Rozšířené přístupové použití Viltolarsenu u Duchennovy svalové dystrofie s potvrzenou přístupnou mutací exonu 53
14. srpna 2020 aktualizováno: NS Pharma, Inc.
Rozšířený přístup k použití Viltolarsenu pro léčbu Duchennovy svalové dystrofie (DMD) přístupné přeskočení exonu 53
Jedná se o otevřený program s rozšířeným přístupem pro chlapce ve věku 3 až 12 let pro léčbu Duchennovy svalové dystrofie (DMD) s potvrzenou mutací (mutacemi) v genu pro dystrofin, který je přístupný přeskočení exonu 53.
Přehled studie
Postavení
Schváleno pro marketing
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tento program rozšířeného přístupu je navržen tak, aby poskytoval přístup k viltolarsenu pacientům s DMD s potvrzenou mutací v genu pro dystrofin, které lze přeskočit exon 53, kteří by podle názoru a klinického úsudku ošetřujícího lékaře měli prospěch z léčby viltolarsenem. .
Typ studie
Rozšířený přístup
Rozšířený typ přístupu
- Jednotliví pacienti
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 roky až 12 let (DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
N/A
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž ≥ 3 a ≤ 12 let
- Klinické příznaky kompatibilní s DMD
- Potvrzená DMD mutace v genu pro dystrofin, která je přístupná přeskočení exonu 53, aby se obnovil čtecí rámec dystrofinového posla ribonukleové kyseliny (mRNA)
- Dokáže samostatně chodit bez pomocného zařízení
- Nelze se zúčastnit zkušební fáze 3
Kritéria vyloučení:
- Chronické systémové plísňové nebo virové infekce
- Akutní onemocnění během 4 týdnů před první dávkou viltolarsenu
- Symptomatická kardiomyopatie
- Pacient má předchozí nebo probíhající zdravotní stav, anamnézu, fyzikální nálezy nebo laboratorní abnormality, které by podle názoru ošetřujícího lékaře mohly ovlivnit bezpečnost účastníka
- Operace během 3 měsíců před prvním předpokládaným podáním viltolarsenu a podle názoru ošetřujícího lékaře by ovlivnila týdenní léčebný plán
- Pozitivní výsledky testů na antigen hepatitidy B, protilátky proti hepatitidě C nebo protilátky proti viru lidské imunodeficience (HIV) při screeningu
- V současné době užívá jakýkoli jiný hodnocený lék nebo užil jakýkoli jiný testovaný lék během 3 měsíců před první dávkou viltolarsenu
- Předchozí zápis do jakékoli viltolarsenovy studie.
- V současné době užíváte jakýkoli jiný přípravek pro přeskočení exonu nebo jste užil jakýkoli jiný přípravek pro přeskočení exonu během 2 týdnů před první dávkou viltolarsenu (je nutné přerušit, aby byl způsobilý)
- Jakákoli genová terapie DMD
- Neadekvátní funkce ledvin, jak je definována sérovým cystatinem C > 1,5 x horní hranice normy (ULN). Pokud je hodnota > 1,5 x ULN, lze měření jednou opakovat. Pokud je opakované měření stále > 1,5 x ULN, pak by měl být pacient vyloučen.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Termíny zápisu do studia
První předloženo
2. dubna 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. dubna 2020
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
7. dubna 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
18. srpna 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. srpna 2020
Naposledy ověřeno
1. srpna 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- VILT-501
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .