Odeviksibatin teho ja turvallisuus lapsilla, joilla on sappitiehyetresia ja joille on tehty Kasai HPE (BOLD)
keskiviikko 1. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Albireo, an Ipsen Company
Kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus odeviksibatin (A4250) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsilla, joilla on sapen atresia ja joille on tehty Kasai-hepatoportoenterostomia
Kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, vaiheen 3 tutkimus, jossa tutkittiin odeviksibatin tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen verrattuna lapsilla, joilla on sapen atresia ja joille on tehty Kasai-hepatoportoenterostomia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tätä tutkimusta varten käynnistetään jopa 70 kohdetta Pohjois-Amerikassa, Euroopassa, Lähi-idässä ja Aasian ja Tyynenmeren alueella.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
254
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Groningen, Alankomaat
- University Medical Center Groningen
-
-
-
-
-
Parkville, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital
-
Sydney, Australia
- The Children´s Hospital at Westmead
-
-
South Australia
-
North Adelaide, South Australia, Australia
- Women's and Children's Hospital (Women's and Children's Health Network, Incorporated.)
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
Ghent, Belgia
- UZ Gent
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
-
-
-
-
Seoul, Etelä -Korea
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Etelä -Korea
- Seoul National University Children's Hospital
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel
- Shaare Zedek Medical Center
-
Petah Tikva, Israel
- Schneider Children´s Medical Center of Israel
-
-
-
-
-
Bergamo, Italia
- Asst Papa Giovanni Xxiii
-
Florence, Italia
- Meyer Children´s University Hospital
-
Padova, Italia
- University Hospital Of Padova
-
Palermo, Italia
- ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
-
Roma, Italia
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Turin, Italia
- Regina Margherita Children´s Hospital
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada
- CHU Sainte-Justine
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Shanghai, Kiina
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kiina
- Guangzhou Women And Children's Medical Center
-
-
-
-
-
Kota Bharu, Malesia
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
-
Kuala Lumpur, Malesia
- University of Malaya Medical Centre
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Bron, Ranska
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Le Kremlin-Bicêtre, Ranska
- Bicetre Hospital
-
Lille, Ranska
- Jeanne de Flandre Hospital
-
Paris, Ranska
- Necker University Hospital - Enfants malades
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Hamburg, Saksa
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf UKE
-
Hanover, Saksa
- Hannover Medical School
-
Munich, Saksa
- Dr von Hauner Children´s Hospital LMU
-
Tübingen, Saksa
- University Children´s Hospital Tuebingen
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan
- National Taiwan University Hospital
-
Taipei, Taiwan
- Taipei Veterans General Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki (Türkiye)
- Hacettepe University Ihsan Dogramaci Childrens Hospital
-
Antalya, Turkki (Türkiye)
- Akdeniz University Medical Faculty
-
Istanbul, Turkki (Türkiye)
- Istanbul University, Istanbul Medical Faculty
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari
- Semmelweis Egyetem I.sz Gyermekgyógyászati Klinika
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti
- Starship Child Health
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Birmingham Women´s and Children´s Hospital
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
- Leeds General Infirmary
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford Children's Health
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Rady Children's Hospital
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33146
- University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Johns Hopkins Children's Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University in St. Louis
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- NewYork-Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- NYU Grossman School of Medicine
-
The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
- The Children's Hospital at Montefiore
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke Central Tower
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- The Children´s Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 3 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispotilas, jolla on kliininen BA-diagnoosi
- Ikä Kasai HPE:ssä ≤90 päivää
- Oikeus aloittaa tutkimushoito 3 viikon sisällä Kasai HPE:n jälkeen
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on vaikeaselkoinen askites
- Ileal-leikkausleikkaus
- ALT ≥10× normaalin yläraja (ULN) seulonnassa
- Potilaat ovat riippuvaisia vain täydellisestä parenteraalisesta ravitsemuksesta tai eivät voi ottaa tutkimuslääkitystä suun kautta, satunnaistuksen yhteydessä
- Akuutti nouseva kolangiitti (potilaat voidaan satunnaistaa akuutin nousevan kolangiitin parantumisen jälkeen)
- Koledokaalinen kystinen sairaus
- INR > 1,6 (potilasta voidaan hoitaa K-vitamiinilla suonensisäisesti; näyte voidaan ottaa uudelleen ja jos INR on ≤ 1,6 uudelleennäytteenoton yhteydessä, potilas voidaan satunnaistaa)
- Kaikki muut sairaudet tai poikkeavuudet, mukaan lukien synnynnäiset poikkeavuudet, suuret sydänleikkaukset, maksa-, sappi- tai GI-sairaus, jotka voivat tutkijan tai lääkärin näkemyksen mukaan vaarantaa potilaan turvallisuuden, tutkimustulosten eheyden tai potilaan hoitomyöntyvyyden opiskeluvaatimusten kanssa
- Paino <3,5 kg satunnaistuksessa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Odeviksibaatti (A4250)
Kapselit suun kautta kerran päivässä 104 viikon ajan.
|
Odeviksibaatti on pienimolekyylinen ja selektiivinen IBAT:n estäjä.
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Kapselit suun kautta annettavaksi (vastaamaan aktiivisuutta) kerran päivässä 104 viikon ajan.
|
Plasebo on ulkonäöltään identtinen kokeellisen lääkkeen (odeviksibaatti) kanssa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Aika satunnaistamisesta ensimmäiseen maksansiirtoon tai kuolemaan
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 104
|
Perustasosta viikkoon 104
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika kaikkien sentinel-tapahtumien alkamiseen
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 104
|
Aika kaikkien sentinel-tapahtumien alkamiseen
|
Perustasosta viikkoon 104
|
|
Aika lasten loppuvaiheen maksasairauden (PELD) pistemäärään >15
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 104
|
Aika lasten loppuvaiheen maksasairauden (PELD) pistemäärään >15
|
Perustasosta viikkoon 104
|
|
Kokonaisbilirubiinitasot
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikoille 13, 26, 52 ja 104
|
Kokonaisbilirubiinitaso 13, 26, 52 ja 104 viikon tutkimushoidon jälkeen
|
Lähtötilanteesta viikoille 13, 26, 52 ja 104
|
|
Seerumin sappihappotasot
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikoille 13, 26, 52 ja 104
|
Seerumin sappihappotaso 13, 26, 52 ja 104 viikon tutkimushoidon jälkeen
|
Lähtötilanteesta viikoille 13, 26, 52 ja 104
|
|
Haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE) kokeneiden osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 104
|
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujassa, joka liittyy ajallisesti tutkimusintervention käyttöön, riippumatta siitä katsotaanko sen liittyvän tutkimusinterventioon.
|
Perustasosta viikkoon 104
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia fyysisessä tarkastuksessa
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 104
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia fyysisen tutkimuksen löydöksissä, raportoidaan.
Tutkija arvioi kliinisen merkityksen.
|
Perustasosta viikkoon 104
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia laboratorioparametreissa (veren kemia, hematologia ja koagulaatio)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 104
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliinisesti merkittävä muutos laboratorioparametreissa (veren kemia, hematologia ja koagulaatio), raportoidaan.
Kliinisen merkityksen päättää tutkija.
|
Perustasosta viikkoon 104
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia vatsan ultraäänilöydöksissä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 26 ja viikkoon 104
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliinisesti merkittävä muutos vatsan ultraäänilöydöksissä, raportoidaan.
Kliinisen merkityksen päättää tutkija.
|
Lähtötilanteesta viikkoon 26 ja viikkoon 104
|
|
Maksansiirtopotilaiden osuus
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 104
|
Niiden potilaiden osuus, jotka ovat elossa ja joille ei ole tehty maksansiirtoa
|
Perustasosta viikkoon 104
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Ipsen Medical Director, Ipsen
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 8. heinäkuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 22. kesäkuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 22. kesäkuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 27. maaliskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 3. huhtikuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 7. huhtikuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 2. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- A4250-011
- 2019-003807-37 (EudraCT-numero)
- 2024-512086-14-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimusraportin, tutkimusprotokollan mahdollisine muutoksineen, huomautuksineen tapausraporttilomakkeen, tilastollisen analyysisuunnitelman ja tietojoukon määritykset.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan tutkimukseen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.
Kaikki pyynnöt tulee lähettää osoitteeseen www.vivli.org riippumattoman tieteellisen arviointilautakunnan arvioitavaksi.
IPD-jaon aikakehys
Soveltuvin osin tiedot tukikelpoisista tutkimuksista ovat saatavilla 6 kuukautta sen jälkeen, kun tutkittu lääke ja käyttöaihe on hyväksytty Yhdysvalloissa ja EU:ssa tai sen jälkeen, kun tuloksia kuvaava ensisijainen käsikirjoitus on hyväksytty julkaistavaksi sen mukaan, kumpi on myöhempi.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Lisätietoja Ipsenin jakamiskriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja jakamisprosessista on saatavilla täältä (https://vivli.org/members/ourmembers/).
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .