Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Viltolarsenin laajennettu käyttö Duchennen lihasdystrofiassa vahvistetulla eksonin 53 mutaation kanssa

perjantai 14. elokuuta 2020 päivittänyt: NS Pharma, Inc.

Viltolarsenin laajennettu käyttö Duchennen lihasdystrofian (DMD) hoitoon, joka voidaan hyväksyä Exon 53:n ohittamiseen

Tämä on avoin laajennettu ohjelma 3–12-vuotiaille pojille Duchennen lihasdystrofian (DMD) hoitoon, jossa on vahvistettu mutaatio (mutaatioita) dystrofiinigeenissä, joka voidaan ohittaa eksoni 53.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Hyväksytty markkinointiin

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä laajennettu pääsyohjelma on suunniteltu tarjoamaan viltolarsen-hoitoa potilaille, joilla on DMD-potilaat, joilla on vahvistettu dystrofiinigeenin mutaatio (mutaatioita), jotka voidaan ohittaa eksoni 53 ja jotka hoitavan lääkärin näkemyksen ja kliinisen arvion mukaan hyötyisivät viltolarsen-hoidosta. .

Opintotyyppi

Laajennettu käyttöoikeus

Laajennettu käyttöoikeustyyppi

  • Yksittäiset potilaat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 12 vuotta (LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies ≥ 3 ja ≤ 12 vuotta
  • DMD:n kanssa yhteensopivat kliiniset oireet
  • Vahvistettu DMD-mutaatio(t) dystrofiinigeenissä, joka voidaan ohittaa eksoni 53 palauttaakseen dystrofiinin lähettiribonukleiinihapon (mRNA) lukukehyksen
  • Pystyy kävelemään itsenäisesti ilman apuvälineitä
  • Ei voi osallistua vaiheen 3 kokeiluun

Poissulkemiskriteerit:

  • Krooniset systeemiset sieni- tai virusinfektiot
  • Akuutti sairaus 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä viltolarsen-annosta
  • Oireellinen kardiomyopatia
  • Potilaalla on aiempi tai meneillään oleva sairaus, sairaushistoria, fyysiset löydökset tai laboratoriopoikkeavuus, joka voi hoitavan lääkärin mielestä vaikuttaa osallistujan turvallisuuteen
  • Leikkaus 3 kuukauden sisällä ennen viltolarsenin ensimmäistä odotettua antoa ja hoitavan lääkärin näkemyksen mukaan vaikuttaa viikoittaiseen hoitosuunnitelmaan
  • Positiiviset testitulokset hepatiitti B -antigeenille, hepatiitti C -vasta-aineelle tai ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) vasta-aineelle seulonnassa
  • käytät parhaillaan mitä tahansa muuta tutkimuslääkettä tai on ottanut mitä tahansa muuta tutkimuslääkettä 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä Viltolarsen-annosta
  • Aiemmin ilmoittautuminen mihin tahansa Viltolarsen-tutkimukseen.
  • Käytät tällä hetkellä mitä tahansa muuta eksonia ohittavaa ainetta tai on ottanut mitä tahansa muuta eksonin ohittavaa ainetta 2 viikon sisällä ennen ensimmäistä Viltolarsen-annosta (täytyisi lopettaa, jotta se olisi kelvollinen)
  • Mikä tahansa geeniterapia DMD:lle
  • Riittämätön munuaisten toiminta, joka määritellään seerumin kystatiini-C-arvona > 1,5 x normaalin yläraja (ULN). Jos arvo on > 1,5 x ULN, mittaus voidaan toistaa kerran. Jos toistuva mittaus on edelleen > 1,5 x ULN, potilas tulee sulkea pois.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

NS Pharma, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 2. huhtikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. huhtikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Tiistai 7. huhtikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 18. elokuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. elokuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VILT-501

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Lihasdystrofia, Duchenne

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Rwanda

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa