Den utvidede tilgangsbruken av Viltolarsen ved Duchenne muskeldystrofi med bekreftet Exon 53 mottagelig mutasjon

Inklusjonskriterier:

• Mann ≥ 3 og ≤ 12 år
• Kliniske tegn som er kompatible med DMD
• Bekreftet DMD-mutasjon(er) i dystrofin-genet som er mottakelig for å hoppe over ekson 53 for å gjenopprette leserammen for dystrofin-messenger-ribonukleinsyre (mRNA)
• Kan gå selvstendig uten hjelpemidler
• Kan ikke delta i en fase 3-studie

Ekskluderingskriterier:

• Kroniske systemiske sopp- eller virusinfeksjoner
• En akutt sykdom innen 4 uker før første dose viltolarsen
• Symptomatisk kardiomyopati
• Pasienten har en tidligere eller pågående medisinsk tilstand, medisinsk historie, fysiske funn eller laboratorieavvik som kan påvirke deltakersikkerheten etter den behandlende legens mening
• Kirurgi innen 3 måneder før første forventede administrering av viltolarsen og etter den behandlende legens mening vil påvirke den ukentlige behandlingsplanen
• Positive testresultater for hepatitt B-antigen, hepatitt C-antistoff eller humant immunsviktvirus (HIV) antistoff ved screening
• Tar for øyeblikket andre undersøkelsesmedisiner eller har tatt andre undersøkelsesmedisiner innen 3 måneder før første dose viltolarsen
• Tidligere påmelding på hvilket som helst viltolarsen-studie.
• Tar for øyeblikket et annet exon-hoppemiddel eller har tatt et annet exon-hoppemiddel innen 2 uker før første dose viltolarsen (må avbrytes for å være kvalifisert)
• Enhver genterapi for DMD
• Utilstrekkelig nyrefunksjon som definert av et serumcystatin C > 1,5 x øvre normalgrense (ULN). Hvis verdien er > 1,5 x ULN, kan målingen gjentas én gang. Hvis gjentatt måling fortsatt er > 1,5 x ULN, bør pasienten ekskluderes.