CFTR調節薬の長期的効果の観察試験
2026年4月7日 更新者：National Jewish Health
次世代複合調節因子薬剤の時代における嚢胞性線維症の自然史: 進化する疾患における新たな治療標的
このプロトコルに登録された CF 患者は、国立ユダヤ医療の成人 CF プログラムに従う患者から募集されます。
患者は、主治医による CFTR モジュレーターの使用計画に基づいて選択されます。
研究目的でCFTR調節剤の投与を開始する患者（または切り替える患者）はいない。
登録後、治療開始前の 2 つの異なる時点で生体サンプルを収集できます。
1 セットのサンプルは、CFTR モジュレーターの開始または変更前のベースライン健康状態で収集されます。
2番目のサンプルセットは、CFTRモジュレーターの開始または変更前に急性肺の増悪が起こった場合、その時点で被験者から採取されます。
CFTRモジュレーター開始後の研究評価は、治療の長期的な効果と経時的な炎症生物学の変化を記録するために、治療開始後少なくとも1か月後に取得され、年に最大2回（肺の増悪中を含む）継続されます。
各生物学的サンプリングの際に、登録されたすべての被験者について血液、痰サンプル、尿、および生活の質の評価が取得されます。
人口統計データに加えて、定量的微生物学や単純な肺活量測定などの臨床データもサンプル収集時に記録されます。
調査の概要
状態
完了
条件
研究の種類
観察的
入学 (実際)
58
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Colorado
-
Denver、Colorado、アメリカ、80206
- National Jewish Health
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
このプロトコルに登録された被験者は、国立ユダヤ医療の成人 CF プログラムに従う患者から募集されます。
研究者らは、CFTRモジュレーター療法の対象となる変異を有し、CFと診断された18歳以上の被験者80人を登録する計画を立てている。
全身性ステロイドの併用は許可され、典型的な同時感染や併存疾患は除外されません。
説明
包含基準:
- モジュレーター治療の対象となる変異を伴う CF の文書化された診断。
- 年齢は18歳以上。
- 患者は臨床ケアの一環として CFTR モジュレーターの投与を開始しているか、FDA の承認を待っている CFTR モジュレーター治療薬に切り替えています。
- 再現可能な肺機能検査を実行する能力。
- 研究手順に従う意欲と書面による同意を提供する意欲。
除外基準:
• 研究主任 (PI) が患者の安全性またはデータの品質を損なうと判断した状態または異常の存在。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
血液炎症マーカーの変化
時間枠：CFTR モジュレーターの開始/変更前と後、平均 6 か月の間隔
|
末梢血メモリー T 細胞で測定した宿主炎症の変化
|
CFTR モジュレーターの開始/変更前と後、平均 6 か月の間隔
|
|
喀痰微生物学の変化
時間枠：CFTR モジュレーターの開始/変更前と後、平均 6 か月の間隔
|
細菌RNAで測定した喀痰中の細菌量の変化
|
CFTR モジュレーターの開始/変更前と後、平均 6 か月の間隔
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
肺機能の変化
時間枠：CFTR モジュレーターの開始/変更前と後、平均 6 か月の間隔
|
FEV1 で測定した肺機能の変化、% 予測
|
CFTR モジュレーターの開始/変更前と後、平均 6 か月の間隔
|
|
尿炎症マーカーの変化
時間枠：CFTR モジュレーターの開始/変更前と後、平均 6 か月の間隔
|
尿中好中球ゼラチナーゼ関連リポカリン（NGAL）によって測定される宿主炎症の変化
|
CFTR モジュレーターの開始/変更前と後、平均 6 か月の間隔
|
|
生活の質の変化
時間枠：CFTR モジュレーターの開始/変更前と後、平均 6 か月の間隔
|
嚢胞性線維症アンケートで測定した生活の質の変化 - 改訂版 (CFQ-R)
|
CFTR モジュレーターの開始/変更前と後、平均 6 か月の間隔
|
|
入院患者数の推移
時間枠：CFTR モジュレーターの開始/変更前と後、平均 6 か月の間隔
|
肺増悪治療のための入院頻度・件数の推移
|
CFTR モジュレーターの開始/変更前と後、平均 6 か月の間隔
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年9月16日
一次修了 (実際)
2021年1月12日
研究の完了 (実際)
2023年7月26日
試験登録日
最初に提出
2020年3月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年4月16日
最初の投稿 (実際)
2020年4月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月7日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SAAVED19AO-PG
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。