Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzone wykorzystanie dostępu Viltolarsena w dystrofii mięśniowej Duchenne'a z potwierdzoną mutacją podatną na ekson 53

14 sierpnia 2020 zaktualizowane przez: NS Pharma, Inc.

Rozszerzony dostęp do stosowania Viltolarsena w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) podatnej na pominięcie eksonu 53

Jest to otwarty program z rozszerzonym dostępem dla chłopców w wieku od 3 do 12 lat, dotyczący leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) z potwierdzoną mutacją (mutacjami) w genie dystrofiny, który jest podatny na pominięcie eksonu 53.

Przegląd badań

Status

Zatwierdzony do celów marketingowych

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ten rozszerzony program dostępu ma na celu zapewnienie dostępu do viltolarsenu pacjentom z DMD z potwierdzoną mutacją (mutacjami) w genie dystrofiny podatną na pominięcie egzonu 53, którzy w opinii i ocenie klinicznej lekarza prowadzącego odnieśliby korzyść z leczenia viltolarsenem .

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Pacjenci indywidualni

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 12 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni w wieku ≥ 3 i ≤ 12 lat
  • Objawy kliniczne zgodne z DMD
  • Potwierdzona mutacja (mutacje) DMD w genie dystrofiny, która jest podatna na pominięcie eksonu 53 w celu przywrócenia ramki odczytu informacyjnego kwasu rybonukleinowego (mRNA) dystrofiny
  • Możliwość samodzielnego chodzenia bez urządzenia wspomagającego
  • Brak możliwości wzięcia udziału w badaniu fazy 3

Kryteria wyłączenia:

  • Przewlekłe ogólnoustrojowe infekcje grzybicze lub wirusowe
  • Ostra choroba w ciągu 4 tygodni przed podaniem pierwszej dawki viltolarsenu
  • Objawowa kardiomiopatia
  • Pacjent cierpi na wcześniejszą lub obecną chorobę, historię medyczną, objawy fizyczne lub nieprawidłowości laboratoryjne, które w opinii lekarza prowadzącego mogą mieć wpływ na bezpieczeństwo uczestnika
  • Operacja w ciągu 3 miesięcy przed pierwszym przewidywanym podaniem viltolarsenu iw opinii lekarza prowadzącego wpłynęłaby na tygodniowy schemat leczenia
  • Pozytywne wyniki testu na obecność antygenu wirusa zapalenia wątroby typu B, przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C lub przeciwciał przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności (HIV) podczas badania przesiewowego
  • Obecnie przyjmuje jakikolwiek inny badany lek lub przyjmował jakikolwiek inny badany lek w ciągu 3 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki viltolarsena
  • Wcześniejsza rejestracja w jakimkolwiek badaniu viltolarsen.
  • Obecnie przyjmuje jakikolwiek inny środek pomijający ekson lub przyjmował jakikolwiek inny środek pomijający ekson w ciągu 2 tygodni przed pierwszą dawką viltolarsenu (należy przerwać, aby kwalifikować się)
  • Dowolna terapia genowa DMD
  • Niewłaściwa czynność nerek określona przez stężenie cystatyny w surowicy > 1,5 x górna granica normy (GGN). Jeżeli wartość jest > 1,5 x ULN to pomiar można powtórzyć jeden raz. Jeśli powtórny pomiar nadal wynosi > 1,5 x ULN, należy wykluczyć pacjenta.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

NS Pharma, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 kwietnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 kwietnia 2020

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

7 kwietnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

18 sierpnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 sierpnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VILT-501

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in China

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj