El uso de acceso ampliado de viltolarsen en la distrofia muscular de Duchenne con mutación susceptible confirmada del exón 53

Criterios de inclusión:

• Varón ≥ 3 y ≤ 12 años
• Signos clínicos compatibles con DMD
• Mutaciones confirmadas de DMD en el gen de la distrofina que se pueden omitir en el exón 53 para restaurar el marco de lectura del ácido ribonucleico mensajero (ARNm) de la distrofina
• Capaz de caminar de forma independiente sin dispositivo de asistencia
• No poder participar en un ensayo de fase 3

Criterio de exclusión:

• Infecciones fúngicas o virales sistémicas crónicas
• Una enfermedad aguda dentro de las 4 semanas anteriores a la primera dosis de viltolarsen
• Miocardiopatía sintomática
• El paciente tiene una condición médica previa o en curso, historial médico, hallazgos físicos o anomalías de laboratorio que podrían afectar la seguridad del participante en la opinión del médico tratante.
• La cirugía dentro de los 3 meses anteriores a la primera administración anticipada de viltolarsen y, en opinión del médico tratante, afectaría el programa de tratamiento semanal.
• Resultados positivos de la prueba para el antígeno de la hepatitis B, el anticuerpo de la hepatitis C o el anticuerpo del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) en la selección
• Toma actualmente cualquier otro fármaco en investigación o ha tomado cualquier otro fármaco en investigación en los 3 meses anteriores a la primera dosis de viltolarsen
• Inscripción previa en cualquier estudio de viltolarsen.
• Actualmente toma cualquier otro agente de omisión de exón o ha tomado cualquier otro agente de omisión de exón dentro de las 2 semanas anteriores a la primera dosis de viltolarsen (debe suspenderse para ser elegible)
• Cualquier terapia génica para DMD
• Función renal inadecuada definida por una cistatina C sérica > 1,5 veces el límite superior normal (LSN). Si el valor es > 1,5 x ULN, la medición puede repetirse una vez. Si la medición repetida sigue siendo > 1,5 x LSN, se debe excluir al paciente.