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Wirksamkeit und Sicherheit von Odevixibat bei Kindern mit Gallengangsatresie, die sich einer Kasai HPE unterzogen haben (FETT)

27. Mai 2026 aktualisiert von: Albireo, an Ipsen Company

Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Odevixibat (A4250) bei Kindern mit Gallengangsatresie, die sich einer Kasai-Hepatoportoenterostomie unterzogen haben

Doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Odevixibat im Vergleich zu Placebo bei Kindern mit Gallengangsatresie, die sich einer Kasai-Hepatoportoenterostomie unterzogen haben.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bis zu 70 Standorte werden für diese Studie in Nordamerika, Europa, dem Nahen Osten und im asiatisch-pazifischen Raum initiiert.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

254

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Parkville, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
      • Sydney, Australien
        • The Children´s Hospital at Westmead
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australien
        • Women's and Children's Hospital (Women's and Children's Health Network, Incorporated.)
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Ghent, Belgien
        • UZ Gent
  • China
      • Shanghai, China
        • Children's Hospital of Fudan University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hamburg, Deutschland
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf UKE
      • Hanover, Deutschland
        • Hannover Medical School
      • Munich, Deutschland
        • Dr von Hauner Children´s Hospital LMU
      • Tübingen, Deutschland
        • University Children´s Hospital Tuebingen
  • Frankreich
      • Bron, Frankreich
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich
        • Bicetre Hospital
      • Lille, Frankreich
        • Jeanne de Flandre Hospital
      • Paris, Frankreich
        • Necker University Hospital - Enfants malades
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petah Tikva, Israel
        • Schneider Children´s Medical Center of Israel
  • Italien
      • Bergamo, Italien
        • Asst Papa Giovanni XXIII
      • Florence, Italien
        • Meyer Children´s University Hospital
      • Padova, Italien
        • University Hospital of Padova
      • Palermo, Italien
        • ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
      • Roma, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Turin, Italien
        • Regina Margherita Children´s Hospital
  • Kanada
      • Montreal, Kanada
        • CHU Sainte-Justine
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
  • Malaysia
      • Kota Bharu, Malaysia
        • Hospital Raja Perempuan Zainab Ii
      • Kuala Lumpur, Malaysia
        • University of Malaya Medical Centre
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland
        • Starship Child Health
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande
        • University Medical Center Groningen
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Südkorea
      • Seoul, Südkorea
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Südkorea
        • Seoul National University Children's Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Taipei Veterans General Hospital
  • Türkei (türkiye)
      • Ankara, Türkei (türkiye)
        • Hacettepe University Ihsan Dogramaci Childrens Hospital
      • Antalya, Türkei (türkiye)
        • Akdeniz University Medical Faculty
      • Istanbul, Türkei (türkiye)
        • Istanbul University, Istanbul Medical Faculty
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Semmelweis Egyetem I.sz Gyermekgyógyászati Klinika
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford Children's Health
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Children's Hospital
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33146
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins Children's Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • NewYork-Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • NYU Grossman School of Medicine
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke Central Tower
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children´s Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Birmingham Women´s and Children´s Hospital
      • Leeds, Vereinigtes Königreich
        • Leeds General Infirmary

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 3 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Ein männlicher oder weiblicher Patient mit einer klinischen Diagnose von BA
  • Alter bei Kasai HPE ≤90 Tage
  • Berechtigt zum Beginn der Studienbehandlung innerhalb von 3 Wochen nach Kasai HPE

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit hartnäckigem Aszites
  • Chirurgie der Ileumresektion
  • ALT ≥10× Obergrenze des Normalwerts (ULN) beim Screening
  • Patienten, die bei der Randomisierung nur auf eine vollständige parenterale Ernährung angewiesen sind oder nicht in der Lage sind, die Studienmedikation oral einzunehmen
  • Akute aufsteigende Cholangitis (Patienten können nach Abklingen der akuten aufsteigenden Cholangitis randomisiert werden)
  • Choledochuszystische Erkrankung
  • INR > 1,6 (der Patient kann intravenös mit Vitamin K behandelt werden; die Probe kann neu entnommen werden, und wenn die INR bei der erneuten Probenahme ≤ 1,6 beträgt, kann der Patient randomisiert werden)
  • Alle anderen Zustände oder Anomalien, einschließlich angeborener Anomalien, größerer Herzoperationen, Leber-, Gallen- oder GI-Erkrankungen, die nach Meinung des Prüfarztes oder medizinischen Monitors die Sicherheit des Patienten, die Integrität der Studienergebnisse oder die Compliance des Patienten beeinträchtigen können mit Studienvoraussetzungen
  • Gewicht < 3,5 kg bei Randomisierung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Odevixibat (A4250)
Kapseln zur oralen Verabreichung einmal täglich für 104 Wochen.
Arzneimittel: Odevixibat
Odevixibat ist ein niedermolekularer und selektiver IBAT-Inhibitor.
Placebo-Komparator: Placebo
Kapseln zur oralen Verabreichung (entsprechend dem Wirkstoff) einmal täglich für 104 Wochen.
Arzneimittel: Placebo
Placebo, das im Aussehen mit dem experimentellen Medikament (Odevixibat) identisch ist.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Zeit von der Randomisierung bis zum ersten Auftreten einer Lebertransplantation oder dem Tod
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 104
Vom Ausgangswert bis Woche 104

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zum Einsetzen von Sentinel-Ereignissen
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 104
Zeit bis zum Einsetzen von Sentinel-Ereignissen
Von der Baseline bis Woche 104
Zeit bis zur pädiatrischen Lebererkrankung im Endstadium (PELD) >15
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 104
Zeit bis zur pädiatrischen Lebererkrankung im Endstadium (PELD) >15
Von der Baseline bis Woche 104
Gesamtbilirubinspiegel
Zeitfenster: Von der Baseline bis zu den Wochen 13, 26, 52 und 104
Gesamtbilirubinspiegel nach 13, 26, 52 und 104 Wochen Studienbehandlung
Von der Baseline bis zu den Wochen 13, 26, 52 und 104
Gallensäurespiegel im Serum
Zeitfenster: Von der Baseline bis zu den Wochen 13, 26, 52 und 104
Serumgallensäurespiegel nach 13, 26, 52 und 104 Wochen Studienbehandlung
Von der Baseline bis zu den Wochen 13, 26, 52 und 104
Prozentsatz der Teilnehmer, bei denen unerwünschte Ereignisse (AEs) und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs) auftraten
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 104
Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer einer klinischen Studie, das zeitlich mit der Nutzung einer Studienintervention verbunden ist, unabhängig davon, ob es als mit der Studienintervention in Zusammenhang stehend angesehen wird oder nicht.
Vom Ausgangswert bis Woche 104
Prozentsatz der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen bei der körperlichen Untersuchung
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 104
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Befunde der körperlichen Untersuchung wird gemeldet. Die klinische Bedeutung wird vom Prüfer bewertet.
Vom Ausgangswert bis Woche 104
Prozentsatz der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Laborparameter (Blutchemie, Hämatologie und Gerinnung)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 104
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Laborparameter (Blutchemie, Hämatologie und Gerinnung) wird angegeben. Die klinische Bedeutung wird vom Prüfer entschieden.
Vom Ausgangswert bis Woche 104
Prozentsatz der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Ultraschallbefunde des Abdomens
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 26 und Woche 104
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Ultraschallbefunde des Abdomens wird angegeben. Die klinische Bedeutung wird vom Prüfer entschieden.
Vom Ausgangswert bis Woche 26 und Woche 104
Anteil der Patienten mit Lebertransplantation
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 104
Anteil der Patienten, die noch am Leben sind und sich keiner Lebertransplantation unterzogen haben
Vom Ausgangswert bis Woche 104

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Albireo, an Ipsen Company

Ermittler

  • Studienleiter: Ipsen Medical Director, Ipsen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. Juli 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

22. Juni 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

22. Juni 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. März 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. April 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. April 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • A4250-011
  • 2019-003807-37 (EudraCT-Nummer)
  • 2024-512086-14-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugriff auf Daten auf Patientenebene und zugehörige Studiendokumente anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit etwaigen Änderungen, des Formulars für kommentierte Fallberichte, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen.

Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen.

Alle Anfragen sollten an www.vivli.org gerichtet werden zur Beurteilung durch ein unabhängiges wissenschaftliches Gutachtergremium.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Gegebenenfalls sind Daten aus geeigneten Studien 6 Monate nach der Zulassung des untersuchten Arzneimittels und der Indikation in den USA und der EU verfügbar oder nachdem das primäre Manuskript mit der Beschreibung der Ergebnisse zur Veröffentlichung angenommen wurde, je nachdem, welcher Zeitpunkt später liegt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Weitere Einzelheiten zu den Freigabekriterien von Ipsen, förderfähigen Studien und dem Verfahren zur Weitergabe finden Sie hier (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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