Effekt og sikkerhed af Odevixibat hos børn med galdeatresi, der har gennemgået en Kasai HPE (BOLD)
26. april 2024 opdateret af: Albireo
En dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af Odevixibat (A4250) hos børn med galdeatresi, der har gennemgået en Kasai Hepatoportoenterostomi
Dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret fase 3-studie til undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af odevixibat sammenlignet med placebo hos børn med galdeatresi, som har gennemgået en Kasai-hepatoportoenterostomi.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Op til 70 steder vil blive igangsat til denne undersøgelse i Nordamerika, Europa, Mellemøsten og Asien og Stillehavsområdet.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
245
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Ipsen Clinical Study Enquiries
- Telefonnummer: see email
- E-mail: clinical.trials@ipsen.com
Studiesteder
-
-
-
Parkville, Australien, 3052
- Rekruttering
- Royal Children's Hospital
-
Kontakt:
- Winita Hardikar, PhD
-
Sydney, Australien
- Rekruttering
- The Children´s Hospital at Westmead
-
Kontakt:
- Michael Stormon, MD
-
-
-
-
-
Gent, Belgien
- Rekruttering
- UZ Gent
-
Kontakt:
- Ruth De Bruyne, MD, PhD
-
-
-
-
-
Montréal, Canada
- Rekruttering
- CHU Sainte-Justine
-
Kontakt:
- Fernando Alvarez, MD
-
Toronto, Canada
- Rekruttering
- The Hospital for Sick Children
-
Kontakt:
- Vicky Ng, MD
-
-
-
-
-
Birmingham, Det Forenede Kongerige
- Rekruttering
- Birmingham Women´s and Children´s Hospital
-
Kontakt:
- Chayarani Kelgeri, MD
-
Leeds, Det Forenede Kongerige
- Rekruttering
- Leeds General Infirmary
-
Kontakt:
- Naved Alizai
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
- Rekruttering
- Children's Hospital Los Angeles
-
Kontakt:
- Rohit Kohli, MD
-
Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
- Rekruttering
- Stanford Children's Health
-
Kontakt:
- Amrita Narang, MD
-
San Diego, California, Forenede Stater, 92123
- Rekruttering
- Rady Children's Hospital
-
Kontakt:
- Laura Bauman, MD
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
- Rekruttering
- UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco
-
Kontakt:
- Phillip Rosenthal, MD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Rekruttering
- Children's Hospital Colorado
-
Kontakt:
- Shikha Sundaram, MD
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
- Rekruttering
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
-
Kontakt:
- Adebowale Adeyemi, MD
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
- Afsluttet
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33146
- Rekruttering
- University of Miami
-
Kontakt:
- Jennifer Garcia, MD
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
- Rekruttering
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
-
Kontakt:
- Saul Karpen, MD, PhD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Rekruttering
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
-
Kontakt:
- Alyssa Kriegermeier, MD
-
Ledende efterforsker:
- Alyssa Kriegermeier, MD
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
- Rekruttering
- Indiana University School of Medicine
-
Kontakt:
- Jean Molleston, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
- Rekruttering
- Johns Hopkins Children's Center
-
Kontakt:
- Wikrom Karnsakul, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Rekruttering
- Boston Children's Hospital
-
Kontakt:
- Andrew Wehrman, MD
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
- Rekruttering
- University of Michigan Children's Hospital
-
Kontakt:
- Maclovio Lopez, MD
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
- Rekruttering
- Children's Mercy Hospital
-
Kontakt:
- Ryan Fischer, MD
-
Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
- Rekruttering
- Washington University in St. Louis
-
Kontakt:
- Janis M. Stoll, MD
-
-
New York
-
Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
- Rekruttering
- The Children's Hospital at Montefiore
-
Kontakt:
- Pan Debra, MD
-
Ledende efterforsker:
- Pan Debra, MD
-
New York, New York, Forenede Stater, 10029
- Rekruttering
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
Kontakt:
- Jaime Chu, MD
-
New York, New York, Forenede Stater, 10016
- Rekruttering
- NYU Grossman school of Medicine
-
Kontakt:
- Nadia Ovchinsky, MD
-
Ledende efterforsker:
- Nadia Ovchinsky
-
New York, New York, Forenede Stater, 10032
- Rekruttering
- NewYork-Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
-
Kontakt:
- Dana Goldner, MD
-
Ledende efterforsker:
- Dana Goldner, MD
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Rekruttering
- Cincinnati Children's Hospital
-
Kontakt:
- Michael Rogers, MD
-
Ledende efterforsker:
- Michael Rogers, MD
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
- Rekruttering
- Cleveland Clinic
-
Kontakt:
- Vera Hupertz, MD
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Rekruttering
- Oregon Health & Science University
-
Kontakt:
- Henry Lin, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Rekruttering
- The Children´s Hospital of Philadelphia
-
Kontakt:
- Kathleen Loomes, MD
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
- Rekruttering
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
Kontakt:
- James Squires, MD
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
- Rekruttering
- UT Southwestern Medical Center
-
Kontakt:
- Amal Aqul, MD
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
- Rekruttering
- University of Utah
-
Kontakt:
- Kyle Jensen, MD
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
- Rekruttering
- Seattle Children's Hospital
-
Kontakt:
- Evelyn Hsu, MD
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
- Afsluttet
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Bron, Frankrig
- Rekruttering
- Hôpital Femme Mère Enfant
-
Kontakt:
- Mathias Ruiz, MD
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig
- Rekruttering
- Bicêtre Hospital
-
Kontakt:
- Emmanuel Gonzales, MD, PhD
-
Lille, Frankrig
- Rekruttering
- Jeanne de Flandre Hospital
-
Kontakt:
- Madeleine Aumar, MD
-
Paris, Frankrig
- Rekruttering
- Necker University Hospital - Enfants malades
-
Kontakt:
- Florence Lacaille, MD
-
-
-
-
-
Groningen, Holland
- Rekruttering
- University Medical Center Groningen
-
Kontakt:
- Hendrik Jan Verkade, MD, PhD
-
-
-
-
-
Petah tikva, Israel
- Rekruttering
- Schneider Children´s Medical Center of Israel
-
Kontakt:
- Orith Waisbourd-Zinman, MD
-
-
-
-
-
Bergamo, Italien
- Rekruttering
- ASST Papa Giovanni XXIII
-
Kontakt:
- Lorenzo D'Antiga, MD
-
Florence, Italien
- Rekruttering
- Meyer Children´s University Hospital
-
Kontakt:
- Giuseppe Indolfi, MD, PhD
-
Padova, Italien
- Rekruttering
- University Hospital of Padova
-
Kontakt:
- Mara Cananzi, MD, PhD
-
Palermo, Italien
- Rekruttering
- ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
-
Kontakt:
- Silvia Riva, MD
-
Roma, Italien
- Rekruttering
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Kontakt:
- Giuseppe Maggiore, MD
-
Turin, Italien
- Rekruttering
- Regina Margherita Children´s Hospital
-
Kontakt:
- Pier Luigi Calvo, MD
-
-
-
-
-
Ankara, Kalkun
- Rekruttering
- Hacettepe University Ihsan Dogramaci Childrens Hospital
-
Kontakt:
- Hasan Özen, MD
-
Antalya, Kalkun
- Rekruttering
- Akdeniz University Medical Faculty
-
Kontakt:
- Reha Artan, MD
-
Istanbul, Kalkun
- Rekruttering
- Istanbul University, Istanbul Medical Faculty
-
Kontakt:
- Ozlem Durmaz, MD
-
-
-
-
-
Shanghai, Kina
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina
- Rekruttering
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
-
Kontakt:
- Jiakang Yu
-
-
-
-
-
Seoul, Korea, Republikken
- Rekruttering
- Samsung Medical Center
-
Kontakt:
- Yon Ho Choe, MD
-
Seoul, Korea, Republikken
- Rekruttering
- Seoul National University Children's Hospital
-
Kontakt:
- Joong Kee Youn, MD
-
Ledende efterforsker:
- Joong Kee Youn, MD
-
-
-
-
-
Kota Bharu, Malaysia
- Rekruttering
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
-
Kontakt:
- Wan Mohd Ruzaimie Wan Mohamad Noor, MD
-
Kuala Lumpur, Malaysia
- Rekruttering
- University of Malaya Medical Centre
-
Kontakt:
- Way Seah Lee, MD
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand
- Rekruttering
- Starship Child Health
-
Kontakt:
- Helen Evans, MD
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen
- Rekruttering
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
Kontakt:
- Piotr Czubkowski, MD, PhD
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Rekruttering
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Kontakt:
- Jesús Quintero, MD, PhD
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan
- Rekruttering
- National Taiwan University Hospital
-
Kontakt:
- Huey-Ling Chen, PhD, MD
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Rekruttering
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Kontakt:
- Philip Bufler, MD
-
Hamburg, Tyskland
- Rekruttering
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf UKE
-
Kontakt:
- Konrad Reinshagen, MD
-
Hanover, Tyskland
- Rekruttering
- Hannover Medical School
-
Kontakt:
- Ulrich Baumann, MD
-
Tuebingen, Tyskland
- Rekruttering
- University Children´s Hospital Tuebingen
-
Kontakt:
- Ekkehard Sturm, MD, PhD
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn
- Rekruttering
- Semmelweis Egyetem I.sz Gyermekgyógyászati Klinika
-
Kontakt:
- Antal Dezsöfi, MD, PhD
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Ikke ældre end 1 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- En mandlig eller kvindelig patient med en klinisk diagnose BA
- Alder ved Kasai HPE ≤90 dage
- Berettiget til at starte undersøgelsesbehandling inden for 3 uger efter Kasai HPE
Nøgleekskluderingskriterier:
- Patienter med vanskelige ascites
- Ileal resektion kirurgi
- ALT ≥10× øvre normalgrænse (ULN) ved screening
- Patienter, der kun er afhængige af total parenteral ernæring eller ikke er i stand til at tage undersøgelsesmedicin oralt ved randomisering
- Akut ascending cholangitis (patienter kan blive randomiseret efter opløsning af akut ascendens cholangitis)
- Choledochal cystisk sygdom
- INR >1,6 (patienten kan behandles med K-vitamin intravenøst; prøven kan udtages igen, og hvis INR er ≤1,6 ved ny prøveudtagning, kan patienten randomiseres)
- Alle andre tilstande eller abnormiteter, herunder medfødte abnormiteter, større hjertekirurgi, lever-, galde- eller mave-tarm-sygdomme, som efter investigatorens eller den medicinske monitors mening kan kompromittere patientens sikkerhed, integriteten af undersøgelsesresultater eller patientens compliance med studiekrav
- Vægt <3,5 kg ved randomisering
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Tredobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Odevixibat (A4250)
Kapsler til oral administration én gang dagligt i 104 uger.
|
Odevixibat er et lille molekyle og selektiv hæmmer af IBAT.
|
|
Placebo komparator: Placebo
Kapsler til oral administration (for at matche aktive) én gang dagligt i 104 uger.
|
Placebo identisk i udseende med eksperimentelt lægemiddel (odevixibat).
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Tid fra randomisering til første forekomst af levertransplantation eller død
Tidsramme: Fra baseline til uge 104
|
Fra baseline til uge 104
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til begyndelse af eventuelle vagtbegivenheder
Tidsramme: Fra baseline til uge 104
|
Tid til begyndelse af eventuelle vagtbegivenheder
|
Fra baseline til uge 104
|
|
Tid til pædiatrisk slutstadie leversygdom (PELD) score >15
Tidsramme: Fra baseline til uge 104
|
Tid til pædiatrisk slutstadie leversygdom (PELD) score >15
|
Fra baseline til uge 104
|
|
Samlede bilirubinniveauer
Tidsramme: Fra baseline til uge 13, 26, 52 og 104
|
Totalt bilirubinniveau efter 13, 26, 52 og 104 ugers undersøgelsesbehandling
|
Fra baseline til uge 13, 26, 52 og 104
|
|
Serum galdesyre niveauer
Tidsramme: Fra baseline til uge 13, 26, 52 og 104
|
Serum galdesyreniveau efter 13, 26, 52 og 104 ugers undersøgelsesbehandling
|
Fra baseline til uge 13, 26, 52 og 104
|
|
Procentdel af deltagere, der oplever uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra baseline til uge 104
|
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en klinisk undersøgelsesdeltager, der er midlertidigt forbundet med brugen af undersøgelsesintervention, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej.
|
Fra baseline til uge 104
|
|
Procentdel af deltagere med klinisk signifikante ændringer i fysisk undersøgelse
Tidsramme: Fra baseline til uge 104
|
Procentdel af deltagere med klinisk signifikante ændringer i fysiske undersøgelsesresultater vil blive rapporteret.
Den kliniske betydning vil blive bedømt af investigator.
|
Fra baseline til uge 104
|
|
Procentdel af deltagere med klinisk signifikante ændringer i laboratorieparametre (blodkemi, hæmatologi og koagulation)
Tidsramme: Fra baseline til uge 104
|
Procentdel af deltagere med klinisk signifikant ændring i laboratorieparametre (blodkemi, hæmatologi og koagulation) vil blive rapporteret.
Den kliniske betydning afgøres af investigator.
|
Fra baseline til uge 104
|
|
Procentdel af deltagere med klinisk signifikante ændringer i abdominal ultralydsfund
Tidsramme: Fra baseline til uge 26 og uge 104
|
Procentdel af deltagere med klinisk signifikant ændring i abdominal ultralydsfund vil blive rapporteret.
Den kliniske betydning afgøres af investigator.
|
Fra baseline til uge 26 og uge 104
|
|
Andel af patienter med levertransplantation
Tidsramme: Fra baseline til uge 104
|
Andel af patienter, der er i live og ikke har gennemgået en levertransplantation
|
Fra baseline til uge 104
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Ipsen Medical Director, Ipsen
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
8. juli 2020
Primær færdiggørelse (Anslået)
30. juni 2026
Studieafslutning (Anslået)
31. juli 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
27. marts 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
3. april 2020
Først opslået (Faktiske)
7. april 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
29. april 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
26. april 2024
Sidst verificeret
1. april 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- A4250-011
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer.
Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv.
Eventuelle anmodninger skal sendes til www.vivli.org til vurdering af et uafhængigt videnskabeligt bedømmelsesudvalg.
IPD-delingstidsramme
Hvor det er relevant, er data fra kvalificerede undersøgelser tilgængelige 6 måneder efter, at den undersøgte medicin og indikation er blevet godkendt i USA og EU, eller efter at det primære manuskript, der beskriver resultaterne, er blevet accepteret til offentliggørelse, alt efter hvad der er senere.
IPD-delingsadgangskriterier
Yderligere detaljer om Ipsens delingskriterier, kvalificerede undersøgelser og proces for deling er tilgængelige her (https://vivli.org/members/ourmembers/).
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Biliær atresi
-
Hamilton Health Sciences CorporationHeart and Stroke Foundation of CanadaAfsluttetHjertefejl | Triscupid AtresiaCanada, Australien
-
University Medical Center GroningenUMC Utrecht; Stryker EndoscopyIkke rekrutterer endnuMalrotation | Intestinal perforering | NEC | Atresia
-
Oticon MedicalKarolinska University HospitalAfsluttetHøretab | Konduktivt høretab | AtresiaSverige
-
Meyer Children's Hospital IRCCSRekrutteringAtresia esophagusItalien
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiTrukket tilbage
Kliniske forsøg med Odevixibat
-
AlbireoGodkendt til markedsføringProgressiv familiær intrahepatisk kolestaseForenede Stater
-
AlbireoAktiv, ikke rekrutterendeAlagille syndromDet Forenede Kongerige, Forenede Stater, Frankrig, Tyskland, Holland, Italien, Belgien, Malaysia, Polen, Kalkun
-
AlbireoAktiv, ikke rekrutterendeProgressiv familiær intrahepatisk kolestaseForenede Stater, Spanien, Holland, Det Forenede Kongerige, Kalkun, Canada, Italien, Tyskland, Frankrig, Israel, Australien, Belgien, Polen, Saudi Arabien, Sverige
-
AlbireoAfsluttetAlagille syndromForenede Stater, Det Forenede Kongerige, Frankrig, Tyskland, Canada, Holland, Italien, Malaysia, Belgien, Israel, New Zealand, Polen, Kalkun
-
AlbireoAfsluttetPFIC1 | PFIC2Forenede Stater, Spanien, Holland, Det Forenede Kongerige, Kalkun, Canada, Belgien, Italien, Tyskland, Saudi Arabien, Frankrig, Israel, Australien, Sverige, Polen
-
AlbireoTilmelding efter invitationBiliær atresiSpanien, Forenede Stater, Holland, Malaysia, Canada, Tyskland, Kalkun, Italien, Frankrig, Australien, Polen, New Zealand