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Exon 53 Amenable Mutation이 확인된 Duchenne 근이영양증에서 Viltolarsen의 확장된 접근 사용

2020년 8월 14일 업데이트: NS Pharma, Inc.

엑손 53 건너뛰기에 적합한 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 치료를 위한 빌토라센의 확장된 접근 사용

이것은 엑손 53을 건너뛸 수 있는 디스트로핀 유전자에서 확인된 돌연변이가 있는 뒤시엔 근이영양증(DMD) 치료를 위한 3~12세 소년을 위한 공개 확장 액세스 프로그램입니다.

연구 개요

상태

마케팅 승인

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 확장된 액세스 프로그램은 디스트로핀 유전자에 엑손 53을 건너뛸 수 있는 돌연변이가 확인된 DMD 환자의 빌토라센에 대한 액세스를 제공하도록 설계되었으며, 치료 의사의 의견 및 임상적 판단에 따라 빌토라센 치료로 혜택을 받을 수 있습니다. .

연구 유형

확장된 액세스

확장 액세스 유형

  • 개별 환자

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

해당 없음

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 남성 ≥ 3 및 ≤ 12세
  • DMD와 호환되는 임상 징후
  • 디스트로핀 메신저 리보핵산(mRNA) 판독 프레임을 복원하기 위해 엑손 53을 건너뛸 수 있는 디스트로핀 유전자의 확인된 DMD 돌연변이
  • 보조 장치 없이 독립적으로 걸을 수 있음
  • 3상 시험에 참여할 수 없음

제외 기준:

  • 만성 전신 진균 또는 바이러스 감염
  • 빌토라센 첫 투여 전 4주 이내의 급성 질환
  • 증후성 심근병증
  • 환자는 담당 의사의 의견에 따라 참여자의 안전에 영향을 미칠 수 있는 이전 또는 진행 중인 의학적 상태, 병력, 신체 소견 또는 실험실 이상이 있습니다.
  • viltolarsen의 첫 번째 예상 투여 전 3개월 이내에 그리고 치료 의사의 의견에 따른 수술은 주간 치료 일정에 영향을 미칠 것입니다.
  • 스크리닝 시 B형 간염 항원, C형 간염 항체 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 항체에 대한 양성 검사 결과
  • 현재 다른 연구 약물을 복용 중이거나 viltolarsen의 첫 번째 복용 전 3개월 이내에 다른 연구 약물을 복용한 적이 있습니다.
  • 이전에 viltolarsen 연구에 등록했습니다.
  • 현재 다른 엑손 건너뛰기제를 복용 중이거나 viltolarsen의 첫 번째 투여 전 2주 이내에 다른 엑손 건너뛰기제를 복용한 경우(자격을 갖추려면 중단해야 함)
  • DMD에 대한 모든 유전자 요법
  • 혈청 시스타틴 C > 1.5 x 정상 상한치(ULN)로 정의되는 부적절한 신장 기능. 값이 > 1.5 x ULN이면 측정을 한 번 반복할 수 있습니다. 반복 측정이 여전히 > 1.5 x ULN이면 환자를 제외해야 합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

NS Pharma, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 4월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 4월 2일

처음 게시됨 (실제)

2020년 4월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 8월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 8월 14일

마지막으로 확인됨

2020년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • VILT-501

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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