Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af Odevixibat hos børn med galdeatresi, der har gennemgået en Kasai HPE (BOLD)

27. maj 2026 opdateret af: Albireo, an Ipsen Company

En dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Odevixibat (A4250) hos børn med galdeatresi, der har gennemgået en Kasai Hepatoportoenterostomi

Dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret fase 3-studie til undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​odevixibat sammenlignet med placebo hos børn med galdeatresi, som har gennemgået en Kasai-hepatoportoenterostomi.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Op til 70 steder vil blive igangsat til denne undersøgelse i Nordamerika, Europa, Mellemøsten og Asien og Stillehavsområdet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

254

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Parkville, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
      • Sydney, Australien
        • The Children´s Hospital at Westmead
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australien
        • Women's and Children's Hospital (Women's and Children's Health Network, Incorporated.)
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Cliniques Universitaires Saint-luc
      • Ghent, Belgien
        • UZ Gent
  • Canada
      • Montreal, Canada
        • CHU Sainte-Justine
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Birmingham Women´s and Children´s Hospital
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
        • Leeds General Infirmary
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford Children's Health
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33146
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins Children's Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • NewYork-Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Grossman School of Medicine
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke Central Tower
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children´s Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig
        • Bicetre Hospital
      • Lille, Frankrig
        • Jeanne de Flandre Hospital
      • Paris, Frankrig
        • Necker University Hospital - Enfants malades
  • Holland
      • Groningen, Holland
        • University Medical Center Groningen
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petah Tikva, Israel
        • Schneider Children´s Medical Center of Israel
  • Italien
      • Bergamo, Italien
        • Asst Papa Giovanni XXIII
      • Florence, Italien
        • Meyer Children´s University Hospital
      • Padova, Italien
        • University Hospital of Padova
      • Palermo, Italien
        • ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
      • Roma, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Turin, Italien
        • Regina Margherita Children´s Hospital
  • Kina
      • Shanghai, Kina
        • Children's Hospital of Fudan University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
  • Malaysia
      • Kota Bharu, Malaysia
        • Hospital Raja Perempuan Zainab Ii
      • Kuala Lumpur, Malaysia
        • University of Malaya Medical Centre
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • Starship Child Health
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Sydkorea
        • Seoul National University Children's Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Taipei Veterans General Hospital
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye)
        • Hacettepe University Ihsan Dogramaci Childrens Hospital
      • Antalya, Tyrkiet (Türkiye)
        • Akdeniz University Medical Faculty
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye)
        • Istanbul University, Istanbul Medical Faculty
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hamburg, Tyskland
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf UKE
      • Hanover, Tyskland
        • Hannover Medical School
      • Munich, Tyskland
        • Dr von Hauner Children´s Hospital LMU
      • Tübingen, Tyskland
        • University Children´s Hospital Tuebingen
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Semmelweis Egyetem I.sz Gyermekgyógyászati Klinika

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 3 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • En mandlig eller kvindelig patient med en klinisk diagnose BA
  • Alder ved Kasai HPE ≤90 dage
  • Berettiget til at starte undersøgelsesbehandling inden for 3 uger efter Kasai HPE

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Patienter med vanskelige ascites
  • Ileal resektion kirurgi
  • ALT ≥10× øvre normalgrænse (ULN) ved screening
  • Patienter, der kun er afhængige af total parenteral ernæring eller ikke er i stand til at tage undersøgelsesmedicin oralt ved randomisering
  • Akut ascending cholangitis (patienter kan blive randomiseret efter opløsning af akut ascendens cholangitis)
  • Choledochal cystisk sygdom
  • INR >1,6 (patienten kan behandles med K-vitamin intravenøst; prøven kan udtages igen, og hvis INR er ≤1,6 ved ny prøveudtagning, kan patienten randomiseres)
  • Alle andre tilstande eller abnormiteter, herunder medfødte abnormiteter, større hjertekirurgi, lever-, galde- eller mave-tarm-sygdomme, som efter investigatorens eller den medicinske monitors mening kan kompromittere patientens sikkerhed, integriteten af ​​undersøgelsesresultater eller patientens compliance med studiekrav
  • Vægt <3,5 kg ved randomisering

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Odevixibat (A4250)
Kapsler til oral administration én gang dagligt i 104 uger.
Medicin: Odevixibat
Odevixibat er et lille molekyle og selektiv hæmmer af IBAT.
Placebo komparator: Placebo
Kapsler til oral administration (for at matche aktive) én gang dagligt i 104 uger.
Medicin: Placebo
Placebo identisk i udseende med eksperimentelt lægemiddel (odevixibat).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tid fra randomisering til første forekomst af levertransplantation eller død
Tidsramme: Fra baseline til uge 104
Fra baseline til uge 104

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til begyndelse af eventuelle vagtbegivenheder
Tidsramme: Fra baseline til uge 104
Tid til begyndelse af eventuelle vagtbegivenheder
Fra baseline til uge 104
Tid til pædiatrisk slutstadie leversygdom (PELD) score >15
Tidsramme: Fra baseline til uge 104
Tid til pædiatrisk slutstadie leversygdom (PELD) score >15
Fra baseline til uge 104
Samlede bilirubinniveauer
Tidsramme: Fra baseline til uge 13, 26, 52 og 104
Totalt bilirubinniveau efter 13, 26, 52 og 104 ugers undersøgelsesbehandling
Fra baseline til uge 13, 26, 52 og 104
Serum galdesyre niveauer
Tidsramme: Fra baseline til uge 13, 26, 52 og 104
Serum galdesyreniveau efter 13, 26, 52 og 104 ugers undersøgelsesbehandling
Fra baseline til uge 13, 26, 52 og 104
Procentdel af deltagere, der oplever uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra baseline til uge 104
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en klinisk undersøgelsesdeltager, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesintervention, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej.
Fra baseline til uge 104
Procentdel af deltagere med klinisk signifikante ændringer i fysisk undersøgelse
Tidsramme: Fra baseline til uge 104
Procentdel af deltagere med klinisk signifikante ændringer i fysiske undersøgelsesresultater vil blive rapporteret. Den kliniske betydning vil blive bedømt af investigator.
Fra baseline til uge 104
Procentdel af deltagere med klinisk signifikante ændringer i laboratorieparametre (blodkemi, hæmatologi og koagulation)
Tidsramme: Fra baseline til uge 104
Procentdel af deltagere med klinisk signifikant ændring i laboratorieparametre (blodkemi, hæmatologi og koagulation) vil blive rapporteret. Den kliniske betydning afgøres af investigator.
Fra baseline til uge 104
Procentdel af deltagere med klinisk signifikante ændringer i abdominal ultralydsfund
Tidsramme: Fra baseline til uge 26 og uge 104
Procentdel af deltagere med klinisk signifikant ændring i abdominal ultralydsfund vil blive rapporteret. Den kliniske betydning afgøres af investigator.
Fra baseline til uge 26 og uge 104
Andel af patienter med levertransplantation
Tidsramme: Fra baseline til uge 104
Andel af patienter, der er i live og ikke har gennemgået en levertransplantation
Fra baseline til uge 104

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Albireo, an Ipsen Company

Efterforskere

  • Studieleder: Ipsen Medical Director, Ipsen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. juli 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

22. juni 2026

Studieafslutning (Anslået)

22. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. marts 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. april 2020

Først opslået (Faktiske)

7. april 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • A4250-011
  • 2019-003807-37 (EudraCT nummer)
  • 2024-512086-14-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer.

Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv.

Eventuelle anmodninger skal sendes til www.vivli.org til vurdering af et uafhængigt videnskabeligt bedømmelsesudvalg.

IPD-delingstidsramme

Hvor det er relevant, er data fra kvalificerede undersøgelser tilgængelige 6 måneder efter, at den undersøgte medicin og indikation er blevet godkendt i USA og EU, eller efter at det primære manuskript, der beskriver resultaterne, er blevet accepteret til offentliggørelse, alt efter hvad der er senere.

IPD-delingsadgangskriterier

Yderligere detaljer om Ipsens delingskriterier, kvalificerede undersøgelser og proces for deling er tilgængelige her (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Biliær atresi

Kliniske forsøg med Odevixibat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Kingdom

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner