- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04336722
Eficacia y seguridad de odevixibat en niños con atresia biliar que se han sometido a un Kasai HPE (BOLD)
Un estudio doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de odevixibat (A4250) en niños con atresia biliar que se han sometido a una hepatoportoenterostomía de Kasai
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Ipsen Clinical Study Enquiries
- Número de teléfono: see email
- Correo electrónico: clinical.trials@ipsen.com
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Berlin, Alemania
- Reclutamiento
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Contacto:
- Philip Bufler, MD
-
Hamburg, Alemania
- Reclutamiento
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf UKE
-
Contacto:
- Konrad Reinshagen, MD
-
Hanover, Alemania
- Reclutamiento
- Hannover Medical School
-
Contacto:
- Ulrich Baumann, MD
-
Tuebingen, Alemania
- Reclutamiento
- University Children´s Hospital Tuebingen
-
Contacto:
- Ekkehard Sturm, MD, PhD
-
-
-
-
-
Parkville, Australia, 3052
- Reclutamiento
- Royal Children's Hospital
-
Contacto:
- Winita Hardikar, PhD
-
Sydney, Australia
- Reclutamiento
- The Children´s Hospital at Westmead
-
Contacto:
- Michael Stormon, MD
-
-
-
-
-
Gent, Bélgica
- Reclutamiento
- UZ Gent
-
Contacto:
- Ruth De Bruyne, MD, PhD
-
-
-
-
-
Montréal, Canadá
- Reclutamiento
- CHU Sainte-Justine
-
Contacto:
- Fernando Alvarez, MD
-
Toronto, Canadá
- Reclutamiento
- The Hospital for Sick Children
-
Contacto:
- Vicky Ng, MD
-
-
-
-
-
Seoul, Corea, república de
- Reclutamiento
- Samsung Medical Center
-
Contacto:
- Yon Ho Choe, MD
-
Seoul, Corea, república de
- Reclutamiento
- Seoul National University Children's Hospital
-
Contacto:
- Joong Kee Youn, MD
-
Investigador principal:
- Joong Kee Youn, MD
-
-
-
-
-
Barcelona, España
- Reclutamiento
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Contacto:
- Jesús Quintero, MD, PhD
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Reclutamiento
- Children's Hospital Los Angeles
-
Contacto:
- Rohit Kohli, MD
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Reclutamiento
- Stanford Children's Health
-
Contacto:
- Amrita Narang, MD
-
San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Reclutamiento
- Rady Children's Hospital
-
Contacto:
- Laura Bauman, MD
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- Reclutamiento
- UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco
-
Contacto:
- Phillip Rosenthal, MD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Reclutamiento
- Children's Hospital Colorado
-
Contacto:
- Shikha Sundaram, MD
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
- Reclutamiento
- Nemours/Alfred I. DuPont Hospital for Children
-
Contacto:
- Adebowale Adeyemi, MD
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Terminado
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33146
- Reclutamiento
- University of Miami
-
Contacto:
- Jennifer Garcia, MD
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Reclutamiento
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
-
Contacto:
- Saul Karpen, MD, PhD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Reclutamiento
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
-
Contacto:
- Alyssa Kriegermeier, MD
-
Investigador principal:
- Alyssa Kriegermeier, MD
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Reclutamiento
- Indiana University School of Medicine
-
Contacto:
- Jean Molleston, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Reclutamiento
- Johns Hopkins Children's Center
-
Contacto:
- Wikrom Karnsakul, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Reclutamiento
- Boston Children's Hospital
-
Contacto:
- Andrew Wehrman, MD
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Reclutamiento
- University of Michigan Children's Hospital
-
Contacto:
- Maclovio Lopez, MD
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Reclutamiento
- Children's Mercy Hospital
-
Contacto:
- Ryan Fischer, MD
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Reclutamiento
- Washington University in St. Louis
-
Contacto:
- Janis M. Stoll, MD
-
-
New York
-
Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Reclutamiento
- The Children's Hospital at Montefiore
-
Contacto:
- Pan Debra, MD
-
Investigador principal:
- Pan Debra, MD
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Reclutamiento
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
Contacto:
- Jaime Chu, MD
-
New York, New York, Estados Unidos, 10016
- Reclutamiento
- NYU Grossman School of Medicine
-
Contacto:
- Nadia Ovchinsky, MD
-
Investigador principal:
- Nadia Ovchinsky
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Reclutamiento
- NewYork-Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
-
Contacto:
- Dana Goldner, MD
-
Investigador principal:
- Dana Goldner, MD
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Reclutamiento
- Cincinnati Children's Hospital
-
Contacto:
- Michael Rogers, MD
-
Investigador principal:
- Michael Rogers, MD
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Reclutamiento
- Cleveland Clinic
-
Contacto:
- Vera Hupertz, MD
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Reclutamiento
- Oregon Health & Science University
-
Contacto:
- Henry Lin, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Reclutamiento
- The Children´s Hospital of Philadelphia
-
Contacto:
- Kathleen Loomes, MD
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Reclutamiento
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
Contacto:
- James Squires, MD
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Reclutamiento
- UT Southwestern Medical Center
-
Contacto:
- Amal Aqul, MD
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Reclutamiento
- University of Utah
-
Contacto:
- Kyle Jensen, MD
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Reclutamiento
- Seattle Children's Hospital
-
Contacto:
- Evelyn Hsu, MD
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Terminado
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Bron, Francia
- Reclutamiento
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Contacto:
- Mathias Ruiz, MD
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francia
- Reclutamiento
- Bicetre Hospital
-
Contacto:
- Emmanuel Gonzales, MD, PhD
-
Lille, Francia
- Reclutamiento
- Jeanne de Flandre Hospital
-
Contacto:
- Madeleine Aumar, MD
-
Paris, Francia
- Reclutamiento
- Necker University Hospital - Enfants malades
-
Contacto:
- Florence Lacaille, MD
-
-
-
-
-
Budapest, Hungría
- Reclutamiento
- Semmelweis Egyetem I.sz Gyermekgyógyászati Klinika
-
Contacto:
- Antal Dezsöfi, MD, PhD
-
-
-
-
-
Petah tikva, Israel
- Reclutamiento
- Schneider Children´s Medical Center of Israel
-
Contacto:
- Orith Waisbourd-Zinman, MD
-
-
-
-
-
Bergamo, Italia
- Reclutamiento
- ASST Papa Giovanni XXIII
-
Contacto:
- Lorenzo D'Antiga, MD
-
Florence, Italia
- Reclutamiento
- Meyer Children´s University Hospital
-
Contacto:
- Giuseppe Indolfi, MD, PhD
-
Padova, Italia
- Reclutamiento
- University Hospital of Padova
-
Contacto:
- Mara Cananzi, MD, PhD
-
Palermo, Italia
- Reclutamiento
- ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
-
Contacto:
- Silvia Riva, MD
-
Roma, Italia
- Reclutamiento
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Contacto:
- Giuseppe Maggiore, MD
-
Turin, Italia
- Reclutamiento
- Regina Margherita Children´s Hospital
-
Contacto:
- Pier Luigi Calvo, MD
-
-
-
-
-
Kota Bharu, Malasia
- Reclutamiento
- Hospital Raja Perempuan Zainab Ii
-
Contacto:
- Wan Mohd Ruzaimie Wan Mohamad Noor, MD
-
Kuala Lumpur, Malasia
- Reclutamiento
- University of Malaya Medical Centre
-
Contacto:
- Way Seah Lee, MD
-
-
-
-
-
Auckland, Nueva Zelanda
- Reclutamiento
- Starship Child Health
-
Contacto:
- Helen Evans, MD
-
-
-
-
-
Ankara, Pavo
- Reclutamiento
- Hacettepe University Ihsan Dogramaci Childrens Hospital
-
Contacto:
- Hasan Özen, MD
-
Antalya, Pavo
- Reclutamiento
- Akdeniz University Medical Faculty
-
Contacto:
- Reha Artan, MD
-
Istanbul, Pavo
- Reclutamiento
- Istanbul University, Istanbul Medical Faculty
-
Contacto:
- Ozlem Durmaz, MD
-
-
-
-
-
Groningen, Países Bajos
- Reclutamiento
- University Medical Center Groningen
-
Contacto:
- Hendrik Jan Verkade, MD, PhD
-
-
-
-
-
Warsaw, Polonia
- Reclutamiento
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
Contacto:
- Piotr Czubkowski, MD, PhD
-
-
-
-
-
Shanghai, Porcelana
- Activo, no reclutando
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Porcelana
- Reclutamiento
- Guangzhou Women And Children's Medical Center
-
Contacto:
- Jiakang Yu
-
-
-
-
-
Birmingham, Reino Unido
- Reclutamiento
- Birmingham Women´s and Children´s Hospital
-
Contacto:
- Chayarani Kelgeri, MD
-
Leeds, Reino Unido
- Reclutamiento
- Leeds General Infirmary
-
Contacto:
- Naved Alizai
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwán
- Reclutamiento
- National Taiwan University Hospital
-
Contacto:
- Huey-Ling Chen, PhD, MD
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Un paciente masculino o femenino con un diagnóstico clínico de AB
- Edad en Kasai HPE ≤90 días
- Elegible para comenzar el tratamiento del estudio dentro de las 3 semanas posteriores a Kasai HPE
Criterios clave de exclusión:
- Pacientes con ascitis intratable
- Cirugía de resección ileal
- ALT ≥10× límite superior de lo normal (ULN) en la selección
- Pacientes que dependen solo de la nutrición parenteral total, o que no pueden tomar la medicación del estudio por vía oral, en la aleatorización
- Colangitis ascendente aguda (los pacientes pueden aleatorizarse después de la resolución de la colangitis ascendente aguda)
- Enfermedad quística del colédoco
- INR > 1,6 (el paciente puede recibir tratamiento con vitamina K por vía intravenosa; la muestra puede volver a extraerse y si el INR es ≤ 1,6 al volver a tomar la muestra, el paciente puede aleatorizarse)
- Cualquier otra afección o anomalía, incluidas anomalías congénitas, cirugía cardíaca mayor, enfermedad hepática, biliar o gastrointestinal que, en opinión del investigador o del monitor médico, pueda comprometer la seguridad del paciente, la integridad de los resultados del estudio o el cumplimiento del paciente. con requisitos de estudio
- Peso <3,5 kg en la aleatorización
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: Odevixibat (A4250)
Cápsulas para administración oral una vez al día durante 104 semanas.
|
Odevixibat es una molécula pequeña e inhibidor selectivo de IBAT.
|
Comparador de placebos: Placebo
Cápsulas para administración oral (para igualar el activo) una vez al día durante 104 semanas.
|
Placebo idéntico en apariencia al fármaco experimental (odevixibat).
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
---|---|
Tiempo desde la aleatorización hasta la primera aparición de trasplante de hígado o muerte
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 104
|
Desde el inicio hasta la semana 104
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Tiempo hasta el inicio de cualquier evento centinela
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 104
|
Tiempo hasta el inicio de cualquier evento centinela
|
Desde el inicio hasta la semana 104
|
Tiempo hasta la puntuación de la enfermedad hepática terminal pediátrica (PELD) >15
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 104
|
Tiempo hasta la puntuación de la enfermedad hepática terminal pediátrica (PELD) >15
|
Desde el inicio hasta la semana 104
|
Niveles de bilirrubina total
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las semanas 13, 26, 52 y 104
|
Nivel de bilirrubina total después de 13, 26, 52 y 104 semanas de tratamiento del estudio
|
Desde el inicio hasta las semanas 13, 26, 52 y 104
|
Niveles séricos de ácidos biliares
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las semanas 13, 26, 52 y 104
|
Nivel sérico de ácidos biliares después de 13, 26, 52 y 104 semanas de tratamiento del estudio
|
Desde el inicio hasta las semanas 13, 26, 52 y 104
|
Porcentaje de participantes que experimentaron eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 104
|
Un EA es cualquier suceso médico adverso en un participante de un estudio clínico, asociado temporalmente con el uso de la intervención del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con la intervención del estudio.
|
Desde el inicio hasta la semana 104
|
Porcentaje de participantes con cambios clínicamente significativos en el examen físico
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 104
|
Se informará el porcentaje de participantes con cambios clínicamente significativos en los hallazgos del examen físico.
La importancia clínica será calificada por el investigador.
|
Desde el inicio hasta la semana 104
|
Porcentaje de participantes con cambios clínicamente significativos en los parámetros de laboratorio (química sanguínea, hematología y coagulación)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 104
|
Se informará el porcentaje de participantes con cambios clínicamente significativos en los parámetros de laboratorio (química sanguínea, hematología y coagulación).
La importancia clínica la decidirá el investigador.
|
Desde el inicio hasta la semana 104
|
Porcentaje de participantes con cambios clínicamente significativos en los hallazgos de la ecografía abdominal
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 26 y la semana 104
|
Se informará el porcentaje de participantes con cambios clínicamente significativos en los resultados de la ecografía abdominal.
La importancia clínica la decidirá el investigador.
|
Desde el inicio hasta la semana 26 y la semana 104
|
Proporción de pacientes con trasplante de hígado
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 104
|
Proporción de pacientes que están vivos y no se han sometido a un trasplante de hígado
|
Desde el inicio hasta la semana 104
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Ipsen Medical Director, Ipsen
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- A4250-011
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe del estudio clínico, el protocolo del estudio con modificaciones, el formulario de informe de caso anotado, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos.
Los datos a nivel de paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del estudio.
Cualquier solicitud debe enviarse a www.vivli.org para su evaluación por un comité de revisión científica independiente.
Marco de tiempo para compartir IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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-
AlbireoTerminadoSíndrome de AlagilleEstados Unidos, Reino Unido, Francia, Alemania, Canadá, Países Bajos, Italia, Malasia, Bélgica, Israel, Nueva Zelanda, Polonia, Pavo
-
AlbireoTerminadoPFIC1 | PFIC2Estados Unidos, España, Países Bajos, Reino Unido, Pavo, Canadá, Bélgica, Italia, Alemania, Arabia Saudita, Francia, Israel, Australia, Suecia, Polonia
-
AlbireoInscripción por invitaciónAtresia biliarEspaña, Estados Unidos, Países Bajos, Malasia, Canadá, Alemania, Pavo, Italia, Francia, Australia, Polonia, Nueva Zelanda