Účinnost a bezpečnost Odevixibatu u dětí s biliární atrézií, které podstoupily Kasai HPE (BOLD)
27. května 2026 aktualizováno: Albireo, an Ipsen Company
Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti Odevixibatu (A4250) u dětí s biliární atrézií, které podstoupily Kasai hepatoportoenterostomii
Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze 3 ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti odevixibatu ve srovnání s placebem u dětí s biliární atrézií, které podstoupily Kasaiho hepatoportoenterostomii.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Pro tuto studii bude zahájeno až 70 pracovišť v Severní Americe, Evropě, na Středním východě a v Asii a Tichomoří.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
254
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Parkville, Austrálie, 3052
- Royal Children's Hospital
-
Sydney, Austrálie
- The Children´s Hospital at Westmead
-
-
South Australia
-
North Adelaide, South Australia, Austrálie
- Women's and Children's Hospital (Women's and Children's Health Network, Incorporated.)
-
-
-
-
-
Brussels, Belgie
- Cliniques Universitaires Saint-luc
-
Ghent, Belgie
- UZ Gent
-
-
-
-
-
Bron, Francie
- Hôpital Femme Mère Enfant
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francie
- Bicetre Hospital
-
Lille, Francie
- Jeanne de Flandre Hospital
-
Paris, Francie
- Necker University Hospital - Enfants malades
-
-
-
-
-
Groningen, Holandsko
- University Medical Center Groningen
-
-
-
-
-
Bergamo, Itálie
- Asst Papa Giovanni XXIII
-
Florence, Itálie
- Meyer Children´s University Hospital
-
Padova, Itálie
- University Hospital of Padova
-
Palermo, Itálie
- ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
-
Roma, Itálie
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Turin, Itálie
- Regina Margherita Children´s Hospital
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael
- Shaare Zedek Medical Center
-
Petah Tikva, Izrael
- Schneider Children´s Medical Center of Israel
-
-
-
-
-
Seoul, Jižní Korea
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Jižní Korea
- Seoul National University Children's Hospital
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada
- CHU Sainte-Justine
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Kota Bharu, Malajsie
- Hospital Raja Perempuan Zainab Ii
-
Kuala Lumpur, Malajsie
- University of Malaya Medical Centre
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko
- Semmelweis Egyetem I.sz Gyermekgyógyászati Klinika
-
-
-
-
-
Auckland, Nový Zéland
- Starship Child Health
-
-
-
-
-
Berlin, Německo
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Hamburg, Německo
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf UKE
-
Hanover, Německo
- Hannover Medical School
-
Munich, Německo
- Dr von Hauner Children´s Hospital LMU
-
Tübingen, Německo
- University Children´s Hospital Tuebingen
-
-
-
-
-
Warsaw, Polsko
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království
- Birmingham Women´s and Children´s Hospital
-
Leeds, Spojené království
- Leeds General Infirmary
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Stanford Children's Health
-
San Diego, California, Spojené státy, 92123
- Rady Children's Hospital
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33146
- University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Johns Hopkins Children's Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University in St. Louis
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- NewYork-Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
-
New York, New York, Spojené státy, 10016
- NYU Grossman School of Medicine
-
The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
- The Children's Hospital at Montefiore
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke Central Tower
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- The Children´s Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Taipei, Tchaj-wan
- National Taiwan University Hospital
-
Taipei, Tchaj-wan
- Taipei Veterans General Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Turecko (Türkiye)
- Hacettepe University Ihsan Dogramaci Childrens Hospital
-
Antalya, Turecko (Türkiye)
- Akdeniz University Medical Faculty
-
Istanbul, Turecko (Türkiye)
- Istanbul University, Istanbul Medical Faculty
-
-
-
-
-
Shanghai, Čína
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Čína
- Guangzhou Women And Children's Medical Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 3 roky (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena s klinickou diagnózou BA
- Věk v Kasai HPE ≤ 90 dní
- Způsobilý k zahájení studijní léčby do 3 týdnů po Kasai HPE
Klíčová kritéria vyloučení:
- Pacienti s neléčitelným ascitem
- Chirurgie resekce ilea
- ALT ≥10× horní hranice normálu (ULN) při screeningu
- Pacienti závislí pouze na celkové parenterální výživě nebo nejsou schopni při randomizaci užívat studovanou medikaci perorálně
- Akutní ascendentní cholangitida (pacienti mohou být randomizováni po vyřešení akutní ascendentní cholangitidy)
- Choledochální cystická nemoc
- INR >1,6 (pacient může být léčen vitaminem K intravenózně; vzorek může být překreslen a pokud je INR ≤1,6 při opětovném odběru, pacient může být randomizován)
- Jakékoli jiné stavy nebo abnormality, včetně vrozených abnormalit, velkých srdečních operací, onemocnění jater, žlučových cest nebo gastrointestinálního traktu, které podle názoru zkoušejícího nebo lékařského monitoru mohou ohrozit bezpečnost pacienta, integritu výsledků studie nebo compliance pacienta s požadavky na studium
- Hmotnost <3,5 kg při randomizaci
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Odevixibat (A4250)
Kapsle pro perorální podání jednou denně po dobu 104 týdnů.
|
Odevixibat je malá molekula a selektivní inhibitor IBAT.
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Kapsle pro perorální podání (aby odpovídaly aktivnímu účinku) jednou denně po dobu 104 týdnů.
|
Placebo vzhledem identické s experimentálním lékem (odevixibat).
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Doba od randomizace do prvního výskytu transplantace jater nebo smrti
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 104
|
Od výchozího stavu do týdne 104
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Čas do nástupu jakékoli sentinelové příhody
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 104
|
Čas do nástupu jakékoli sentinelové příhody
|
Od výchozího stavu do týdne 104
|
|
Doba do skóre pediatrického end-stage jaterního onemocnění (PELD) >15
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 104
|
Doba do skóre pediatrického end-stage jaterního onemocnění (PELD) >15
|
Od výchozího stavu do týdne 104
|
|
Hladiny celkového bilirubinu
Časové okno: Od výchozího stavu do 13., 26., 52. a 104. týdne
|
Celková hladina bilirubinu po 13, 26, 52 a 104 týdnech studijní léčby
|
Od výchozího stavu do 13., 26., 52. a 104. týdne
|
|
Hladiny žlučových kyselin v séru
Časové okno: Od výchozího stavu do 13., 26., 52. a 104. týdne
|
Hladina žlučových kyselin v séru po 13, 26, 52 a 104 týdnech studijní léčby
|
Od výchozího stavu do 13., 26., 52. a 104. týdne
|
|
Procento účastníků, kteří zaznamenali nežádoucí příhody (AE) a závažné nežádoucí příhody (SAE)
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 104
|
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka klinické studie, dočasně spojená s použitím studijní intervence, ať už je nebo není považována za související s intervencí studie.
|
Od výchozího stavu do týdne 104
|
|
Procento účastníků s klinicky významnými změnami ve fyzikálním vyšetření
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 104
|
Bude uvedeno procento účastníků s klinicky významnými změnami v nálezech fyzikálního vyšetření.
Klinická významnost bude hodnocena zkoušejícím.
|
Od výchozího stavu do týdne 104
|
|
Procento účastníků s klinicky významnými změnami v laboratorních parametrech (chemie krve, hematologie a koagulace)
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 104
|
Bude uvedeno procento účastníků s klinicky významnou změnou laboratorních parametrů (chemie krve, hematologie a koagulace).
O klinickém významu rozhodne zkoušející.
|
Od výchozího stavu do týdne 104
|
|
Procento účastníků s klinicky významnými změnami v nálezech abdominálního ultrazvuku
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 26 a týdne 104
|
Bude uvedeno procento účastníků s klinicky významnou změnou v nálezech abdominálního ultrazvuku.
O klinickém významu rozhodne zkoušející.
|
Od výchozího stavu do týdne 26 a týdne 104
|
|
Podíl pacientů s transplantací jater
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 104
|
Podíl pacientů, kteří jsou naživu a nepodstoupili transplantaci jater
|
Od výchozího stavu do týdne 104
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Ipsen Medical Director, Ipsen
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
8. července 2020
Primární dokončení (Odhadovaný)
22. června 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
22. června 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
27. března 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
3. dubna 2020
První zveřejněno (Aktuální)
7. dubna 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
28. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- A4250-011
- 2019-003807-37 (Číslo EudraCT)
- 2024-512086-14-00 (Ctis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, anotovaného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady.
Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie.
Jakékoli žádosti zasílejte na www.vivli.org k posouzení nezávislou vědeckou revizní komisi.
Časový rámec sdílení IPD
Údaje z vhodných studií jsou k dispozici 6 měsíců po schválení studovaného léku a indikace v USA a EU nebo poté, co byl primární rukopis popisující výsledky přijat k publikaci, podle toho, co nastane později.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Další podrobnosti o kritériích sdílení Ipsen, způsobilých studiích a procesu sdílení jsou k dispozici zde (https://vivli.org/members/ourmembers/).
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .