Viltolarsen 在 Duchenne 肌营养不良症中的扩展使用，已确认外显子 53 顺应突变

纳入标准：

• 男性≥3岁且≤12岁
• 符合 DMD 的临床体征
• 经证实的肌营养不良蛋白基因中的 DMD 突变可以跳过外显子 53 以恢复肌营养不良蛋白信使核糖核酸 (mRNA) 阅读框
• 无需辅助器具即可独立行走
• 无法参加 3 期试验

排除标准：

• 慢性全身性真菌或病毒感染
• 首次服用 viltolarsen 前 4 周内发生急性疾病
• 症状性心肌病
• 治疗医师认为，患者有可能影响参与者安全的先前或持续的医疗状况、病史、身体检查结果或实验室异常
• 在首次预期给予 viltolarsen 之前 3 个月内进行手术，并且主治医师认为手术会影响每周治疗计划
• 筛选时乙型肝炎抗原、丙型肝炎抗体或人类免疫缺陷病毒 (HIV) 抗体的阳性检测结果
• 目前正在服用任何其他研究药物或在首次服用 viltolarsen 前 3 个月内服用过任何其他研究药物
• 以前参加过任何 viltolarsen 研究。
• 目前正在服用任何其他外显子跳跃剂或在首次服用 viltolarsen 前 2 周内服用过任何其他外显子跳跃剂（需要停药才能符合条件）
• DMD 的任何基因疗法
• 血清胱抑素 C > 1.5 x 正常上限 (ULN) 定义的肾功能不全。 如果该值 > 1.5 x ULN，则可以重复测量一次。 如果重复测量值仍然 > 1.5 x ULN，则应排除患者。