L'utilisation à accès élargi de Viltolarsen dans la dystrophie musculaire de Duchenne avec mutation amenable confirmée de l'exon 53

Critère d'intégration:

• Homme ≥ 3 et ≤ 12 ans
• Signes cliniques compatibles avec la DMD
• Mutation(s) DMD confirmée(s) dans le gène de la dystrophine qui se prêtent au saut de l'exon 53 pour restaurer le cadre de lecture de l'acide ribonucléique messager de la dystrophine (ARNm)
• Capable de marcher de façon autonome sans appareil fonctionnel
• Pas en mesure de participer à un essai de phase 3

Critère d'exclusion:

• Infections fongiques ou virales systémiques chroniques
• Une maladie aiguë dans les 4 semaines précédant la première dose de viltolarsen
• Cardiomyopathie symptomatique
• Le patient a une condition médicale antérieure ou actuelle, des antécédents médicaux, des résultats physiques ou une anomalie de laboratoire qui pourraient affecter la sécurité des participants de l'avis du médecin traitant
• Une intervention chirurgicale dans les 3 mois précédant la première administration prévue de viltolarsen et, de l'avis du médecin traitant, aurait un impact sur le programme de traitement hebdomadaire
• Résultats de test positifs pour l'antigène de l'hépatite B, l'anticorps de l'hépatite C ou l'anticorps du virus de l'immunodéficience humaine (VIH) lors du dépistage
• Prend actuellement tout autre médicament expérimental ou a pris tout autre médicament expérimental dans les 3 mois précédant la première dose de viltolarsen
• Inscription antérieure à une étude de viltolarsen.
• Prend actuellement tout autre agent de saut d'exon ou a pris tout autre agent de saut d'exon dans les 2 semaines précédant la première dose de viltolarsen (devrait être interrompu pour être éligible)
• Toute thérapie génique pour la DMD
• Fonction rénale inadéquate définie par une cystatine C sérique > 1,5 x la limite supérieure de la normale (LSN). Si la valeur est > 1,5 x LSN, la mesure peut être répétée une fois. Si la mesure répétée est toujours > 1,5 x LSN, le patient doit être exclu.