Werkzaamheid en veiligheid van Odevixibat bij kinderen met galgangatresie die een Kasai HPE hebben ondergaan (BOLD)
1 juli 2026 bijgewerkt door: Albireo, an Ipsen Company
Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van Odevixibat (A4250) te evalueren bij kinderen met galgangatresie die een Kasai Hepatoportoenterostomie hebben ondergaan
Dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, fase 3-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van odevixibat te onderzoeken in vergelijking met placebo bij kinderen met galgangatresie die een Kasai hepatoportoenterostomie hebben ondergaan.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Voor deze studie zullen maximaal 70 locaties worden geïnitieerd in Noord-Amerika, Europa, het Midden-Oosten en Azië-Pacific.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
254
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Parkville, Australië, 3052
- Royal Children's Hospital
-
Sydney, Australië
- The Children´s Hospital at Westmead
-
-
South Australia
-
North Adelaide, South Australia, Australië
- Women's and Children's Hospital (Women's and Children's Health Network, Incorporated.)
-
-
-
-
-
Brussels, België
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
Ghent, België
- UZ Gent
-
-
-
-
-
Montreal, Canada
- CHU Sainte-Justine
-
Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Shanghai, China
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, China
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Hamburg, Duitsland
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf UKE
-
Hanover, Duitsland
- Hannover Medical School
-
Munich, Duitsland
- Dr von Hauner Children´s Hospital LMU
-
Tübingen, Duitsland
- University Children´s Hospital Tuebingen
-
-
-
-
-
Bron, Frankrijk
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk
- Bicetre Hospital
-
Lille, Frankrijk
- Jeanne de Flandre Hospital
-
Paris, Frankrijk
- Necker University Hospital - Enfants malades
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije
- Semmelweis Egyetem I.sz Gyermekgyógyászati Klinika
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israël
- Shaare Zedek Medical Center
-
Petah Tikva, Israël
- Schneider Children´s Medical Center of Israel
-
-
-
-
-
Bergamo, Italië
- ASST Papa Giovanni XXIII
-
Florence, Italië
- Meyer Children´s University Hospital
-
Padova, Italië
- University Hospital Of Padova
-
Palermo, Italië
- ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
-
Roma, Italië
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Turin, Italië
- Regina Margherita Children´s Hospital
-
-
-
-
-
Kota Bharu, Maleisië
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
-
Kuala Lumpur, Maleisië
- University of Malaya Medical Centre
-
-
-
-
-
Groningen, Nederland
- University Medical Center Groningen
-
-
-
-
-
Auckland, Nieuw-Zeeland
- Starship Child Health
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan
- National Taiwan University Hospital
-
Taipei, Taiwan
- Taipei Veterans General Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Turkije (Türkiye)
- Hacettepe University Ihsan Dogramaci Childrens Hospital
-
Antalya, Turkije (Türkiye)
- Akdeniz University Medical Faculty
-
Istanbul, Turkije (Türkiye)
- Istanbul University, Istanbul Medical Faculty
-
-
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk
- Birmingham Women´s and Children´s Hospital
-
Leeds, Verenigd Koninkrijk
- Leeds General Infirmary
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
- Stanford Children's Health
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
- Rady Children's Hospital
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33146
- University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- Johns Hopkins Children's Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
- University of Michigan Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University in St. Louis
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- NewYork-Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10016
- NYU Grossman School of Medicine
-
The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
- The Children's Hospital at Montefiore
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Duke Central Tower
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- The Children´s Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Seoul, Zuid -Korea
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Zuid -Korea
- Seoul National University Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Niet ouder dan 3 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Een mannelijke of vrouwelijke patiënt met een klinische diagnose van BA
- Leeftijd bij Kasai HPE ≤90 dagen
- Komt in aanmerking om de studiebehandeling te starten binnen 3 weken na Kasai HPE
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Patiënten met hardnekkige ascites
- Ileale resectie-operatie
- ALAT ≥10× bovengrens van normaal (ULN) bij screening
- Patiënten die alleen afhankelijk zijn van totale parenterale voeding, of niet in staat zijn om studiemedicatie oraal in te nemen, bij randomisatie
- Acute oplopende cholangitis (patiënten kunnen worden gerandomiseerd na het verdwijnen van acute oplopende cholangitis)
- Choledochale cystische ziekte
- INR >1,6 (de patiënt kan intraveneus worden behandeld met vitamine K; monster kan opnieuw worden afgenomen en als INR ≤1,6 is bij herbemonstering kan de patiënt worden gerandomiseerd)
- Alle andere aandoeningen of afwijkingen, waaronder aangeboren afwijkingen, grote hartchirurgie, lever-, gal- of maagdarmaandoeningen die, naar de mening van de onderzoeker of medische monitor, de veiligheid van de patiënt, de integriteit van de onderzoeksresultaten of de therapietrouw van de patiënt in gevaar kunnen brengen met studiewensen
- Gewicht <3,5 kg bij randomisatie
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Odevixibat (A4250)
Capsules voor orale toediening eenmaal daags gedurende 104 weken.
|
Odevixibat is een klein molecuul en een selectieve remmer van IBAT.
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Capsules voor orale toediening (om de werkzame stof te evenaren) eenmaal daags gedurende 104 weken.
|
Placebo lijkt qua uiterlijk op experimenteel geneesmiddel (odevixibat).
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Tijd vanaf randomisatie tot het eerste optreden van een levertransplantatie of overlijden
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 104
|
Vanaf baseline tot week 104
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tijd tot aanvang van eventuele schildwachtgebeurtenissen
Tijdsspanne: Van baseline tot week 104
|
Tijd tot aanvang van eventuele schildwachtgebeurtenissen
|
Van baseline tot week 104
|
|
Tijd tot pediatrische terminale leverziekte (PELD)-score >15
Tijdsspanne: Van baseline tot week 104
|
Tijd tot pediatrische terminale leverziekte (PELD)-score >15
|
Van baseline tot week 104
|
|
Totale bilirubinespiegels
Tijdsspanne: Van baseline tot week 13, 26, 52 en 104
|
Totaal bilirubinegehalte na 13, 26, 52 en 104 weken studiebehandeling
|
Van baseline tot week 13, 26, 52 en 104
|
|
Serum galzuurwaarden
Tijdsspanne: Van baseline tot week 13, 26, 52 en 104
|
Serum galzuurniveau na 13, 26, 52 en 104 weken studiebehandeling
|
Van baseline tot week 13, 26, 52 en 104
|
|
Percentage deelnemers dat bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's) ervaart
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 104
|
Een bijwerking is elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinische studie, dat tijdelijk verband houdt met het gebruik van een onderzoeksinterventie, ongeacht of dit wel of niet verband houdt met de onderzoeksinterventie.
|
Vanaf baseline tot week 104
|
|
Percentage deelnemers met klinisch significante veranderingen bij lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 104
|
Het percentage deelnemers met klinisch significante veranderingen in de bevindingen van lichamelijk onderzoek zal worden gerapporteerd.
De klinische significantie wordt beoordeeld door de onderzoeker.
|
Vanaf baseline tot week 104
|
|
Percentage deelnemers met klinisch significante veranderingen in laboratoriumparameters (bloedchemie, hematologie en coagulatie)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 104
|
Het percentage deelnemers met klinisch significante veranderingen in laboratoriumparameters (bloedchemie, hematologie en stolling) zal worden gerapporteerd.
De klinische betekenis zal door de onderzoeker worden bepaald.
|
Vanaf baseline tot week 104
|
|
Percentage deelnemers met klinisch significante veranderingen in de bevindingen van abdominale echografie
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 26 en week 104
|
Het percentage deelnemers met een klinisch significante verandering in de bevindingen van de abdominale echografie zal worden gerapporteerd.
De klinische betekenis zal door de onderzoeker worden bepaald.
|
Vanaf baseline tot week 26 en week 104
|
|
Percentage patiënten met een levertransplantatie
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 104
|
Percentage patiënten dat nog leeft en geen levertransplantatie heeft ondergaan
|
Vanaf baseline tot week 104
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Ipsen Medical Director, Ipsen
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
8 juli 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
22 juni 2026
Studie voltooiing (Werkelijk)
22 juni 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
27 maart 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
3 april 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
7 april 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
2 juli 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
1 juli 2026
Laatst geverifieerd
1 juli 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- A4250-011
- 2019-003807-37 (EudraCT-nummer)
- 2024-512086-14-00 (Ctis)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, het geannoteerde casusrapportformulier, het statistische analyseplan en de specificaties van de dataset.
Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van studiedeelnemers te beschermen.
Eventuele verzoeken moeten worden ingediend bij www.vivli.org ter beoordeling door een onafhankelijke wetenschappelijke beoordelingsraad.
IPD-tijdsbestek voor delen
Waar van toepassing zijn gegevens uit in aanmerking komende onderzoeken beschikbaar zes maanden nadat het onderzochte geneesmiddel en de indicatie zijn goedgekeurd in de VS en de EU, of nadat het primaire manuscript waarin de resultaten worden beschreven, is geaccepteerd voor publicatie, afhankelijk van welke datum later valt.
IPD-toegangscriteria voor delen
Verdere details over Ipsen's criteria voor delen, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor delen zijn hier beschikbaar (https://vivli.org/members/ourmembers/).
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .