Kasai HPE를 겪은 담도 폐쇄증이 있는 소아에서 Odevixibat의 효능 및 안전성(BOLD)
2026년 5월 27일 업데이트: Albireo, an Ipsen Company
Kasai Hepatoportoenterostomy를 받은 담도 폐쇄증이 있는 소아에서 Odevixibat(A4250)의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구
Kasai hepatoportoenterostomy를 받은 담도 폐쇄증이 있는 소아에서 위약과 비교하여 odevixibat의 효능 및 안전성을 조사하기 위한 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 3상 연구.
연구 개요
상세 설명
이 연구를 위해 북미, 유럽, 중동 및 아시아 태평양에서 최대 70개 사이트가 시작됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
254
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Groningen, 네덜란드
- University Medical Center Groningen
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Auckland, 뉴질랜드
- Starship Child Health
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Taipei, 대만
- National Taiwan University Hospital
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Taipei, 대만
- Taipei Veterans General Hospital
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Seoul, 대한민국
- Samsung Medical Center
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Seoul, 대한민국
- Seoul National University Children's Hospital
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Berlin, 독일
- Charite - Universitätsmedizin Berlin
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Hamburg, 독일
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf UKE
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Hanover, 독일
- Hannover Medical School
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Munich, 독일
- Dr von Hauner Children´s Hospital LMU
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Tübingen, 독일
- University Children´s Hospital Tuebingen
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Kota Bharu, 말레이시아
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
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Kuala Lumpur, 말레이시아
- University of Malaya Medical Centre
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford Children's Health
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San Diego, California, 미국, 92123
- Rady Children's Hospital
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San Francisco, California, 미국, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Delaware
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Wilmington, Delaware, 미국, 19803
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33146
- University of Miami
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University School of Medicine
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins Children's Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- Children's Mercy Hospital
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University in St. Louis
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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New York, New York, 미국, 10032
- NewYork-Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
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New York, New York, 미국, 10016
- NYU Grossman School of Medicine
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The Bronx, New York, 미국, 10467
- The Children's Hospital at Montefiore
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke Central Tower
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- The Children´s Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- UT Southwestern Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- University of Utah
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Brussels, 벨기에
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Ghent, 벨기에
- UZ Gent
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Barcelona, 스페인
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Birmingham, 영국
- Birmingham Women´s and Children´s Hospital
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Leeds, 영국
- Leeds General Infirmary
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Jerusalem, 이스라엘
- Shaare Zedek Medical Center
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Petah Tikva, 이스라엘
- Schneider Children´s Medical Center of Israel
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Bergamo, 이탈리아
- Asst Papa Giovanni Xxiii
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Florence, 이탈리아
- Meyer Children´s University Hospital
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Padova, 이탈리아
- University Hospital of Padova
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Palermo, 이탈리아
- ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
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Roma, 이탈리아
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Turin, 이탈리아
- Regina Margherita Children´s Hospital
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Shanghai, 중국
- Children's Hospital of Fudan University
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, 중국
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
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Montreal, 캐나다
- CHU Sainte-Justine
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Toronto, 캐나다
- The Hospital for Sick Children
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Ankara, 터키 (Türkiye)
- Hacettepe University Ihsan Dogramaci Childrens Hospital
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Antalya, 터키 (Türkiye)
- Akdeniz University Medical Faculty
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Istanbul, 터키 (Türkiye)
- Istanbul University, Istanbul Medical Faculty
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Warsaw, 폴란드
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
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Bron, 프랑스
- Hôpital Femme Mère Enfant
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Le Kremlin-Bicêtre, 프랑스
- Bicetre Hospital
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Lille, 프랑스
- Jeanne de Flandre Hospital
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Paris, 프랑스
- Necker University Hospital - Enfants malades
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Budapest, 헝가리
- Semmelweis Egyetem I.sz Gyermekgyógyászati Klinika
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Parkville, 호주, 3052
- Royal Children's Hospital
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Sydney, 호주
- The Children´s Hospital at Westmead
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South Australia
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North Adelaide, South Australia, 호주
- Women's and Children's Hospital (Women's and Children's Health Network, Incorporated.)
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- BA의 임상적 진단을 받은 남성 또는 여성 환자
- Kasai HPE에서의 연령 ≤90일
- Kasai HPE 이후 3주 이내에 연구 치료를 시작할 자격이 있음
주요 제외 기준:
- 난치성 복수 환자
- 회장 절제 수술
- 선별검사에서 ALT ≥10× 정상 상한(ULN)
- 총 비경구 영양에만 의존하거나 무작위로 연구 약물을 경구로 복용할 수 없는 환자
- 급성 상행 담관염(급성 상행 담관염이 해결된 후 환자를 무작위 배정할 수 있음)
- 담낭성 낭성 질환
- INR >1.6(환자는 비타민 K를 정맥 주사로 치료할 수 있습니다. 샘플을 다시 뽑을 수 있으며 리샘플링 시 INR이 ≤1.6이면 환자를 무작위 배정할 수 있습니다.)
- 선천성 기형, 주요 심장 수술, 간, 담도 또는 GI 질환을 포함하여 조사자 또는 의료 모니터의 의견에 따라 환자의 안전, 연구 결과의 무결성 또는 환자 순응도를 손상시킬 수 있는 모든 기타 상태 또는 이상 학습 요구 사항
- 무작위 배정 시 체중 <3.5kg
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 오데빅시바트 (A4250)
104주 동안 1일 1회 경구 투여용 캡슐.
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Odevixibat는 소분자이며 IBAT의 선택적 억제제입니다.
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위약 비교기: 위약
104주 동안 1일 1회 경구 투여용 캡슐(활성화).
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위약은 실험 약물(odevixibat)과 모양이 동일합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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무작위 배정부터 간 이식의 첫 발생 또는 사망까지의 시간
기간: 기준선부터 104주차까지
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기준선부터 104주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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모든 센티넬 이벤트가 시작되는 시간
기간: 베이스라인부터 104주차까지
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모든 센티넬 이벤트가 시작되는 시간
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베이스라인부터 104주차까지
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소아 말기 간 질환(PELD) 점수 >15까지의 시간
기간: 베이스라인부터 104주차까지
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소아 말기 간 질환(PELD) 점수 >15까지의 시간
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베이스라인부터 104주차까지
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총 빌리루빈 수치
기간: 베이스라인부터 13주, 26주, 52주 및 104주까지
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연구 치료 13주, 26주, 52주 및 104주 후 총 빌리루빈 수치
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베이스라인부터 13주, 26주, 52주 및 104주까지
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혈청 담즙산 수치
기간: 베이스라인부터 13주, 26주, 52주 및 104주까지
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연구 치료 13주, 26주, 52주 및 104주 후 혈청 담즙산 수치
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베이스라인부터 13주, 26주, 52주 및 104주까지
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)을 경험한 참가자의 비율
기간: 기준선부터 104주차까지
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AE는 연구 개입과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 개입의 사용과 일시적으로 연관된 임상 연구 참가자의 임의의 예상치 못한 의학적 사건입니다.
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기준선부터 104주차까지
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신체 검사에서 임상적으로 중요한 변화가 있는 참가자의 비율
기간: 기준선부터 104주차까지
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신체 검사 결과에 임상적으로 중요한 변화가 있는 참가자의 비율이 보고됩니다.
임상적 중요성은 조사자가 등급을 매길 것입니다.
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기준선부터 104주차까지
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실험실 매개변수(혈액 화학, 혈액학 및 응고)에 임상적으로 중요한 변화가 있는 참가자의 비율
기간: 기준선부터 104주차까지
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실험실 매개변수(혈액 화학, 혈액학 및 응고)에 임상적으로 중요한 변화가 있는 참가자의 비율이 보고됩니다.
임상적 중요성은 연구자에 의해 결정될 것입니다.
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기준선부터 104주차까지
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복부 초음파 소견에 임상적으로 중요한 변화가 있는 참가자의 비율
기간: 기준선부터 26주차 및 104주차까지
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복부 초음파 소견에 임상적으로 중요한 변화가 있는 참가자의 비율이 보고됩니다.
임상적 중요성은 연구자에 의해 결정될 것입니다.
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기준선부터 26주차 및 104주차까지
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간 이식 환자의 비율
기간: 기준선부터 104주차까지
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생존하고 간 이식을 받지 않은 환자의 비율
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기준선부터 104주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Ipsen Medical Director, Ipsen
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 7월 8일
기본 완료 (추정된)
2026년 6월 22일
연구 완료 (추정된)
2026년 6월 22일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 3월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 4월 3일
처음 게시됨 (실제)
2020년 4월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 27일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- A4250-011
- 2019-003807-37 (EudraCT 번호)
- 2024-512086-14-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구자는 임상 연구 보고서, 수정 사항이 포함된 연구 프로토콜, 주석이 달린 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
환자 수준 데이터는 익명화되며 연구 참가자의 개인정보를 보호하기 위해 연구 문서가 수정됩니다.
모든 요청은 www.vivli.org에 제출되어야 합니다. 독립적인 과학 검토 위원회의 평가를 위해.
IPD 공유 기간
해당되는 경우, 적격 연구의 데이터는 연구 대상 의약품 및 적응증이 미국 및 EU에서 승인된 후 6개월 후 또는 결과를 설명하는 기본 원고가 출판용으로 승인된 후(둘 중 더 늦은 날짜)에 이용 가능합니다.
IPD 공유 액세스 기준
Ipsen의 공유 기준, 적격 연구 및 공유 프로세스에 대한 자세한 내용은 여기(https://vivli.org/members/ourmembers/)에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
오데빅시바트에 대한 임상 시험
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Albireo, an Ipsen Company모병알라질 증후군미국, 말레이시아, 프랑스, 영국, 대만, 독일, 이탈리아, 폴란드, 터키 (Türkiye), 네덜란드, 벨기에, 호주, 이스라엘
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Albireo, an Ipsen Company완전한진행성 가족성 간내 담즙정체미국, 스페인, 네덜란드, 영국, 캐나다, 이탈리아, 프랑스, 독일, 호주, 벨기에, 이스라엘, 폴란드, 사우디 아라비아, 스웨덴, 터키 (Türkiye)
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Albireo완전한PFIC1 | PFIC2미국, 스페인, 네덜란드, 영국, 캐나다, 벨기에, 이탈리아, 사우디 아라비아, 프랑스, 독일, 호주, 이스라엘, 스웨덴, 폴란드, 터키 (Türkiye)
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Albireo, an Ipsen Company초대로 등록담도 폐쇄증스페인, 미국, 네덜란드, 말레이시아, 캐나다, 독일, 이탈리아, 중국, 프랑스, 호주, 폴란드, 뉴질랜드, 대한민국, 터키 (Türkiye)