Eficacia y seguridad de odevixibat en niños con atresia biliar que se han sometido a un Kasai HPE (BOLD)
1 de julio de 2026 actualizado por: Albireo, an Ipsen Company
Un estudio doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de odevixibat (A4250) en niños con atresia biliar que se han sometido a una hepatoportoenterostomía de Kasai
Estudio de fase 3, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo para investigar la eficacia y la seguridad de odevixibat en comparación con el placebo en niños con atresia biliar que se han sometido a una hepatoportoenterostomía de Kasai.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Se iniciarán hasta 70 sitios para este estudio en América del Norte, Europa, Medio Oriente y Asia Pacífico.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
254
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Hamburg, Alemania
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf UKE
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Hanover, Alemania
- Hannover Medical School
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Munich, Alemania
- Dr von Hauner Children´s Hospital LMU
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Tübingen, Alemania
- University Children´s Hospital Tuebingen
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Parkville, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital
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Sydney, Australia
- The Children´s Hospital at Westmead
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South Australia
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North Adelaide, South Australia, Australia
- Women's and Children's Hospital (Women's and Children's Health Network, Incorporated.)
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Brussels, Bélgica
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Ghent, Bélgica
- UZ Gent
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Montreal, Canadá
- CHU Sainte-Justine
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Toronto, Canadá
- The Hospital for Sick Children
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Seoul, Corea del Sur
- Samsung Medical Center
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Seoul, Corea del Sur
- Seoul National University Children's Hospital
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Barcelona, España
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford Children's Health
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Children's Hospital
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Delaware
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Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
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-
District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33146
- University of Miami
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University School of Medicine
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins Children's Center
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-
Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospital
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University in St. Louis
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- NewYork-Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NYU Grossman School of Medicine
-
The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- The Children's Hospital at Montefiore
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke Central Tower
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
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-
Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children´s Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- UT southwestern Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- University of Utah
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Bron, Francia
- Hopital Femme Mere Enfant
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Le Kremlin-Bicêtre, Francia
- Bicetre Hospital
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Lille, Francia
- Jeanne de Flandre Hospital
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Paris, Francia
- Necker University Hospital - Enfants malades
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Budapest, Hungría
- Semmelweis Egyetem I.sz Gyermekgyógyászati Klinika
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Jerusalem, Israel
- Shaare Zedek Medical Center
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Petah Tikva, Israel
- Schneider Children´s Medical Center of Israel
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Bergamo, Italia
- ASST Papa Giovanni XXIII
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Florence, Italia
- Meyer Children´s University Hospital
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Padova, Italia
- University Hospital Of Padova
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Palermo, Italia
- ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
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Roma, Italia
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Turin, Italia
- Regina Margherita Children´s Hospital
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Kota Bharu, Malasia
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
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Kuala Lumpur, Malasia
- University of Malaya Medical Centre
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Auckland, Nueva Zelanda
- Starship Child Health
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Groningen, Países Bajos
- University Medical Center Groningen
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Warsaw, Polonia
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
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Shanghai, Porcelana
- Children's Hospital of Fudan University
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Porcelana
- Guangzhou Women And Children's Medical Center
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Birmingham, Reino Unido
- Birmingham Women´s and Children´s Hospital
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Leeds, Reino Unido
- Leeds General Infirmary
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Taipei, Taiwán
- National Taiwan University Hospital
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Taipei, Taiwán
- Taipei Veterans General Hospital
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Ankara, Turquía (Türkiye)
- Hacettepe University Ihsan Dogramaci Childrens Hospital
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Antalya, Turquía (Türkiye)
- Akdeniz University Medical Faculty
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Istanbul, Turquía (Türkiye)
- Istanbul University, Istanbul Medical Faculty
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 3 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Un paciente masculino o femenino con un diagnóstico clínico de AB
- Edad en Kasai HPE ≤90 días
- Elegible para comenzar el tratamiento del estudio dentro de las 3 semanas posteriores a Kasai HPE
Criterios clave de exclusión:
- Pacientes con ascitis intratable
- Cirugía de resección ileal
- ALT ≥10× límite superior de lo normal (ULN) en la selección
- Pacientes que dependen solo de la nutrición parenteral total, o que no pueden tomar la medicación del estudio por vía oral, en la aleatorización
- Colangitis ascendente aguda (los pacientes pueden aleatorizarse después de la resolución de la colangitis ascendente aguda)
- Enfermedad quística del colédoco
- INR > 1,6 (el paciente puede recibir tratamiento con vitamina K por vía intravenosa; la muestra puede volver a extraerse y si el INR es ≤ 1,6 al volver a tomar la muestra, el paciente puede aleatorizarse)
- Cualquier otra afección o anomalía, incluidas anomalías congénitas, cirugía cardíaca mayor, enfermedad hepática, biliar o gastrointestinal que, en opinión del investigador o del monitor médico, pueda comprometer la seguridad del paciente, la integridad de los resultados del estudio o el cumplimiento del paciente. con requisitos de estudio
- Peso <3,5 kg en la aleatorización
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Odevixibat (A4250)
Cápsulas para administración oral una vez al día durante 104 semanas.
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Odevixibat es una molécula pequeña e inhibidor selectivo de IBAT.
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Comparador de placebos: Placebo
Cápsulas para administración oral (para igualar el activo) una vez al día durante 104 semanas.
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Placebo idéntico en apariencia al fármaco experimental (odevixibat).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Tiempo desde la aleatorización hasta la primera aparición de trasplante de hígado o muerte
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 104
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Desde el inicio hasta la semana 104
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tiempo hasta el inicio de cualquier evento centinela
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 104
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Tiempo hasta el inicio de cualquier evento centinela
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Desde el inicio hasta la semana 104
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Tiempo hasta la puntuación de la enfermedad hepática terminal pediátrica (PELD) >15
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 104
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Tiempo hasta la puntuación de la enfermedad hepática terminal pediátrica (PELD) >15
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Desde el inicio hasta la semana 104
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Niveles de bilirrubina total
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las semanas 13, 26, 52 y 104
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Nivel de bilirrubina total después de 13, 26, 52 y 104 semanas de tratamiento del estudio
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Desde el inicio hasta las semanas 13, 26, 52 y 104
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Niveles séricos de ácidos biliares
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las semanas 13, 26, 52 y 104
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Nivel sérico de ácidos biliares después de 13, 26, 52 y 104 semanas de tratamiento del estudio
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Desde el inicio hasta las semanas 13, 26, 52 y 104
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Porcentaje de participantes que experimentaron eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 104
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Un EA es cualquier suceso médico adverso en un participante de un estudio clínico, asociado temporalmente con el uso de la intervención del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con la intervención del estudio.
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Desde el inicio hasta la semana 104
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Porcentaje de participantes con cambios clínicamente significativos en el examen físico
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 104
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Se informará el porcentaje de participantes con cambios clínicamente significativos en los hallazgos del examen físico.
La importancia clínica será calificada por el investigador.
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Desde el inicio hasta la semana 104
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Porcentaje de participantes con cambios clínicamente significativos en los parámetros de laboratorio (química sanguínea, hematología y coagulación)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 104
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Se informará el porcentaje de participantes con cambios clínicamente significativos en los parámetros de laboratorio (química sanguínea, hematología y coagulación).
La importancia clínica la decidirá el investigador.
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Desde el inicio hasta la semana 104
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Porcentaje de participantes con cambios clínicamente significativos en los hallazgos de la ecografía abdominal
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 26 y la semana 104
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Se informará el porcentaje de participantes con cambios clínicamente significativos en los resultados de la ecografía abdominal.
La importancia clínica la decidirá el investigador.
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Desde el inicio hasta la semana 26 y la semana 104
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Proporción de pacientes con trasplante de hígado
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 104
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Proporción de pacientes que están vivos y no se han sometido a un trasplante de hígado
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Desde el inicio hasta la semana 104
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Ipsen Medical Director, Ipsen
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
8 de julio de 2020
Finalización primaria (Actual)
22 de junio de 2026
Finalización del estudio (Actual)
22 de junio de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de marzo de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de abril de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
7 de abril de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
2 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de julio de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades del Tracto Biliar
- Anomalías congénitas
- Enfermedades de las vías biliares
- Anormalidades del Sistema Digestivo
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Atresia biliar
- Drogas de calidad inferior
- Preparaciones farmacéuticas
- odovixibat
Otros números de identificación del estudio
- A4250-011
- 2019-003807-37 (Número EudraCT)
- 2024-512086-14-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe del estudio clínico, el protocolo del estudio con modificaciones, el formulario de informe de caso anotado, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos.
Los datos a nivel de paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del estudio.
Cualquier solicitud debe enviarse a www.vivli.org para su evaluación por un comité de revisión científica independiente.
Marco de tiempo para compartir IPD
Cuando corresponda, los datos de los estudios elegibles están disponibles 6 meses después de que el medicamento y la indicación estudiados hayan sido aprobados en los EE. UU. y la UE o después de que el manuscrito principal que describe los resultados haya sido aceptado para su publicación, lo que ocurra más tarde.
Criterios de acceso compartido de IPD
Más detalles sobre los criterios de intercambio de Ipsen, los estudios elegibles y el proceso de intercambio están disponibles aquí (https://vivli.org/members/ourmembers/).
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .