Efficacia e sicurezza di Odevixibat nei bambini con atresia biliare sottoposti a Kasai HPE (BOLD)
27 maggio 2026 aggiornato da: Albireo, an Ipsen Company
Uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di Odevixibat (A4250) nei bambini con atresia biliare sottoposti a epatoportoenterostomia Kasai
Studio di fase 3 in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di odevixibat rispetto al placebo nei bambini con atresia biliare sottoposti a epatoportoenterostomia Kasai.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Verranno avviati fino a 70 siti per questo studio in Nord America, Europa, Medio Oriente e Asia Pacifico.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
254
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Parkville, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital
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Sydney, Australia
- The Children´s Hospital at Westmead
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South Australia
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North Adelaide, South Australia, Australia
- Women's and Children's Hospital (Women's and Children's Health Network, Incorporated.)
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Brussels, Belgio
- Cliniques Universitaires Saint-luc
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Ghent, Belgio
- UZ Gent
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Montreal, Canada
- CHU Sainte-Justine
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Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
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Shanghai, Cina
- Children's Hospital of Fudan University
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Cina
- Guangzhou Women And Children's Medical Center
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Seoul, Corea del Sud
- Samsung Medical Center
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Seoul, Corea del Sud
- Seoul National University Children's Hospital
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Bron, Francia
- Hôpital Femme Mère Enfant
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Le Kremlin-Bicêtre, Francia
- Bicetre Hospital
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Lille, Francia
- Jeanne de Flandre Hospital
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Paris, Francia
- Necker University Hospital - Enfants malades
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Berlin, Germania
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Hamburg, Germania
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf UKE
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Hanover, Germania
- Hannover Medical School
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Munich, Germania
- Dr von Hauner Children´s Hospital LMU
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Tübingen, Germania
- University Children´s Hospital Tuebingen
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Jerusalem, Israele
- Shaare Zedek Medical Center
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Petah Tikva, Israele
- Schneider Children´s Medical Center of Israel
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Bergamo, Italia
- Asst Papa Giovanni XXIII
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Florence, Italia
- Meyer Children´s University Hospital
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Padova, Italia
- University Hospital of Padova
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Palermo, Italia
- ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
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Roma, Italia
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Turin, Italia
- Regina Margherita Children´s Hospital
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Kota Bharu, Malaysia
- Hospital Raja Perempuan Zainab Ii
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Kuala Lumpur, Malaysia
- University of Malaya Medical Centre
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Auckland, Nuova Zelanda
- Starship Child Health
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Groningen, Olanda
- University Medical Center Groningen
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Warsaw, Polonia
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
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Birmingham, Regno Unito
- Birmingham Women´s and Children´s Hospital
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Leeds, Regno Unito
- Leeds General Infirmary
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Barcelona, Spagna
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
- Stanford Children's Health
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San Diego, California, Stati Uniti, 92123
- Rady Children's Hospital
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Delaware
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Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
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-
District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33146
- University of Miami
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
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-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Indiana University School of Medicine
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- Johns Hopkins Children's Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- University of Michigan Children's Hospital
-
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Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington University in St. Louis
-
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New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10029
- ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
-
New York, New York, Stati Uniti, 10032
- NewYork-Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
-
New York, New York, Stati Uniti, 10016
- NYU Grossman School of Medicine
-
The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
- The Children's Hospital at Montefiore
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Duke Central Tower
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- The Children´s Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
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Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Seattle Children's Hospital
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-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Taipei, Taiwan
- National Taiwan University Hospital
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Taipei, Taiwan
- Taipei Veterans General Hospital
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Ankara, Turchia (Türkiye)
- Hacettepe University Ihsan Dogramaci Childrens Hospital
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Antalya, Turchia (Türkiye)
- Akdeniz University Medical Faculty
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Istanbul, Turchia (Türkiye)
- Istanbul University, Istanbul Medical Faculty
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Budapest, Ungheria
- Semmelweis Egyetem I.sz Gyermekgyógyászati Klinika
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 3 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Un paziente maschio o femmina con una diagnosi clinica di BA
- Età al Kasai HPE ≤90 giorni
- Idoneo a iniziare il trattamento in studio entro 3 settimane dopo Kasai HPE
Criteri chiave di esclusione:
- Pazienti con ascite intrattabile
- Chirurgia della resezione ileale
- ALT ≥10 × limite superiore della norma (ULN) allo screening
- Pazienti che dipendono solo dalla nutrizione parenterale totale o non sono in grado di assumere il farmaco in studio per via orale, alla randomizzazione
- Colangite ascendente acuta (i pazienti possono essere randomizzati dopo la risoluzione della colangite ascendente acuta)
- Malattia cistica del coledoco
- INR >1,6 (il paziente può essere trattato con vitamina K per via endovenosa; il campione può essere prelevato nuovamente e se l'INR è ≤1,6 al ricampionamento il paziente può essere randomizzato)
- Qualsiasi altra condizione o anomalia, comprese anomalie congenite, interventi cardiaci importanti, malattie epatiche, biliari o gastrointestinali che, secondo l'opinione dello sperimentatore o del supervisore medico, possono compromettere la sicurezza del paziente, l'integrità dei risultati dello studio o la compliance del paziente con requisiti di studio
- Peso <3,5 kg alla randomizzazione
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Odevixibat (A4250)
Capsule per somministrazione orale una volta al giorno per 104 settimane.
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Odevixibat è una piccola molecola e un inibitore selettivo dell'IBAT.
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Comparatore placebo: Placebo
Capsule per somministrazione orale (per abbinare attivo) una volta al giorno per 104 settimane.
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Placebo identico nell'aspetto al farmaco sperimentale (odevixibat).
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Tempo dalla randomizzazione al primo trapianto di fegato o alla morte
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 104
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Dal basale alla settimana 104
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tempo di insorgenza di eventuali eventi sentinella
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 104
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Tempo di insorgenza di eventuali eventi sentinella
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Dal basale alla settimana 104
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Tempo al punteggio PELD (pediatria allo stadio terminale della malattia epatica) > 15
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 104
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Tempo al punteggio PELD (pediatria allo stadio terminale della malattia epatica) > 15
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Dal basale alla settimana 104
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Livelli di bilirubina totale
Lasso di tempo: Dal basale alle settimane 13, 26, 52 e 104
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Livello di bilirubina totale dopo 13, 26, 52 e 104 settimane di trattamento in studio
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Dal basale alle settimane 13, 26, 52 e 104
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Livelli sierici di acidi biliari
Lasso di tempo: Dal basale alle settimane 13, 26, 52 e 104
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Livello sierico di acidi biliari dopo 13, 26, 52 e 104 settimane di trattamento in studio
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Dal basale alle settimane 13, 26, 52 e 104
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Percentuale di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 104
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Un EA è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante allo studio clinico, temporaneamente associato all'uso dell'intervento dello studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato all'intervento dello studio.
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Dal basale alla settimana 104
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Percentuale di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi all'esame obiettivo
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 104
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Verrà riportata la percentuale di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei risultati dell'esame fisico.
Il significato clinico sarà valutato dallo sperimentatore.
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Dal basale alla settimana 104
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Percentuale di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei parametri di laboratorio (analisi del sangue, ematologia e coagulazione)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 104
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Verrà riportata la percentuale di partecipanti con cambiamento clinicamente significativo nei parametri di laboratorio (chimica del sangue, ematologia e coagulazione).
Il significato clinico sarà deciso dallo sperimentatore.
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Dal basale alla settimana 104
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Percentuale di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei risultati dell'ecografia addominale
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26 e alla settimana 104
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Verrà riportata la percentuale di partecipanti con cambiamento clinicamente significativo nei risultati dell'ecografia addominale.
Il significato clinico sarà deciso dallo sperimentatore.
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Dal basale alla settimana 26 e alla settimana 104
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Proporzione di pazienti con trapianto di fegato
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 104
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Proporzione di pazienti vivi e non sottoposti a trapianto di fegato
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Dal basale alla settimana 104
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Ipsen Medical Director, Ipsen
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
8 luglio 2020
Completamento primario (Stimato)
22 giugno 2026
Completamento dello studio (Stimato)
22 giugno 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
27 marzo 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
3 aprile 2020
Primo Inserito (Effettivo)
7 aprile 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
28 maggio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
27 maggio 2026
Ultimo verificato
1 maggio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- A4250-011
- 2019-003807-37 (Numero EudraCT)
- 2024-512086-14-00 (Ctis)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello del paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo del rapporto del caso con annotazioni, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati.
I dati a livello del paziente verranno resi anonimi e i documenti dello studio verranno oscurati per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio.
Eventuali richieste devono essere inviate a www.vivli.org per la valutazione da parte di un comitato di revisione scientifica indipendente.
Periodo di condivisione IPD
Ove applicabile, i dati degli studi ammissibili sono disponibili 6 mesi dopo che il medicinale studiato e l'indicazione sono stati approvati negli Stati Uniti e nell'UE o dopo che il manoscritto primario che descrive i risultati è stato accettato per la pubblicazione, a seconda di quale evento si verifica successivamente.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione di Ipsen, sugli studi ammissibili e sul processo di condivisione sono disponibili qui (https://vivli.org/members/ourmembers/).
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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Prove cliniche su Odevixibat
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AlbireoApprovato per il marketingColestasi intraepatica familiare progressivaStati Uniti
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Albireo, an Ipsen CompanyCompletatoColestasi intraepatica familiare progressivaStati Uniti, Spagna, Olanda, Regno Unito, Canada, Italia, Francia, Germania, Australia, Belgio, Israele, Polonia, Arabia Saudita, Svezia, Turchia (Türkiye)
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Albireo, an Ipsen CompanyReclutamentoSindrome di AlagilleStati Uniti, Malaysia, Francia, Regno Unito, Taiwan, Germania, Italia, Polonia, Turchia (Türkiye), Olanda, Belgio, Australia, Israele
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AlbireoCompletatoPFIC1 | PFIC2Stati Uniti, Spagna, Olanda, Regno Unito, Canada, Belgio, Italia, Arabia Saudita, Francia, Germania, Australia, Israele, Svezia, Polonia, Turchia (Türkiye)
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AlbireoCompletatoSindrome di AlagilleStati Uniti, Regno Unito, Francia, Germania, Canada, Olanda, Italia, Malaysia, Belgio, Israele, Nuova Zelanda, Polonia, Tacchino
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Albireo, an Ipsen CompanyIscrizione su invitoAtresia biliareSpagna, Stati Uniti, Olanda, Malaysia, Canada, Germania, Italia, Cina, Francia, Australia, Polonia, Nuova Zelanda, Corea del Sud, Turchia (Türkiye)