A Viltolarsen kiterjesztett felhasználása Duchenne-izomdystrophiában, megerősített 53-as exon mutációval
2020. augusztus 14. frissítette: NS Pharma, Inc.
A Viltolarsen kiterjesztett hozzáférése a Duchenne-izomdystrophia (DMD) kezelésére, amely alkalmas az 53-as exon kihagyására
Ez egy nyílt, kiterjesztett hozzáférésű program 3-12 éves fiúknak, a Duchenne-féle izomdisztrófia (DMD) kezelésére, a dystrophin gén megerősített mutációjával, amely alkalmas az 53-as exon kihagyására.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Marketingre jóváhagyva
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a kiterjesztett hozzáférési program célja, hogy hozzáférést biztosítson a viltolarsenhez olyan DMD-ben szenvedő betegek számára, akiknél a disztrofin génben az 53-as exon kihagyására alkalmas, megerősített mutáció(k) szenvednek, akiknek a kezelőorvos véleménye és klinikai megítélése szerint előnyös lenne a viltolarsen-kezelés. .
Tanulmány típusa
Kiterjesztett hozzáférés
Kiterjesztett hozzáférési típus
- Egyéni betegek
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
3 év (GYERMEK)
Egészséges önkénteseket fogad
N/A
Tanulmányozható nemek
Férfi
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi ≥ 3 és ≤ 12 éves
- A DMD-vel kompatibilis klinikai tünetek
- Megerősített DMD-mutáció(k) a disztrofin génben, amely alkalmas az 53-as exon kihagyására a disztrofin hírvivő ribonukleinsav (mRNS) leolvasási keretének helyreállítása érdekében
- Képes önállóan járni segédeszköz nélkül
- Nem tud részt venni a 3. fázisú próbaverzióban
Kizárási kritériumok:
- Krónikus szisztémás gombás vagy vírusos fertőzések
- Heveny betegség a viltolarsen első adagját megelőző 4 héten belül
- Tüneti kardiomiopátia
- A betegnek olyan korábbi vagy folyamatban lévő egészségügyi állapota, kórtörténete, fizikális lelete vagy laboratóriumi eltérése van, amely a kezelőorvos véleménye szerint befolyásolhatja a résztvevő biztonságát
- A Viltolarsen első várható beadását megelőző 3 hónapon belüli műtét és a kezelőorvos véleménye szerint hatással lesz a heti kezelési ütemtervre
- Pozitív teszteredmények hepatitis B antigénre, hepatitis C antitestre vagy humán immunhiány vírus (HIV) ellenanyagra a szűréskor
- Jelenleg bármilyen más vizsgálati gyógyszert szed, vagy bármilyen más vizsgálati gyógyszert szedett a Viltolarsen első adagját megelőző 3 hónapon belül
- Korábban beiratkozás bármely viltolarsen tanulmányba.
- Jelenleg bármilyen más exonkihagyó szert szed, vagy bármilyen más exonkihagyó szert szedett a viltolarsen első adagját megelőző 2 héten belül (a jogosultsághoz le kell állítani)
- Bármilyen DMD génterápia
- Nem megfelelő vesefunkció, amelyet a szérum cisztatin C > 1,5-szerese a normál felső határának (ULN) határoz meg. Ha az érték > 1,5 x ULN, akkor a mérés egyszer megismételhető. Ha az ismételt mérés továbbra is > 1,5 x ULN, akkor a beteget ki kell zárni.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. április 2.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. április 2.
Első közzététel (TÉNYLEGES)
2020. április 7.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2020. augusztus 18.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. augusztus 14.
Utolsó ellenőrzés
2020. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- VILT-501
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .