Werkzaamheid en veiligheid van Odevixibat bij kinderen met galgangatresie die een Kasai HPE hebben ondergaan (BOLD)
27 maart 2024 bijgewerkt door: Albireo
Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van Odevixibat (A4250) te evalueren bij kinderen met galgangatresie die een Kasai Hepatoportoenterostomie hebben ondergaan
Dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, fase 3-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van odevixibat te onderzoeken in vergelijking met placebo bij kinderen met galgangatresie die een Kasai hepatoportoenterostomie hebben ondergaan.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Voor deze studie zullen maximaal 70 locaties worden geïnitieerd in Noord-Amerika, Europa, het Midden-Oosten en Azië-Pacific.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
245
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Ipsen Clinical Study Enquiries
- Telefoonnummer: see email
- E-mail: clinical.trials@ipsen.com
Studie Locaties
-
-
-
Parkville, Australië, 3052
- Werving
- Royal Children's Hospital
-
Contact:
- Winita Hardikar, PhD
-
Sydney, Australië
- Werving
- The Children´s Hospital at Westmead
-
Contact:
- Michael Stormon, MD
-
-
-
-
-
Gent, België
- Werving
- UZ Gent
-
Contact:
- Ruth De Bruyne, MD, PhD
-
-
-
-
-
Montréal, Canada
- Werving
- CHU Sainte-Justine
-
Contact:
- Fernando Alvarez, MD
-
Toronto, Canada
- Werving
- The Hospital for Sick Children
-
Contact:
- Vicky Ng, MD
-
-
-
-
-
Shanghai, China
- Actief, niet wervend
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, China
- Werving
- Guangzhou Women And Children's Medical Center
-
Contact:
- Jiakang Yu
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland
- Werving
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Contact:
- Philip Bufler, MD
-
Hamburg, Duitsland
- Werving
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf UKE
-
Contact:
- Konrad Reinshagen, MD
-
Hanover, Duitsland
- Werving
- Hannover Medical School
-
Contact:
- Ulrich Baumann, MD
-
Tuebingen, Duitsland
- Werving
- University Children´s Hospital Tuebingen
-
Contact:
- Ekkehard Sturm, MD, PhD
-
-
-
-
-
Bron, Frankrijk
- Werving
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Contact:
- Mathias Ruiz, MD
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk
- Werving
- Bicetre Hospital
-
Contact:
- Emmanuel Gonzales, MD, PhD
-
Lille, Frankrijk
- Werving
- Jeanne de Flandre Hospital
-
Contact:
- Madeleine Aumar, MD
-
Paris, Frankrijk
- Werving
- Necker University Hospital - Enfants malades
-
Contact:
- Florence Lacaille, MD
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije
- Werving
- Semmelweis Egyetem I.sz Gyermekgyógyászati Klinika
-
Contact:
- Antal Dezsöfi, MD, PhD
-
-
-
-
-
Petah tikva, Israël
- Werving
- Schneider Children´s Medical Center of Israel
-
Contact:
- Orith Waisbourd-Zinman, MD
-
-
-
-
-
Bergamo, Italië
- Werving
- ASST Papa Giovanni XXIII
-
Contact:
- Lorenzo D'Antiga, MD
-
Florence, Italië
- Werving
- Meyer Children´s University Hospital
-
Contact:
- Giuseppe Indolfi, MD, PhD
-
Padova, Italië
- Werving
- University Hospital of Padova
-
Contact:
- Mara Cananzi, MD, PhD
-
Palermo, Italië
- Werving
- ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
-
Contact:
- Silvia Riva, MD
-
Roma, Italië
- Werving
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Contact:
- Giuseppe Maggiore, MD
-
Turin, Italië
- Werving
- Regina Margherita Children´s Hospital
-
Contact:
- Pier Luigi Calvo, MD
-
-
-
-
-
Ankara, Kalkoen
- Werving
- Hacettepe University Ihsan Dogramaci Childrens Hospital
-
Contact:
- Hasan Özen, MD
-
Antalya, Kalkoen
- Werving
- Akdeniz University Medical Faculty
-
Contact:
- Reha Artan, MD
-
Istanbul, Kalkoen
- Werving
- Istanbul University, Istanbul Medical Faculty
-
Contact:
- Ozlem Durmaz, MD
-
-
-
-
-
Seoul, Korea, republiek van
- Werving
- Samsung Medical Center
-
Contact:
- Yon Ho Choe, MD
-
Seoul, Korea, republiek van
- Werving
- Seoul National University Children's Hospital
-
Contact:
- Joong Kee Youn, MD
-
Hoofdonderzoeker:
- Joong Kee Youn, MD
-
-
-
-
-
Kota Bharu, Maleisië
- Werving
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
-
Contact:
- Wan Mohd Ruzaimie Wan Mohamad Noor, MD
-
Kuala Lumpur, Maleisië
- Werving
- University of Malaya Medical Centre
-
Contact:
- Way Seah Lee, MD
-
-
-
-
-
Groningen, Nederland
- Werving
- University Medical Center Groningen
-
Contact:
- Hendrik Jan Verkade, MD, PhD
-
-
-
-
-
Auckland, Nieuw-Zeeland
- Werving
- Starship Child Health
-
Contact:
- Helen Evans, MD
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen
- Werving
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
Contact:
- Piotr Czubkowski, MD, PhD
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje
- Werving
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Contact:
- Jesús Quintero, MD, PhD
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan
- Werving
- National Taiwan University Hospital
-
Contact:
- Huey-Ling Chen, PhD, MD
-
-
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk
- Werving
- Birmingham Women´s and Children´s Hospital
-
Contact:
- Chayarani Kelgeri, MD
-
Leeds, Verenigd Koninkrijk
- Werving
- Leeds General Infirmary
-
Contact:
- Naved Alizai
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Werving
- Children's Hospital Los Angeles
-
Contact:
- Rohit Kohli, MD
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
- Werving
- Stanford Children's Health
-
Contact:
- Amrita Narang, MD
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
- Werving
- Rady Children's Hospital
-
Contact:
- Laura Bauman, MD
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
- Werving
- UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco
-
Contact:
- Phillip Rosenthal, MD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Werving
- Children's Hospital Colorado
-
Contact:
- Shikha Sundaram, MD
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
- Werving
- Nemours/Alfred I. DuPont Hospital for Children
-
Contact:
- Adebowale Adeyemi, MD
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
- Beëindigd
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33146
- Werving
- University of Miami
-
Contact:
- Jennifer Garcia, MD
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Werving
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
-
Contact:
- Saul Karpen, MD, PhD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Werving
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
-
Contact:
- Alyssa Kriegermeier, MD
-
Hoofdonderzoeker:
- Alyssa Kriegermeier, MD
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Werving
- Indiana University School of Medicine
-
Contact:
- Jean Molleston, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- Werving
- Johns Hopkins Children's Center
-
Contact:
- Wikrom Karnsakul, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Werving
- Boston Children's Hospital
-
Contact:
- Andrew Wehrman, MD
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
- Werving
- University of Michigan Children's Hospital
-
Contact:
- Maclovio Lopez, MD
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
- Werving
- Children's Mercy Hospital
-
Contact:
- Ryan Fischer, MD
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Werving
- Washington University in St. Louis
-
Contact:
- Janis M. Stoll, MD
-
-
New York
-
Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
- Werving
- The Children's Hospital at Montefiore
-
Contact:
- Pan Debra, MD
-
Hoofdonderzoeker:
- Pan Debra, MD
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10029
- Werving
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
Contact:
- Jaime Chu, MD
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10016
- Werving
- NYU Grossman School of Medicine
-
Contact:
- Nadia Ovchinsky, MD
-
Hoofdonderzoeker:
- Nadia Ovchinsky
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Werving
- NewYork-Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
-
Contact:
- Dana Goldner, MD
-
Hoofdonderzoeker:
- Dana Goldner, MD
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Werving
- Cincinnati Children's Hospital
-
Contact:
- Michael Rogers, MD
-
Hoofdonderzoeker:
- Michael Rogers, MD
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Werving
- Cleveland Clinic
-
Contact:
- Vera Hupertz, MD
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Werving
- Oregon Health & Science University
-
Contact:
- Henry Lin, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Werving
- The Children´s Hospital of Philadelphia
-
Contact:
- Kathleen Loomes, MD
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- Werving
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
Contact:
- James Squires, MD
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
- Werving
- UT Southwestern Medical Center
-
Contact:
- Amal Aqul, MD
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
- Werving
- University of Utah
-
Contact:
- Kyle Jensen, MD
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Werving
- Seattle Children's Hospital
-
Contact:
- Evelyn Hsu, MD
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
- Beëindigd
- Medical College of Wisconsin
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Niet ouder dan 1 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Een mannelijke of vrouwelijke patiënt met een klinische diagnose van BA
- Leeftijd bij Kasai HPE ≤90 dagen
- Komt in aanmerking om de studiebehandeling te starten binnen 3 weken na Kasai HPE
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Patiënten met hardnekkige ascites
- Ileale resectie-operatie
- ALAT ≥10× bovengrens van normaal (ULN) bij screening
- Patiënten die alleen afhankelijk zijn van totale parenterale voeding, of niet in staat zijn om studiemedicatie oraal in te nemen, bij randomisatie
- Acute oplopende cholangitis (patiënten kunnen worden gerandomiseerd na het verdwijnen van acute oplopende cholangitis)
- Choledochale cystische ziekte
- INR >1,6 (de patiënt kan intraveneus worden behandeld met vitamine K; monster kan opnieuw worden afgenomen en als INR ≤1,6 is bij herbemonstering kan de patiënt worden gerandomiseerd)
- Alle andere aandoeningen of afwijkingen, waaronder aangeboren afwijkingen, grote hartchirurgie, lever-, gal- of maagdarmaandoeningen die, naar de mening van de onderzoeker of medische monitor, de veiligheid van de patiënt, de integriteit van de onderzoeksresultaten of de therapietrouw van de patiënt in gevaar kunnen brengen met studiewensen
- Gewicht <3,5 kg bij randomisatie
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Odevixibat (A4250)
Capsules voor orale toediening eenmaal daags gedurende 104 weken.
|
Odevixibat is een klein molecuul en een selectieve remmer van IBAT.
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Capsules voor orale toediening (om de werkzame stof te evenaren) eenmaal daags gedurende 104 weken.
|
Placebo lijkt qua uiterlijk op experimenteel geneesmiddel (odevixibat).
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Tijd vanaf randomisatie tot het eerste optreden van een levertransplantatie of overlijden
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 104
|
Vanaf baseline tot week 104
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tijd tot aanvang van eventuele schildwachtgebeurtenissen
Tijdsspanne: Van baseline tot week 104
|
Tijd tot aanvang van eventuele schildwachtgebeurtenissen
|
Van baseline tot week 104
|
|
Tijd tot pediatrische terminale leverziekte (PELD)-score >15
Tijdsspanne: Van baseline tot week 104
|
Tijd tot pediatrische terminale leverziekte (PELD)-score >15
|
Van baseline tot week 104
|
|
Totale bilirubinespiegels
Tijdsspanne: Van baseline tot week 13, 26, 52 en 104
|
Totaal bilirubinegehalte na 13, 26, 52 en 104 weken studiebehandeling
|
Van baseline tot week 13, 26, 52 en 104
|
|
Serum galzuurwaarden
Tijdsspanne: Van baseline tot week 13, 26, 52 en 104
|
Serum galzuurniveau na 13, 26, 52 en 104 weken studiebehandeling
|
Van baseline tot week 13, 26, 52 en 104
|
|
Percentage deelnemers dat bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's) ervaart
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 104
|
Een bijwerking is elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinische studie, dat tijdelijk verband houdt met het gebruik van een onderzoeksinterventie, ongeacht of dit wel of niet verband houdt met de onderzoeksinterventie.
|
Vanaf baseline tot week 104
|
|
Percentage deelnemers met klinisch significante veranderingen bij lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 104
|
Het percentage deelnemers met klinisch significante veranderingen in de bevindingen van lichamelijk onderzoek zal worden gerapporteerd.
De klinische significantie wordt beoordeeld door de onderzoeker.
|
Vanaf baseline tot week 104
|
|
Percentage deelnemers met klinisch significante veranderingen in laboratoriumparameters (bloedchemie, hematologie en coagulatie)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 104
|
Het percentage deelnemers met klinisch significante veranderingen in laboratoriumparameters (bloedchemie, hematologie en stolling) zal worden gerapporteerd.
De klinische betekenis zal door de onderzoeker worden bepaald.
|
Vanaf baseline tot week 104
|
|
Percentage deelnemers met klinisch significante veranderingen in de bevindingen van abdominale echografie
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 26 en week 104
|
Het percentage deelnemers met een klinisch significante verandering in de bevindingen van de abdominale echografie zal worden gerapporteerd.
De klinische betekenis zal door de onderzoeker worden bepaald.
|
Vanaf baseline tot week 26 en week 104
|
|
Percentage patiënten met een levertransplantatie
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 104
|
Percentage patiënten dat nog leeft en geen levertransplantatie heeft ondergaan
|
Vanaf baseline tot week 104
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Ipsen Medical Director, Ipsen
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
8 juli 2020
Primaire voltooiing (Geschat)
30 juni 2026
Studie voltooiing (Geschat)
31 juli 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
27 maart 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
3 april 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
7 april 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
28 maart 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
27 maart 2024
Laatst geverifieerd
1 maart 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- A4250-011
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, het geannoteerde casusrapportformulier, het statistische analyseplan en de specificaties van de dataset.
Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van studiedeelnemers te beschermen.
Eventuele verzoeken moeten worden ingediend bij www.vivli.org ter beoordeling door een onafhankelijke wetenschappelijke beoordelingsraad.
IPD-tijdsbestek voor delen
Waar van toepassing zijn gegevens uit in aanmerking komende onderzoeken beschikbaar zes maanden nadat het onderzochte geneesmiddel en de indicatie zijn goedgekeurd in de VS en de EU, of nadat het primaire manuscript waarin de resultaten worden beschreven, is geaccepteerd voor publicatie, afhankelijk van welke datum later valt.
IPD-toegangscriteria voor delen
Verdere details over Ipsen's criteria voor delen, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor delen zijn hier beschikbaar (https://vivli.org/members/ourmembers/).
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Biliaire atresie
-
Meyer Children's Hospital IRCCSWervingAtresia slokdarmItalië
-
University of Oran 1Onbekend
Klinische onderzoeken op Odevixibat
-
AlbireoGoedgekeurd voor marketingProgressieve familiaire intrahepatische cholestaseVerenigde Staten
-
AlbireoActief, niet wervendAlagille-syndroomVerenigd Koninkrijk, Verenigde Staten, Frankrijk, Duitsland, Nederland, Italië, België, Maleisië, Polen, Kalkoen
-
AlbireoActief, niet wervendProgressieve familiaire intrahepatische cholestaseVerenigde Staten, Spanje, Nederland, Verenigd Koninkrijk, Kalkoen, Canada, Italië, Duitsland, Frankrijk, Israël, Australië, België, Polen, Saoedi-Arabië, Zweden
-
AlbireoVoltooidAlagille-syndroomVerenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Frankrijk, Duitsland, Canada, Nederland, Italië, Maleisië, België, Israël, Nieuw-Zeeland, Polen, Kalkoen
-
AlbireoVoltooidPFIC1 | PFIC2Verenigde Staten, Spanje, Nederland, Verenigd Koninkrijk, Kalkoen, Canada, België, Italië, Duitsland, Saoedi-Arabië, Frankrijk, Israël, Australië, Zweden, Polen
-
AlbireoAanmelden op uitnodigingBiliaire atresieSpanje, Verenigde Staten, Nederland, Maleisië, Canada, Duitsland, Kalkoen, Italië, Frankrijk, Australië, Polen, Nieuw-Zeeland