Die Verwendung von Viltolarsen im erweiterten Zugang bei Duchenne-Muskeldystrophie mit bestätigter Exon 53-ansprechbarer Mutation

Einschlusskriterien:

• Männlich ≥ 3 und ≤ 12 Jahre alt
• Klinische Anzeichen kompatibel mit DMD
• Bestätigte DMD-Mutation(en) im Dystrophin-Gen, die für das Skippen von Exon 53 geeignet sind, um den Leserahmen der Dystrophin-Boten-Ribonukleinsäure (mRNA) wiederherzustellen
• Selbstständiges Gehen ohne Hilfsmittel möglich
• Nicht in der Lage, an einer Phase-3-Studie teilzunehmen

Ausschlusskriterien:

• Chronische systemische Pilz- oder Virusinfektionen
• Eine akute Erkrankung innerhalb von 4 Wochen vor der ersten Dosis von Vittolarsen
• Symptomatische Kardiomyopathie
• Der Patient hat eine frühere oder anhaltende Erkrankung, Krankengeschichte, körperliche Befunde oder Laboranomalien, die nach Ansicht des behandelnden Arztes die Sicherheit der Teilnehmer beeinträchtigen könnten
• Eine Operation innerhalb von 3 Monaten vor der ersten erwarteten Verabreichung von Vittolarsen und nach Meinung des behandelnden Arztes würde den wöchentlichen Behandlungsplan beeinflussen
• Positive Testergebnisse für Hepatitis-B-Antigen, Hepatitis-C-Antikörper oder Antikörper gegen das humane Immunschwächevirus (HIV) beim Screening
• Derzeit Einnahme eines anderen Prüfpräparats oder Einnahme eines anderen Prüfpräparats innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Dosis von Vittolarsen
• Vorherige Einschreibung in eine Viltolarsen-Studie.
• Derzeit Einnahme eines anderen Exon-Skipping-Arzneimittels oder Einnahme eines anderen Exon-Skipping-Arzneimittels innerhalb von 2 Wochen vor der ersten Vittolarsen-Dosis (muss abgesetzt werden, um geeignet zu sein)
• Jede Gentherapie für DMD
• Unzureichende Nierenfunktion, definiert durch einen Serum-Cystatin-C-Wert > 1,5 x Obergrenze des Normalwerts (ULN). Ist der Wert > 1,5 x ULN, kann die Messung einmal wiederholt werden. Wenn die Wiederholungsmessung immer noch > 1,5 x ULN ist, sollte der Patient ausgeschlossen werden.