Pozorovací zkouška podélných účinků CFTR modulátorových léků
7. dubna 2026 aktualizováno: National Jewish Health
Přirozená historie cystické fibrózy v éře kombinovaných modulátorů nové generace: nové léčebné cíle u vyvíjejícího se onemocnění
Pacienti s CF zařazení do tohoto protokolu se budou rekrutovat z pacientů sledovaných programem CF pro dospělé v National Jewish Health.
Pacienti budou vybráni na základě plánovaného použití modulátoru CFTR jejich primárním lékařem.
U žádného pacienta nebude pro účely studie zahájeno užívání (nebo přepnutí) modulátorů CFTR.
Po zařazení lze biologické vzorky odebrat ve dvou různých časových bodech před zahájením léčby.
Jedna sada vzorků bude odebrána při základním stavu před zahájením nebo změnou modulátoru CFTR.
Druhá sada vzorků bude získána u subjektů v době akutní plicní exacerbace, pokud k ní dojde před zahájením nebo změnou modulátoru CFTR.
Hodnocení po zahájení studie s modulátorem CFTR bude získáno alespoň jeden měsíc po zahájení léčby a bude pokračovat až 2krát ročně (včetně během plicních exacerbací), aby se zdokumentovaly dlouhodobé účinky terapií a změny v biologii zánětu v průběhu času.
V době každého biologického odběru bude u všech zařazených subjektů získán vzorek krve, sputa, moči a hodnocení kvality života.
Kromě demografických údajů budou v době odběru vzorků zaznamenávána klinická data, jako je kvantitativní mikrobiologie a jednoduchá spirometrie.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
58
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
- National Jewish Health
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Ukázka pravděpodobnosti
Studijní populace
Subjekty zapsané do tohoto protokolu budou rekrutovány z pacientů, kteří budou následovat program Adult CF na National Jewish Health.
Vyšetřovatelé plánují zapsat 80 subjektů s diagnostikovanou CF, ve věku 18 let nebo starší, s vhodnými mutacemi pro terapie modulátorem CFTR.
Současné užívání systémových steroidů bude povoleno a typické koinfekce nebo komorbidity nebudou mít za následek vyloučení.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Zdokumentovaná diagnóza CF s vhodnou mutací pro léčbu modulátorem.
- Věk 18 let nebo starší.
- Pacient zahajuje léčbu modulátorem CFTR jako součást své klinické péče nebo přechází na terapii modulátorem CFTR, čeká se na schválení FDA.
- Schopnost provádět reprodukovatelné testy funkce plic.
- Ochota dodržovat studijní postup a ochota poskytnout písemný souhlas.
Kritéria vyloučení:
• Přítomnost stavu nebo abnormality, které by podle názoru hlavního zkoušejícího (PI) mohly ohrozit bezpečnost pacienta nebo kvalitu dat.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna krevních zánětlivých markerů
Časové okno: Před iniciací/změnou modulátoru CFTR a po, v průměru s odstupem 6 měsíců
|
Změny v zánětu hostitele měřené v paměťových T buňkách periferní krve
|
Před iniciací/změnou modulátoru CFTR a po, v průměru s odstupem 6 měsíců
|
|
Změna mikrobiologie sputa
Časové okno: Před iniciací/změnou modulátoru CFTR a po, v průměru s odstupem 6 měsíců
|
Změny v bakteriální zátěži ve sputu měřené bakteriální RNA
|
Před iniciací/změnou modulátoru CFTR a po, v průměru s odstupem 6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny ve funkci plic
Časové okno: Před iniciací/změnou modulátoru CFTR a po, v průměru s odstupem 6 měsíců
|
Změny plicní funkce měřené pomocí FEV1, % predikované
|
Před iniciací/změnou modulátoru CFTR a po, v průměru s odstupem 6 měsíců
|
|
Změny zánětlivého markeru v moči
Časové okno: Před iniciací/změnou modulátoru CFTR a po, v průměru s odstupem 6 měsíců
|
Změny v zánětu hostitele měřené pomocí lipokalinu asociovaného s močovou neutrofilní gelatinázou (NGAL)
|
Před iniciací/změnou modulátoru CFTR a po, v průměru s odstupem 6 měsíců
|
|
Změny v kvalitě života
Časové okno: Před iniciací/změnou modulátoru CFTR a po, v průměru s odstupem 6 měsíců
|
Změny v kvalitě života měřené dotazníkem cystické fibrózy – revidované (CFQ-R)
|
Před iniciací/změnou modulátoru CFTR a po, v průměru s odstupem 6 měsíců
|
|
Změny v hospitalizacích
Časové okno: Před iniciací/změnou modulátoru CFTR a po, v průměru s odstupem 6 měsíců
|
Změny frekvence/počtu hospitalizací pro léčbu plicní exacerbace
|
Před iniciací/změnou modulátoru CFTR a po, v průměru s odstupem 6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
16. září 2019
Primární dokončení (Aktuální)
12. ledna 2021
Dokončení studie (Aktuální)
26. července 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. března 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. dubna 2020
První zveřejněno (Aktuální)
20. dubna 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
13. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
7. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SAAVED19AO-PG
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .