Az Odevixibat hatékonysága és biztonságossága Kasai HPE-n átesett, biliaris atresiás gyermekeknél (BOLD)
2026. július 1. frissítette: Albireo, an Ipsen Company
Kettős-vak, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálat az Odevixibat (A4250) hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére biliaris atresiában szenvedő gyermekeknél, akik Kasai hepatoportoenterostomián estek át
Kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos, 3. fázisú vizsgálat az odevixibat hatásosságának és biztonságosságának vizsgálatára a placebóhoz képest olyan epeúti atresiában szenvedő gyermekeknél, akik Kasai hepatoportoenterostomián estek át.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
A tanulmányhoz legfeljebb 70 helyszínt kezdeményeznek Észak-Amerikában, Európában, a Közel-Keleten és Ázsia-csendes-óceáni térségben.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
254
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Parkville, Ausztrália, 3052
- Royal Children's Hospital
-
Sydney, Ausztrália
- The Children´s Hospital at Westmead
-
-
South Australia
-
North Adelaide, South Australia, Ausztrália
- Women's and Children's Hospital (Women's and Children's Health Network, Incorporated.)
-
-
-
-
-
Brussels, Belgium
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
Ghent, Belgium
- UZ Gent
-
-
-
-
-
Seoul, Dél -Korea
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Dél -Korea
- Seoul National University Children's Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Egyesült Királyság
- Birmingham Women´s and Children´s Hospital
-
Leeds, Egyesült Királyság
- Leeds General Infirmary
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
- Stanford Children's Health
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
- Rady Children's Hospital
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33146
- University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
- Johns Hopkins Children's Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
- University of Michigan Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University in St. Louis
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- NewYork-Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10016
- NYU Grossman School of Medicine
-
The Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
- The Children's Hospital at Montefiore
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Duke Central Tower
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- The Children´s Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Bron, Franciaország
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Le Kremlin-Bicêtre, Franciaország
- Bicetre Hospital
-
Lille, Franciaország
- Jeanne de Flandre Hospital
-
Paris, Franciaország
- Necker University Hospital - Enfants malades
-
-
-
-
-
Groningen, Hollandia
- University Medical Center Groningen
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael
- Shaare Zedek Medical Center
-
Petah Tikva, Izrael
- Schneider Children´s Medical Center of Israel
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada
- CHU Sainte-Justine
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Shanghai, Kína
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kína
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
-
-
-
-
-
Warsaw, Lengyelország
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország
- Semmelweis Egyetem I.sz Gyermekgyógyászati Klinika
-
-
-
-
-
Kota Bharu, Malaysia
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
-
Kuala Lumpur, Malaysia
- University of Malaya Medical Centre
-
-
-
-
-
Berlin, Németország
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Hamburg, Németország
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf UKE
-
Hanover, Németország
- Hannover Medical School
-
Munich, Németország
- Dr von Hauner Children´s Hospital LMU
-
Tübingen, Németország
- University Children´s Hospital Tuebingen
-
-
-
-
-
Bergamo, Olaszország
- Asst Papa Giovanni Xxiii
-
Florence, Olaszország
- Meyer Children´s University Hospital
-
Padova, Olaszország
- University Hospital Of Padova
-
Palermo, Olaszország
- ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
-
Roma, Olaszország
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Turin, Olaszország
- Regina Margherita Children´s Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
-
-
-
-
Taipei, Tajvan
- National Taiwan University Hospital
-
Taipei, Tajvan
- Taipei Veterans General Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Törökország (Türkiye)
- Hacettepe University Ihsan Dogramaci Childrens Hospital
-
Antalya, Törökország (Türkiye)
- Akdeniz University Medical Faculty
-
Istanbul, Törökország (Türkiye)
- Istanbul University, Istanbul Medical Faculty
-
-
-
-
-
Auckland, Új Zéland
- Starship Child Health
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 3 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi vagy nőbeteg, akinek klinikai diagnózisa BA
- Életkor a Kasai HPE-nél ≤90 nap
- Jogosult a vizsgálati kezelés megkezdésére a Kasai HPE utáni 3 héten belül
Főbb kizárási kritériumok:
- Kezelhetetlen ascitesben szenvedő betegek
- Csípbél reszekciós műtét
- ALT ≥10-szerese a normál érték felső határának (ULN) a szűréskor
- A betegek csak a teljes parenterális táplálkozásra támaszkodnak, vagy nem képesek orálisan bevenni a vizsgálati gyógyszert, randomizálás során
- Akut ascendens cholangitis (a betegeket az akut ascendens cholangitis megszűnése után randomizálni lehet)
- Choledochal cisztás betegség
- INR > 1,6 (a beteg intravénásan K-vitaminnal kezelhető; a minta újra vehető, és ha az INR ≤1,6 az újramintavételkor, a beteg véletlenszerűen besorolható)
- Bármilyen egyéb állapot vagy rendellenesség, beleértve a veleszületett rendellenességeket, súlyos szívműtétet, máj-, epe- vagy GI-betegséget, amely a vizsgáló vagy az orvosi monitor véleménye szerint veszélyeztetheti a beteg biztonságát, a vizsgálati eredmények integritását vagy a beteg együttműködését. tanulmányi követelményekkel
- Súly <3,5 kg véletlenszerű besoroláskor
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Odevixibat (A4250)
Kapszula szájon át történő alkalmazásra naponta egyszer 104 héten keresztül.
|
Az odevixibat egy kis molekulájú és szelektív IBAT inhibitor.
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Kapszula szájon át történő beadásra (az aktív hatásnak megfelelően) naponta egyszer 104 héten keresztül.
|
A placebo megjelenésében megegyezik a kísérleti gyógyszerrel (odevixibat).
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A randomizálástól a májtranszplantáció első előfordulásáig vagy haláláig eltelt idő
Időkeret: Az alaphelyzettől a 104. hétig
|
Az alaphelyzettől a 104. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Bármely őrszem esemény kezdetének ideje
Időkeret: Az alaphelyzettől a 104. hétig
|
Bármely őrszem esemény kezdetének ideje
|
Az alaphelyzettől a 104. hétig
|
|
A gyermekkori végstádiumú májbetegség (PELD) pontszám >15
Időkeret: Az alaphelyzettől a 104. hétig
|
A gyermekkori végstádiumú májbetegség (PELD) pontszám >15
|
Az alaphelyzettől a 104. hétig
|
|
Teljes bilirubin szint
Időkeret: Az alaphelyzettől a 13., 26., 52. és 104. hétig
|
Teljes bilirubinszint 13, 26, 52 és 104 hetes vizsgálati kezelés után
|
Az alaphelyzettől a 13., 26., 52. és 104. hétig
|
|
A szérum epesav szintje
Időkeret: Az alaphelyzettől a 13., 26., 52. és 104. hétig
|
A szérum epesav szintje 13, 26, 52 és 104 hetes vizsgálati kezelés után
|
Az alaphelyzettől a 13., 26., 52. és 104. hétig
|
|
A nemkívánatos eseményeket (AE) és súlyos nemkívánatos eseményeket (SAE) tapasztaló résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Az alaphelyzettől a 104. hétig
|
Az AE bármely nemkívánatos orvosi esemény egy klinikai vizsgálatban résztvevőben, amely időlegesen kapcsolódik a vizsgálati beavatkozás alkalmazásához, függetlenül attól, hogy a vizsgálati beavatkozáshoz kapcsolódónak tekintik-e vagy sem.
|
Az alaphelyzettől a 104. hétig
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél klinikailag jelentős változások következtek be a fizikális vizsgálat során
Időkeret: Az alaphelyzettől a 104. hétig
|
Jelenteni kell azoknak a résztvevőknek a százalékos arányát, akiknél klinikailag jelentős változások következtek be a fizikális vizsgálat eredményeiben.
A klinikai jelentőségét a vizsgáló osztályozza.
|
Az alaphelyzettől a 104. hétig
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél klinikailag jelentős változások történtek a laboratóriumi paraméterekben (vérkémia, hematológia és koaguláció)
Időkeret: Az alaphelyzettől a 104. hétig
|
A laboratóriumi paraméterekben (vérkémia, hematológia és koaguláció) klinikailag jelentős változást mutató résztvevők százalékos arányát jelenteni kell.
A klinikai jelentőségről a vizsgáló dönt.
|
Az alaphelyzettől a 104. hétig
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél klinikailag jelentős változások következtek be a hasi ultrahang leleteiben
Időkeret: Az alaphelyzettől a 26. és a 104. hétig
|
Azon résztvevők százalékos arányát jelentik, akiknél klinikailag jelentős változás következett be a hasi ultrahang leleteiben.
A klinikai jelentőségről a vizsgáló dönt.
|
Az alaphelyzettől a 26. és a 104. hétig
|
|
Májátültetett betegek aránya
Időkeret: Az alaphelyzettől a 104. hétig
|
Azon betegek aránya, akik életben vannak, és nem estek át májátültetésen
|
Az alaphelyzettől a 104. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Ipsen Medical Director, Ipsen
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. július 8.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2026. június 22.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2026. június 22.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. március 27.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. április 3.
Első közzététel (Tényleges)
2020. április 7.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. július 2.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. július 1.
Utolsó ellenőrzés
2026. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- A4250-011
- 2019-003807-37 (EudraCT szám)
- 2024-512086-14-00 (Ctis)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, a megjegyzésekkel ellátott esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit.
A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a vizsgálatban résztvevők magánéletének védelme érdekében.
Bármilyen kérést a www.vivli.org címre kell benyújtani független tudományos bíráló bizottság általi értékelésre.
IPD megosztási időkeret
Adott esetben a támogatható vizsgálatokból származó adatok 6 hónappal azután állnak rendelkezésre, hogy a vizsgált gyógyszert és javallatot jóváhagyták az Egyesült Államokban és az EU-ban, vagy miután az eredményeket leíró elsődleges kéziratot publikálásra elfogadták, attól függően, hogy melyik következik be.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Az Ipsen megosztási kritériumairól, a támogatható tanulmányokról és a megosztás folyamatáról további részletek itt érhetők el (https://vivli.org/members/ourmembers/).
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .