Den utökade åtkomstanvändningen av Viltolarsen vid Duchennes muskeldystrofi med bekräftad Exon 53-mottaglig mutation

Inklusionskriterier:

• Man ≥ 3 och ≤ 12 år
• Kliniska tecken som är kompatibla med DMD
• Bekräftade DMD-mutationer i dystrofingenen som är mottaglig för att hoppa över exon 53 för att återställa läsramen för dystrofinbudbäraren ribonukleinsyra (mRNA)
• Kan gå självständigt utan hjälpmedel
• Kan inte delta i en fas 3-studie

Exklusions kriterier:

• Kroniska systemiska svamp- eller virusinfektioner
• En akut sjukdom inom 4 veckor före den första dosen viltolarsen
• Symtomatisk kardiomyopati
• Patienten har ett tidigare eller pågående medicinskt tillstånd, medicinsk historia, fysiska fynd eller laboratorieavvikelser som kan påverka deltagarnas säkerhet enligt den behandlande läkaren
• Kirurgi inom 3 månader före den första förväntade administreringen av viltolarsen och enligt den behandlande läkarens uppfattning skulle påverka veckobehandlingsschemat
• Positiva testresultat för hepatit B-antigen, hepatit C-antikropp eller antikropp mot humant immunbristvirus (HIV) vid screening
• Tar för närvarande något annat prövningsläkemedel eller har tagit något annat prövningsläkemedel inom 3 månader före den första dosen av viltolarsen
• Tidigare inskrivning i valfri viltolarsenstudie.
• Tar för närvarande något annat exon överhoppningsmedel eller har tagit något annat exon överhoppningsmedel inom 2 veckor före den första dosen av viltolarsen (skulle behöva avbrytas för att vara berättigad)
• Vilken genterapi som helst för DMD
• Otillräcklig njurfunktion definierad av ett serumcystatin C > 1,5 x övre normalgräns (ULN). Om värdet är > 1,5 x ULN kan mätningen upprepas en gång. Om upprepad mätning fortfarande är > 1,5 x ULN ska patienten uteslutas.