L'uso ampliato dell'accesso di Viltolarsen nella distrofia muscolare di Duchenne con mutazione suscettibile dell'esone 53 confermata
14 agosto 2020 aggiornato da: NS Pharma, Inc.
L'uso ad accesso esteso di Viltolarsen per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) suscettibile di salto dell'esone 53
Si tratta di un programma di accesso allargato in aperto per ragazzi, dai 3 ai 12 anni, per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) con mutazione/i confermata/e nel gene della distrofina che è suscettibile di salto dell'esone 53.
Panoramica dello studio
Stato
Approvato per il marketing
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo programma di accesso ampliato è progettato per fornire l'accesso a viltolarsen nei pazienti affetti da DMD con mutazione/i confermata/e nel gene della distrofina suscettibile di salto dell'esone 53, che secondo l'opinione e il giudizio clinico del medico curante trarrebbero beneficio dal trattamento con viltolarsen .
Tipo di studio
Accesso esteso
Tipo di accesso espanso
- Singoli pazienti
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 3 anni a 12 anni (BAMBINO)
Accetta volontari sani
N/A
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio ≥ 3 e ≤ 12 anni di età
- Segni clinici compatibili con la DMD
- Mutazione(i) confermata(i) della DMD nel gene della distrofina che è suscettibile di saltare l'esone 53 per ripristinare il frame di lettura dell'acido ribonucleico messaggero della distrofina (mRNA)
- In grado di camminare autonomamente senza dispositivi di assistenza
- Non in grado di partecipare a uno studio di Fase 3
Criteri di esclusione:
- Infezioni fungine o virali sistemiche croniche
- Una malattia acuta nelle 4 settimane precedenti la prima dose di viltolarisen
- Cardiomiopatia sintomatica
- Il paziente ha una condizione medica precedente o in corso, anamnesi, risultati fisici o anomalie di laboratorio che potrebbero influire sulla sicurezza dei partecipanti secondo l'opinione del medico curante
- L'intervento chirurgico nei 3 mesi precedenti la prima somministrazione prevista di viltolarisen e secondo il parere del medico curante avrebbe un impatto sul programma di trattamento settimanale
- Risultati positivi del test per l'antigene dell'epatite B, l'anticorpo dell'epatite C o l'anticorpo del virus dell'immunodeficienza umana (HIV) allo screening
- Attualmente assume qualsiasi altro farmaco sperimentale o ha assunto qualsiasi altro farmaco sperimentale nei 3 mesi precedenti la prima dose di viltolarsen
- Precedente iscrizione a qualsiasi studio viltolarisen.
- Attualmente sta assumendo qualsiasi altro agente per saltare l'esone o ha assunto qualsiasi altro agente per saltare l'esone entro 2 settimane prima della prima dose di viltolarsen (dovrebbe essere interrotto per essere idoneo)
- Qualsiasi terapia genica per la DMD
- Funzionalità renale inadeguata come definita da una cistatina sierica C > 1,5 x limite superiore della norma (ULN). Se il valore è > 1,5 x ULN, la misurazione può essere ripetuta una volta. Se la misurazione ripetuta è ancora > 1,5 x ULN, il paziente deve essere escluso.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
2 aprile 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 aprile 2020
Primo Inserito (EFFETTIVO)
7 aprile 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
18 agosto 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
14 agosto 2020
Ultimo verificato
1 agosto 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- VILT-501
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