Effekt og sikkerhet av Odevixibat hos barn med biliær atresi som har gjennomgått en Kasai HPE (FET)
1. juli 2026 oppdatert av: Albireo, an Ipsen Company
En dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Odevixibat (A4250) hos barn med biliær atresi som har gjennomgått en Kasai Hepatoportoenterostomi
Dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, fase 3-studie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til odevixibat sammenlignet med placebo hos barn med biliær atresi som har gjennomgått en Kasai hepatoportoenterostomi.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Opptil 70 nettsteder vil bli initiert for denne studien i Nord-Amerika, Europa, Midtøsten og Asia-Stillehavsområdet.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
254
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Parkville, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital
-
Sydney, Australia
- The Children´s Hospital at Westmead
-
-
South Australia
-
North Adelaide, South Australia, Australia
- Women's and Children's Hospital (Women's and Children's Health Network, Incorporated.)
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
Ghent, Belgia
- UZ Gent
-
-
-
-
-
Montreal, Canada
- CHU Sainte-Justine
-
Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Stanford Children's Health
-
San Diego, California, Forente stater, 92123
- Rady Children's Hospital
-
San Francisco, California, Forente stater, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33146
- University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
- Johns Hopkins Children's Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- University of Michigan Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University in St. Louis
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- NewYork-Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- NYU Grossman School of Medicine
-
The Bronx, New York, Forente stater, 10467
- The Children's Hospital at Montefiore
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Duke Central Tower
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- The Children´s Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Bron, Frankrike
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike
- Bicetre Hospital
-
Lille, Frankrike
- Jeanne de Flandre Hospital
-
Paris, Frankrike
- Necker University Hospital - Enfants malades
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel
- Shaare Zedek Medical Center
-
Petah Tikva, Israel
- Schneider Children´s Medical Center of Israel
-
-
-
-
-
Bergamo, Italia
- Asst Papa Giovanni Xxiii
-
Florence, Italia
- Meyer Children´s University Hospital
-
Padova, Italia
- University Hospital Of Padova
-
Palermo, Italia
- ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
-
Roma, Italia
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Turin, Italia
- Regina Margherita Children´s Hospital
-
-
-
-
-
Shanghai, Kina
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina
- Guangzhou Women And Children's Medical Center
-
-
-
-
-
Kota Bharu, Malaysia
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
-
Kuala Lumpur, Malaysia
- University of Malaya Medical Centre
-
-
-
-
-
Groningen, Nederland
- University Medical Center Groningen
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand
- Starship Child Health
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia
- Birmingham Women´s and Children´s Hospital
-
Leeds, Storbritannia
- Leeds General Infirmary
-
-
-
-
-
Seoul, Sør -Korea
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Sør -Korea
- Seoul National University Children's Hospital
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan
- National Taiwan University Hospital
-
Taipei, Taiwan
- Taipei Veterans General Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Tyrkia (Türkiye)
- Hacettepe University Ihsan Dogramaci Childrens Hospital
-
Antalya, Tyrkia (Türkiye)
- Akdeniz University Medical Faculty
-
Istanbul, Tyrkia (Türkiye)
- Istanbul University, Istanbul Medical Faculty
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Hamburg, Tyskland
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf UKE
-
Hanover, Tyskland
- Hannover Medical School
-
Munich, Tyskland
- Dr von Hauner Children´s Hospital LMU
-
Tübingen, Tyskland
- University Children´s Hospital Tuebingen
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn
- Semmelweis Egyetem I.sz Gyermekgyógyászati Klinika
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 3 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- En mannlig eller kvinnelig pasient med en klinisk diagnose BA
- Alder ved Kasai HPE ≤90 dager
- Kvalifisert til å starte studiebehandling innen 3 uker etter Kasai HPE
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Pasienter med vanskelig ascites
- Ileal reseksjonskirurgi
- ALT ≥10× øvre normalgrense (ULN) ved screening
- Pasienter som kun er avhengige av total parenteral ernæring, eller ikke er i stand til å ta studiemedisiner oralt, ved randomisering
- Akutt stigende kolangitt (pasienter kan bli randomisert etter oppløsning av akutt stigende kolangitt)
- Choledochal cystisk sykdom
- INR >1,6 (pasienten kan behandles med vitamin K intravenøst; prøven kan trekkes på nytt, og hvis INR er ≤1,6 ved ny prøvetaking kan pasienten randomiseres)
- Alle andre tilstander eller abnormiteter, inkludert medfødte abnormiteter, større hjertekirurgi, lever-, galle- eller GI-sykdom som, etter etterforskerens eller medisinske overvåkerens oppfatning, kan kompromittere pasientens sikkerhet, integriteten til studieresultatene eller pasientens etterlevelse med studiekrav
- Vekt <3,5 kg ved randomisering
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Odevixibat (A4250)
Kapsler for oral administrering én gang daglig i 104 uker.
|
Odevixibat er et lite molekyl og selektiv hemmer av IBAT.
|
|
Placebo komparator: Placebo
Kapsler for oral administrering (for å matche aktive) en gang daglig i 104 uker.
|
Placebo identisk i utseende med eksperimentelt medikament (odevixibat).
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Tid fra randomisering til første forekomst av levertransplantasjon, eller død
Tidsramme: Fra baseline til uke 104
|
Fra baseline til uke 104
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til utbruddet av eventuelle sentinel-hendelser
Tidsramme: Fra baseline til uke 104
|
Tid til utbruddet av eventuelle sentinel-hendelser
|
Fra baseline til uke 104
|
|
Tid til pediatrisk sluttstadium leversykdom (PELD) score >15
Tidsramme: Fra baseline til uke 104
|
Tid til pediatrisk sluttstadium leversykdom (PELD) score >15
|
Fra baseline til uke 104
|
|
Totale bilirubinnivåer
Tidsramme: Fra baseline til uke 13, 26, 52 og 104
|
Totalt bilirubinnivå etter 13, 26, 52 og 104 uker med studiebehandling
|
Fra baseline til uke 13, 26, 52 og 104
|
|
Serum gallesyrenivåer
Tidsramme: Fra baseline til uke 13, 26, 52 og 104
|
Serum gallesyrenivå etter 13, 26, 52 og 104 uker med studiebehandling
|
Fra baseline til uke 13, 26, 52 og 104
|
|
Prosentandel av deltakerne som opplever uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Fra baseline til uke 104
|
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en klinisk studiedeltaker, midlertidig assosiert med bruken av studieintervensjon, uansett om den anses relatert til studieintervensjonen eller ikke.
|
Fra baseline til uke 104
|
|
Andel deltakere med klinisk signifikante endringer i fysisk undersøkelse
Tidsramme: Fra baseline til uke 104
|
Prosentandel av deltakere med klinisk signifikante endringer i fysiske undersøkelsesfunn vil bli rapportert.
Den kliniske betydningen vil bli vurdert av utrederen.
|
Fra baseline til uke 104
|
|
Prosentandel av deltakere med klinisk signifikante endringer i laboratorieparametre (blodkjemi, hematologi og koagulasjon)
Tidsramme: Fra baseline til uke 104
|
Prosentandel av deltakere med klinisk signifikant endring i laboratorieparametre (blodkjemi, hematologi og koagulasjon) vil bli rapportert.
Den kliniske betydningen avgjøres av utrederen.
|
Fra baseline til uke 104
|
|
Andel deltakere med klinisk signifikante endringer i abdominal ultralydfunn
Tidsramme: Fra baseline til uke 26 og uke 104
|
Prosentandel av deltakere med klinisk signifikant endring i abdominal ultralydfunn vil bli rapportert.
Den kliniske betydningen avgjøres av utrederen.
|
Fra baseline til uke 26 og uke 104
|
|
Andel pasienter med levertransplantasjon
Tidsramme: Fra baseline til uke 104
|
Andel pasienter som er i live og ikke har gjennomgått en levertransplantasjon
|
Fra baseline til uke 104
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Ipsen Medical Director, Ipsen
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
8. juli 2020
Primær fullføring (Faktiske)
22. juni 2026
Studiet fullført (Faktiske)
22. juni 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
27. mars 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
3. april 2020
Først lagt ut (Faktiske)
7. april 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
2. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
1. juli 2026
Sist bekreftet
1. juli 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- A4250-011
- 2019-003807-37 (EudraCT-nummer)
- 2024-512086-14-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, kommentert saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner.
Data på pasientnivå vil anonymiseres og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til studiedeltakerne.
Eventuelle forespørsler skal sendes til www.vivli.org for vurdering av en uavhengig vitenskapelig vurderingskomité.
IPD-delingstidsramme
Der det er aktuelt, er data fra kvalifiserte studier tilgjengelige 6 måneder etter at den studerte medisinen og indikasjonen er godkjent i USA og EU eller etter at primærmanuskriptet som beskriver resultatene er akseptert for publisering, avhengig av hva som kommer senere.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Ytterligere detaljer om Ipsens delingskriterier, kvalifiserte studier og prosess for deling er tilgjengelig her (https://vivli.org/members/ourmembers/).
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .