Efficacité et innocuité de l'odevixibat chez les enfants atteints d'atrésie biliaire ayant subi une HPE du Kasaï (GRAS)
1 juillet 2026 mis à jour par: Albireo, an Ipsen Company
Une étude en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'odevixibat (A4250) chez les enfants atteints d'atrésie biliaire ayant subi une hépatoporto-entérostomie du Kasaï
Étude de phase 3 en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo pour étudier l'efficacité et l'innocuité de l'odevixibat par rapport au placebo chez les enfants atteints d'atrésie des voies biliaires ayant subi une hépatoporto-entérostomie du Kasaï.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Jusqu'à 70 sites seront lancés pour cette étude en Amérique du Nord, en Europe, au Moyen-Orient et en Asie-Pacifique.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
254
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Hamburg, Allemagne
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf UKE
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Hanover, Allemagne
- Hannover Medical School
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Munich, Allemagne
- Dr von Hauner Children´s Hospital LMU
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Tübingen, Allemagne
- University Children´s Hospital Tuebingen
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Parkville, Australie, 3052
- Royal Children's Hospital
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Sydney, Australie
- The Children´s Hospital at Westmead
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South Australia
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North Adelaide, South Australia, Australie
- Women's and Children's Hospital (Women's and Children's Health Network, Incorporated.)
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Brussels, Belgique
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Ghent, Belgique
- UZ Gent
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Montreal, Canada
- CHU Sainte-Justine
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Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
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Shanghai, Chine
- Children's Hospital of Fudan University
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Chine
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
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Seoul, Corée du Sud
- Samsung Medical Center
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Seoul, Corée du Sud
- Seoul National University Children's Hospital
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Barcelona, Espagne
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Bron, France
- Hopital Femme Mere Enfant
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Le Kremlin-Bicêtre, France
- Bicetre Hospital
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Lille, France
- Jeanne de Flandre Hospital
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Paris, France
- Necker University Hospital - Enfants malades
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Budapest, Hongrie
- Semmelweis Egyetem I.sz Gyermekgyógyászati Klinika
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Jerusalem, Israël
- Shaare Zedek Medical Center
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Petah Tikva, Israël
- Schneider Children´s Medical Center of Israel
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Bergamo, Italie
- Asst Papa Giovanni Xxiii
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Florence, Italie
- Meyer Children´s University Hospital
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Padova, Italie
- University Hospital Of Padova
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Palermo, Italie
- ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
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Roma, Italie
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Turin, Italie
- Regina Margherita Children´s Hospital
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Kota Bharu, Malaisie
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
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Kuala Lumpur, Malaisie
- University of Malaya Medical Centre
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Auckland, Nouvelle-Zélande
- Starship Child Health
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Groningen, Pays-Bas
- University Medical Center Groningen
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Warsaw, Pologne
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
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Birmingham, Royaume-Uni
- Birmingham Women´s and Children´s Hospital
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Leeds, Royaume-Uni
- Leeds General Infirmary
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Taipei, Taïwan
- National Taiwan University Hospital
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Taipei, Taïwan
- Taipei Veterans General Hospital
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Ankara, Turquie (Türkiye)
- Hacettepe University Ihsan Dogramaci Childrens Hospital
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Antalya, Turquie (Türkiye)
- Akdeniz University Medical Faculty
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Istanbul, Turquie (Türkiye)
- Istanbul University, Istanbul Medical Faculty
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Palo Alto, California, États-Unis, 94304
- Stanford Children's Health
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San Diego, California, États-Unis, 92123
- Rady Children's Hospital
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San Francisco, California, États-Unis, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Delaware
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Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33146
- University of Miami
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Indiana University School of Medicine
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- Johns Hopkins Children's Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- University of Michigan Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
- Children's Mercy Hospital
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St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Washington University in St. Louis
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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New York, New York, États-Unis, 10032
- NewYork-Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
-
New York, New York, États-Unis, 10016
- NYU Grossman School of Medicine
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The Bronx, New York, États-Unis, 10467
- The Children's Hospital at Montefiore
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-
North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Duke Central Tower
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Cleveland Clinic
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-
Oregon
-
Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- The Children´s Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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-
Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- UT Southwestern Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 3 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Un patient masculin ou féminin avec un diagnostic clinique de BA
- Âge au Kasai HPE ≤90 jours
- Éligible pour commencer le traitement de l'étude dans les 3 semaines suivant le Kasai HPE
Critères d'exclusion clés :
- Patients souffrant d'ascite réfractaire
- Chirurgie de résection iléale
- ALT ≥ 10 × limite supérieure de la normale (LSN) lors du dépistage
- Patients dépendant uniquement de la nutrition parentérale totale, ou incapables de prendre les médicaments à l'étude par voie orale, lors de la randomisation
- Cholangite ascendante aiguë (les patients peuvent être randomisés après résolution de la cholangite ascendante aiguë)
- Maladie kystique cholédoque
- INR > 1,6 (le patient peut être traité avec de la vitamine K par voie intraveineuse ; l'échantillon peut être prélevé à nouveau et si l'INR est ≤ 1,6 lors du rééchantillonnage, le patient peut être randomisé)
- Toute autre condition ou anomalie, y compris les anomalies congénitales, une chirurgie cardiaque majeure, une maladie hépatique, biliaire ou gastro-intestinale qui, de l'avis de l'investigateur ou du moniteur médical, peut compromettre la sécurité du patient, l'intégrité des résultats de l'étude ou l'observance du patient avec des exigences d'études
- Poids <3,5 kg lors de la randomisation
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Odevixibat (A4250)
Capsules pour administration orale une fois par jour pendant 104 semaines.
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L'odevixibat est une petite molécule et un inhibiteur sélectif de l'IBAT.
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Comparateur placebo: Placebo
Capsules pour administration orale (pour correspondre à l'actif) une fois par jour pendant 104 semaines.
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Placebo identique en apparence au médicament expérimental (odevixibat).
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Temps écoulé entre la randomisation et la première transplantation hépatique ou le décès
Délai: De la ligne de base à la semaine 104
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De la ligne de base à la semaine 104
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Délai d'apparition de tout événement sentinelle
Délai: De la ligne de base à la semaine 104
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Délai d'apparition de tout événement sentinelle
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De la ligne de base à la semaine 104
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Temps jusqu'au score de maladie hépatique terminale pédiatrique (PELD)> 15
Délai: De la ligne de base à la semaine 104
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Temps jusqu'au score de maladie hépatique terminale pédiatrique (PELD)> 15
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De la ligne de base à la semaine 104
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Taux de bilirubine totale
Délai: De la ligne de base aux semaines 13, 26, 52 et 104
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Taux de bilirubine totale après 13, 26, 52 et 104 semaines de traitement à l'étude
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De la ligne de base aux semaines 13, 26, 52 et 104
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Taux d'acides biliaires sériques
Délai: De la ligne de base aux semaines 13, 26, 52 et 104
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Niveau d'acide biliaire sérique après 13, 26, 52 et 104 semaines de traitement à l'étude
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De la ligne de base aux semaines 13, 26, 52 et 104
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Pourcentage de participants ayant subi des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: De la ligne de base à la semaine 104
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Un EI est tout événement médical indésirable chez un participant à une étude clinique, temporairement associé à l'utilisation de l'intervention de l'étude, qu'elle soit ou non considérée comme liée à l'intervention de l'étude.
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De la ligne de base à la semaine 104
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Pourcentage de participants présentant des changements cliniquement significatifs lors de l'examen physique
Délai: De la ligne de base à la semaine 104
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Le pourcentage de participants présentant des changements cliniquement significatifs dans les résultats de l'examen physique sera signalé.
La signification clinique sera évaluée par l'investigateur.
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De la ligne de base à la semaine 104
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Pourcentage de participants présentant des changements cliniquement significatifs dans les paramètres de laboratoire (chimie sanguine, hématologie et coagulation)
Délai: De la ligne de base à la semaine 104
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Pourcentage de participants présentant un changement cliniquement significatif dans les paramètres de laboratoire (chimie sanguine, hématologie et coagulation) sera signalé.
La signification clinique sera décidée par l'investigateur.
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De la ligne de base à la semaine 104
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Pourcentage de participants présentant des changements cliniquement significatifs dans les résultats de l'échographie abdominale
Délai: De la ligne de base à la semaine 26 et à la semaine 104
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Pourcentage de participants présentant un changement cliniquement significatif dans les résultats de l'échographie abdominale sera rapporté.
La signification clinique sera décidée par l'investigateur.
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De la ligne de base à la semaine 26 et à la semaine 104
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Proportion de patients ayant subi une transplantation hépatique
Délai: De la ligne de base à la semaine 104
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Proportion de patients vivants n’ayant pas subi de transplantation hépatique
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De la ligne de base à la semaine 104
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Ipsen Medical Director, Ipsen
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
8 juillet 2020
Achèvement primaire (Réel)
22 juin 2026
Achèvement de l'étude (Réel)
22 juin 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
27 mars 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
3 avril 2020
Première publication (Réel)
7 avril 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
2 juillet 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
1 juillet 2026
Dernière vérification
1 juillet 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- A4250-011
- 2019-003807-37 (Numéro EudraCT)
- 2024-512086-14-00 (Ctis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données sur les patients et aux documents d'étude associés, notamment le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes modifications, le formulaire de rapport de cas annoté, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données.
Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront rédigés pour protéger la vie privée des participants à l'étude.
Toute demande doit être soumise à www.vivli.org pour évaluation par un comité d’examen scientifique indépendant.
Délai de partage IPD
Le cas échéant, les données des études éligibles sont disponibles 6 mois après que le médicament étudié et son indication ont été approuvés aux États-Unis et dans l'UE ou après que le manuscrit principal décrivant les résultats a été accepté pour publication, la date la plus tardive étant retenue.
Critères d'accès au partage IPD
De plus amples détails sur les critères de partage d'Ipsen, les études éligibles et le processus de partage sont disponibles ici (https://vivli.org/members/ourmembers/).
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .