Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Den udvidede adgangsbrug af Viltolarsen i Duchenne muskeldystrofi med bekræftet Exon 53-modtagelig mutation

14. august 2020 opdateret af: NS Pharma, Inc.

Den udvidede adgangsbrug af Viltolarsen til behandling af Duchenne muskeldystrofi (DMD), der kan springe over Exon 53

Dette er et åbent-label udvidet adgangsprogram for drenge, 3 til 12 år, til behandling af Duchenne muskeldystrofi (DMD) med bekræftet(e) mutation(er) i dystrofingenet, der er modtageligt for at springe over exon 53.

Studieoversigt

Status

Godkendt til markedsføring

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette udvidede adgangsprogram er designet til at give adgang til viltolarsen hos patienter med DMD med bekræftet(e) mutation(er) i dystrofingenet, der kan springe over exon 53, som efter den behandlende læges mening og kliniske vurdering ville have gavn af behandling med viltolarsen .

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Individuelle patienter

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 12 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand ≥ 3 og ≤ 12 år
  • Kliniske tegn, der er kompatible med DMD
  • Bekræftet DMD-mutation(er) i dystrofingenet, der kan springe over exon 53 for at genoprette læserammen for dystrofin-messenger-ribonukleinsyre (mRNA)
  • Kan gå selvstændigt uden hjælpemidler
  • Ikke i stand til at deltage i et fase 3 forsøg

Ekskluderingskriterier:

  • Kroniske systemiske svampe- eller virusinfektioner
  • En akut sygdom inden for 4 uger før den første dosis viltolarsen
  • Symptomatisk kardiomyopati
  • Patienten har en tidligere eller igangværende medicinsk tilstand, sygehistorie, fysiske fund eller laboratorieabnormiteter, der kan påvirke deltagernes sikkerhed efter den behandlende læges mening
  • Kirurgi inden for de 3 måneder forud for den første forventede administration af viltolarsen og efter den behandlende læges mening vil påvirke den ugentlige behandlingsplan
  • Positive testresultater for hepatitis B-antigen, hepatitis C-antistof eller humant immundefektvirus (HIV) antistof ved screening
  • Tager i øjeblikket ethvert andet forsøgslægemiddel eller har taget et andet forsøgslægemiddel inden for 3 måneder før den første dosis viltolarsen
  • Tidligere optagelse på enhver viltolarsen undersøgelse.
  • Tager i øjeblikket ethvert andet exon-overspringsmiddel eller har taget et andet exon-overspringsmiddel inden for 2 uger før den første dosis viltolarsen (skal seponeres for at være berettiget)
  • Enhver genterapi for DMD
  • Utilstrækkelig nyrefunktion som defineret ved et serumcystatin C > 1,5 x øvre normalgrænse (ULN). Hvis værdien er > 1,5 x ULN, kan målingen gentages én gang. Hvis gentagen måling stadig er > 1,5 x ULN, skal patienten udelukkes.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

NS Pharma, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. april 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. april 2020

Først opslået (FAKTISKE)

7. april 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

18. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. august 2020

Sidst verificeret

1. august 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VILT-501

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Muskeldystrofi, Duchenne

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Canada

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner