52 och 104
|
|
Andel deltagare som upplever biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från baslinjen till vecka 104
|
En AE är alla ogynnsamma medicinska händelser hos en klinisk studiedeltagare, temporärt förknippad med användningen av studieintervention, oavsett om den anses relaterad till studieinterventionen eller inte.
|
Från baslinjen till vecka 104
|
|
Andel deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i fysisk undersökning
Tidsram: Från baslinjen till vecka 104
|
Andel deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i fysiska undersökningsfynd kommer att rapporteras.
Den kliniska betydelsen kommer att bedömas av utredaren.
|
Från baslinjen till vecka 104
|
|
Andel deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i laboratorieparametrar (blodkemi, hematologi och koagulation)
Tidsram: Från baslinjen till vecka 104
|
Andel deltagare med kliniskt signifikant förändring i laboratorieparametrar (blodkemi, hematologi och koagulation) kommer att rapporteras.
Den kliniska betydelsen avgörs av utredaren.
|
Från baslinjen till vecka 104
|
|
Andel deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i abdominalt ultraljudsfynd
Tidsram: Från baslinjen till vecka 26 och vecka 104
|
Andel deltagare med kliniskt signifikant förändring i abdominalt ultraljud kommer att rapporteras.
Den kliniska betydelsen avgörs av utredaren.
|
Från baslinjen till vecka 26 och vecka 104
|
|
Andel patienter med levertransplantation
Tidsram: Från baslinjen till vecka 104
|
Andel patienter som lever och inte har genomgått en levertransplantation
|
Från baslinjen till vecka 104
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Ipsen Medical Director, Ipsen
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
8 juli 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
22 juni 2026
Avslutad studie (Faktisk)
22 juni 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
27 mars 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
3 april 2020
Första postat (Faktisk)
7 april 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
2 juli 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
1 juli 2026
Senast verifierad
1 juli 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- A4250-011
- 2019-003807-37 (EudraCT-nummer)
- 2024-512086-14-00 (Ctis)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Kvalificerade forskare kan begära tillgång till data på patientnivå och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokoll med eventuella ändringar, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer.
Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda studiedeltagarnas integritet.
Alla förfrågningar ska skickas till www.vivli.org för bedömning av en oberoende vetenskaplig granskningsnämnd.
Tidsram för IPD-delning
I tillämpliga fall finns data från kvalificerade studier tillgängliga 6 månader efter att det studerade läkemedlet och indikationen har godkänts i USA och EU eller efter att det primära manuskriptet som beskriver resultaten har godkänts för publicering, beroende på vilket som inträffar senare.
Kriterier för IPD Sharing Access
Ytterligare information om Ipsens delningskriterier, kvalificerade studier och process för delning finns här (https://vivli.org/members/ourmembers/).
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .