Eficácia e segurança de Odevixibat em crianças com atresia biliar submetidas a Kasai HPE (BOLD)
1 de julho de 2026 atualizado por: Albireo, an Ipsen Company
Um estudo duplo-cego, randomizado e controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança do odevixibat (A4250) em crianças com atresia biliar submetidas a hepatoportoenterostomia de Kasai
Estudo duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, de Fase 3 para investigar a eficácia e segurança de odevixibat em comparação com placebo em crianças com atresia biliar submetidas a hepatoportoenterostomia de Kasai.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Até 70 locais serão iniciados para este estudo na América do Norte, Europa, Oriente Médio e Ásia-Pacífico.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
254
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Hamburg, Alemanha
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf UKE
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Hanover, Alemanha
- Hannover Medical School
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Munich, Alemanha
- Dr von Hauner Children´s Hospital LMU
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Tübingen, Alemanha
- University Children´s Hospital Tuebingen
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Parkville, Austrália, 3052
- Royal Children's Hospital
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Sydney, Austrália
- The Children´s Hospital at Westmead
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South Australia
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North Adelaide, South Australia, Austrália
- Women's and Children's Hospital (Women's and Children's Health Network, Incorporated.)
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Brussels, Bélgica
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Ghent, Bélgica
- Uz Gent
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Montreal, Canadá
- CHU Sainte-Justine
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Toronto, Canadá
- The Hospital for Sick Children
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Shanghai, China
- Children's Hospital of Fudan University
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, China
- Guangzhou Women And Children's Medical Center
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Seoul, Coréia do Sul
- Samsung Medical Center
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Seoul, Coréia do Sul
- Seoul National University Children's Hospital
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Barcelona, Espanha
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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-
-
California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford Children's Health
-
San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Children's Hospital
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco
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-
Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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-
Delaware
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Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
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-
District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33146
- University of Miami
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-
Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
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-
Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University School of Medicine
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-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins Children's Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University in St. Louis
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Icahn School Of Medicine At Mount Sinai
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- NewYork-Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
-
New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NYU Grossman School of Medicine
-
The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- The Children's Hospital at Montefiore
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-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke Central Tower
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-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children´s Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- University of Utah
-
-
Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Bron, França
- Hôpital Femme Mère Enfant
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Le Kremlin-Bicêtre, França
- Bicêtre Hospital
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Lille, França
- Jeanne de Flandre Hospital
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Paris, França
- Necker University Hospital - Enfants malades
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Groningen, Holanda
- University Medical Center Groningen
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Budapest, Hungria
- Semmelweis Egyetem I.sz Gyermekgyógyászati Klinika
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Jerusalem, Israel
- Shaare Zedek Medical Center
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Petah Tikva, Israel
- Schneider Children´s Medical Center of Israel
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Bergamo, Itália
- Asst Papa Giovanni XXIII
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Florence, Itália
- Meyer Children´s University Hospital
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Padova, Itália
- University Hospital Of Padova
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Palermo, Itália
- ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
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Roma, Itália
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Turin, Itália
- Regina Margherita Children´s Hospital
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Kota Bharu, Malásia
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
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Kuala Lumpur, Malásia
- University of Malaya Medical Centre
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Auckland, Nova Zelândia
- Starship Child Health
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Warsaw, Polônia
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
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Birmingham, Reino Unido
- Birmingham Women´s and Children´s Hospital
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Leeds, Reino Unido
- Leeds General Infirmary
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Taipei, Taiwan
- National Taiwan University Hospital
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Taipei, Taiwan
- Taipei Veterans General Hospital
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Ankara, Turquia (Türkiye)
- Hacettepe University Ihsan Dogramaci Childrens Hospital
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Antalya, Turquia (Türkiye)
- Akdeniz University Medical Faculty
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Istanbul, Turquia (Türkiye)
- Istanbul University, Istanbul Medical Faculty
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 3 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Um paciente do sexo masculino ou feminino com diagnóstico clínico de AB
- Idade em Kasai HPE ≤90 dias
- Elegível para iniciar o tratamento do estudo dentro de 3 semanas pós-Kasai HPE
Principais Critérios de Exclusão:
- Pacientes com ascite intratável
- Cirurgia de ressecção ileal
- ALT ≥10× limite superior do normal (LSN) na triagem
- Pacientes dependentes apenas de nutrição parenteral total, ou incapazes de tomar a medicação do estudo por via oral, na randomização
- Colangite aguda ascendente (os pacientes podem ser randomizados após a resolução da colangite aguda ascendente)
- Doença cística do colédoco
- INR >1,6 (o paciente pode ser tratado com vitamina K por via intravenosa; a amostra pode ser refeita e se INR for ≤1,6 na reamostragem, o paciente pode ser randomizado)
- Quaisquer outras condições ou anormalidades, incluindo anormalidades congênitas, cirurgia cardíaca de grande porte, doença hepática, biliar ou gastrointestinal que, na opinião do investigador ou do monitor médico, possam comprometer a segurança do paciente, a integridade dos resultados do estudo ou a adesão do paciente com requisitos de estudo
- Peso <3,5kg na randomização
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Odevixibat (A4250)
Cápsulas para administração oral uma vez ao dia durante 104 semanas.
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Odevixibat é uma molécula pequena e um inibidor seletivo do IBAT.
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Comparador de Placebo: Placebo
Cápsulas para administração oral (para corresponder ao ativo) uma vez ao dia por 104 semanas.
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Placebo idêntico em aparência ao medicamento experimental (odevixibat).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Tempo desde a randomização até a primeira ocorrência de transplante de fígado ou morte
Prazo: Da linha de base até a semana 104
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Da linha de base até a semana 104
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Tempo até o início de qualquer evento sentinela
Prazo: Da linha de base até a semana 104
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Tempo até o início de qualquer evento sentinela
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Da linha de base até a semana 104
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Tempo para pontuação de doença hepática pediátrica em estágio terminal (PELD) >15
Prazo: Da linha de base até a semana 104
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Tempo para pontuação de doença hepática pediátrica em estágio terminal (PELD) >15
|
Da linha de base até a semana 104
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Níveis totais de bilirrubina
Prazo: Da linha de base até as semanas 13, 26, 52 e 104
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Nível de bilirrubina total após 13, 26, 52 e 104 semanas de tratamento do estudo
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Da linha de base até as semanas 13, 26, 52 e 104
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Níveis séricos de ácidos biliares
Prazo: Da linha de base até as semanas 13, 26, 52 e 104
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Nível de ácido biliar sérico após 13, 26, 52 e 104 semanas de tratamento do estudo
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Da linha de base até as semanas 13, 26, 52 e 104
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Porcentagem de participantes que vivenciaram Eventos Adversos (EAs) e Eventos Adversos Graves (EAGs)
Prazo: Da linha de base até a semana 104
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Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de um estudo clínico, temporariamente associada ao uso da intervenção do estudo, considerada ou não relacionada à intervenção do estudo.
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Da linha de base até a semana 104
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Porcentagem de participantes com alterações clinicamente significativas no Exame Físico
Prazo: Da linha de base até a semana 104
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Será relatada a porcentagem de participantes com alterações clinicamente significativas nos achados do exame físico.
O significado clínico será avaliado pelo investigador.
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Da linha de base até a semana 104
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Porcentagem de participantes com alterações clinicamente significativas nos parâmetros laboratoriais (química do sangue, hematologia e coagulação)
Prazo: Da linha de base até a semana 104
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A porcentagem de participantes com alterações clinicamente significativas nos parâmetros laboratoriais (química do sangue, hematologia e coagulação) será relatada.
O significado clínico será decidido pelo investigador.
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Da linha de base até a semana 104
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Porcentagem de participantes com alterações clinicamente significativas nos achados da ultrassonografia abdominal
Prazo: Da linha de base até a Semana 26 e Semana 104
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A porcentagem de participantes com alterações clinicamente significativas nos achados da ultrassonografia abdominal será relatada.
O significado clínico será decidido pelo investigador.
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Da linha de base até a Semana 26 e Semana 104
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Proporção de pacientes com transplante de fígado
Prazo: Da linha de base até a semana 104
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Proporção de pacientes que estão vivos e não foram submetidos a transplante de fígado
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Da linha de base até a semana 104
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Ipsen Medical Director, Ipsen
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
8 de julho de 2020
Conclusão Primária (Real)
22 de junho de 2026
Conclusão do estudo (Real)
22 de junho de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de março de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de abril de 2020
Primeira postagem (Real)
7 de abril de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
1 de julho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- A4250-011
- 2019-003807-37 (Número EudraCT)
- 2024-512086-14-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e aos documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, o protocolo do estudo com quaisquer alterações, o formulário de relatório de caso anotado, o plano de análise estatística e as especificações do conjunto de dados.
Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão redigidos para proteger a privacidade dos participantes do estudo.
Quaisquer solicitações devem ser enviadas para www.vivli.org para avaliação por um conselho de revisão científica independente.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Quando aplicável, os dados dos estudos elegíveis estão disponíveis 6 meses após o medicamento estudado e a indicação terem sido aprovados nos EUA e na UE ou após o manuscrito primário que descreve os resultados ter sido aceite para publicação, o que ocorrer por último.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento da Ipsen, estudos elegíveis e processo de compartilhamento estão disponíveis aqui (https://vivli.org/members/ourmembers/).
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .