エクソン53の従順な変異が確認されたデュシェンヌ型筋ジストロフィーにおけるビルトラルセンのアクセス拡大

包含基準:

• 3歳以上12歳以下の男性
• DMDに適合する臨床徴候
• -ジストロフィンメッセンジャーリボ核酸（mRNA）リーディングフレームを復元するためのエクソン53のスキッピングに適したジストロフィン遺伝子のDMD変異が確認されている
• 補助具なしで自力歩行が可能
• 第3相試験に参加できない

除外基準:

• 慢性全身性真菌またはウイルス感染症
• ビルトラルセンの初回投与前4週間以内の急性疾患
• 症候性心筋症
• -患者は、以前または進行中の病状、病歴、身体所見、または実験室の異常を持っており、治療する医師の意見で参加者の安全に影響を与える可能性があります
• -ビルトラルセンの最初の予想される投与前の3か月以内の手術と、治療する医師の意見では、毎週の治療スケジュールに影響を与えます
• スクリーニング時のB型肝炎抗原、C型肝炎抗体、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）抗体の陽性検査結果
• -現在、他の治験薬を服用しているか、ビルトラルセンの初回投与前の3か月以内に他の治験薬を服用している
• -以前にいずれかの viltolarsen 研究に登録した。
• -現在、他のエクソンスキッピング剤を服用しているか、ビルトラセンの初回投与前2週間以内に他のエクソンスキッピング剤を服用している（資格を得るには中止する必要があります）
• DMDの遺伝子治療
• -血清シスタチンCによって定義される不十分な腎機能> 1.5 x正常上限（ULN）。 値が > 1.5 x ULN の場合、測定を 1 回繰り返すことができます。 繰り返し測定しても ULN の 1.5 倍を超える場合は、その患者を除外する必要があります。